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軟骨無形成症の小児を対象とした研究

2025年12月10日 更新者：Abbisko Therapeutics Co, Ltd

軟骨無形成症を有する小児を対象とした多施設共同前向き観察研究

この観察研究の目的は、ACH（軟骨無形成症）の小児における人体計測パラメータ、臨床的特徴、関連する医学的合併症、健康関連QOL（生活の質）および治療法を収集し、少なくとも6か月から最大2年間にわたるACHの自然経過観察を完了することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

主要目的 ACHを有する小児における経口ABSK061の安全性、忍容性、および拡張推奨用量（RDE）を評価すること ACHを有する小児における経口ABSK061の有効性を評価すること

副次目的 ABSK061および潜在的な不均衡代謝物（該当する場合）の薬物動態（PK）を特徴づけること 経口ABSK061投与後の人体計測パラメータのベースラインからの変化を評価すること ACHを有する小児における経口投与のためのABSK061ミニ錠剤の受容性を評価すること

探索目的 経口ABSK061投与後のACH合併症および疾患負荷の変化を評価すること ACHを有する小児における経口ABSK061投与後の薬力学的（PD）プロファイルを評価すること

研究の種類

観察的

入学 (推定)

260

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国
        • 募集
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou、Guangzhou、中国
        • まだ募集していません
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • 主任研究者：
          • Li Liu
        • コンタクト：
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国
        • まだ募集していません
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • コンタクト：
          • Haiyan Wei
        • 主任研究者：
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国
        • 募集
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • 主任研究者：
          • Yanqin Ying
        • コンタクト：
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国
        • 募集
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • まだ募集していません
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • コンタクト：
          • Xinran Cheng
        • 主任研究者：
          • Xinran Cheng
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 積極的、募集していない
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Wei Wu
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

軟骨形成不全症の子供たち

説明

適格基準：

  1. スクリーニング前、ACHの保護者および小児（該当する場合）は、署名入りのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がなければならない。
  2. 遺伝子検査によりFGFR3変異が確認されたACHの臨床診断。
  3. スクリーニング時点で男性または女性、年齢が2.5歳以上11歳未満。
  4. スクリーニング時点で、女性はタナー段階1の乳房発達、男性はタナー段階1の外性器発達であること。
  5. 歩行可能で、介助なしで立つことができる。

除外基準：

  1. Day 1の6か月以内に撮影された手および手首のX線に基づき、研究者が評価した骨年齢が14歳以上。
  2. 現在の成長板閉鎖（脛骨近位、大腿骨遠位）の証拠、またはスクリーニング前の6か月以上の期間におけるAGVが1.5 cm/年以下。

  3. ACH以外の骨形成異常症、または低身長や異常な成長をもたらす既知の医学的状態（以下に限定されない）を有する：重度の軟骨異栄養症を伴う発達遅延および黒色表皮腫（SADDAN）、ターナー症候群、偽性軟骨異栄養症、炎症性腸疾患、慢性腎不全、活動性セリアック病a、ビタミンD欠乏症b、未治療の甲状腺機能低下症c、血糖コントロール不良の糖尿病（HbA1c ≥8.0%）または糖尿病合併症d。

    1. グルテンフリー食に反応するセリアック病は許可される。
    2. 補充後に25-ヒドロキシビタミンD[25-(OH)D]レベルが30 nmol/L以上のビタミンD欠乏症または不足は許可される。ビタミンD欠乏症は25-(OH)Dレベル<30 nmol/Lと定義される。ビタミンD不足は25-(OH)Dレベル30〜50 nmol/Lと定義される。ビタミンD欠乏症または不足の患者は、スクリーニング前にビタミンD療法を受けていなければならない。
    3. 以下の基準を満たす甲状腺機能低下症の患者は登録が許可される：スクリーニング前1か月間臨床的に甲状腺機能正常でなければならず、研究者の見解では、チロキシン補充による追いつき成長が達成されていること。
    4. 糖尿病患者は、スクリーニング前3か月間安定した薬物療法を受けていなければならない。
  4. ACH以外で、長骨の成長可能性に影響を与える成長板の損傷または疾患の既往または存在。
  5. 心機能障害または臨床的に有意な心血管疾患（以下のいずれかを含む）：ニューヨーク心臓協会クラスII以上の心疾患、先天性心疾患（修復された非複雑な動脈管開存症または心房/心室中隔欠損修復後の患者は許可される）、治療を要する臨床的に有意な不整脈、大動脈弁閉鎖不全、うっ血性心不全、またはその他の制御不能な心疾患。
  6. ACH関連合併症について：現在の重度の睡眠時無呼吸症、症状性および/または水頭症に対する介入を要する、または頭蓋頸椎移行部の脊髄圧迫があり、かつ以前に脳室腹腔シャント手術を受けたことがある。
  7. スクリーニング前6か月以内の骨折（指および足指骨折は2か月以内）。
  8. スクリーニング前3か月以内に、ヒト成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、または同化ステロイドなど、身長または体の比例に影響を与える薬剤をいずれかの用量で投与されたことがある、または過去にこれらの薬剤を長期投与（>3か月）されたことがある。
  9. CNPアナログまたはFGFR阻害剤による既往治療。身長または体の比例に影響を与えるいかなる治験薬または治験医療機器の既往使用。
  10. 研究者の見解により、患者が研究関連手順を完全に完了できない可能性がある、またはプロトコル遵守に影響を与える可能性のある併存疾患、疾患、または状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
軟骨形成不全症の小児
男性または女性、スクリーニング時年齢 ≥2.5 歳から <11 歳
他の：介入なし
介入なし
他の：ACHの自然経過観察を少なくとも6か月から最大2年間完了する
介入なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間成長速度（AGV）
時間枠：研究完了まで、平均3か月、最長2年間
年間成長速度（AGV）
研究完了まで、平均3か月、最長2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身長
時間枠：平均3ヶ月、最長2年間
最寄りの0.1 cmまで計算
平均3ヶ月、最長2年間
座高
時間枠：平均3か月、最大2年間
最も近い 0.1 cm に計算された
平均3か月、最大2年間
座高と身長の比率
時間枠：平均3か月、最大2年
このパラメーターは、座位高と立位身長の比率として計算されます。 身体比率の異常、特に相対的な胴体と下肢の長さの比率を評価するために使用されます。 軟骨異栄養症（アコンドロプラジア）の患者では、この比率は通常増加しています。 臨床試験では、この測定値は治療薬が身体比率に及ぼす影響を評価するために使用されます。
平均3か月、最大2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

捜査官

  • スタディディレクター：Yuan Lu、12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年6月20日

一次修了 (推定)

2028年12月30日

研究の完了 (推定)

2039年4月30日

試験登録日

最初に提出

2025年11月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月10日

最初の投稿 (実際)

2025年12月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月10日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ABSK061-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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