Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie hos børn med akondroplasi

10. december 2025 opdateret af: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Et multicenter, longitudinelt, observationsstudie hos børn med akondroplasi

Formålet med denne observationsundersøgelse er at indsamle antropometriske parametre, kliniske karakteristika, relaterede medicinske komplikationer, sundhedsrelateret livskvalitet og behandlinger af børn med ACH, samt gennemføre en naturhistorisk observation af ACH i mindst 6 måneder og op til 2 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primære Mål At evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den anbefalede dosis til ekspansion (RDE) for oral ABSK061 hos børn med ACH At evaluere effektiviteten af oral ABSK061 hos børn med ACH

Sekundære Mål At karakterisere farmakokinetikken (PK) for ABSK061 og potentielle disproportionale metabolitter (hvis relevant) At evaluere ændringer fra baseline i antropometriske parametre efter administration af oral ABSK061 At evaluere acceptabiliteten af ABSK061 minitabletter til peroral administration hos børn med ACH

Eksplorative Mål At evaluere ændringer i ACH-komplikationer og sygdomsbyrde efter oral administration af ABSK061 At evaluere den farmakodynamiske (PD) profil hos børn med ACH efter oral administration af ABSK061

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

260

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Li Liu
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Wei
        • Ledende efterforsker:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Ledende efterforsker:
          • Yanqin Ying
        • Kontakt:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Rekruttering
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xinran Cheng
        • Ledende efterforsker:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Wei Wu
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med Akondroplasi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Før screening skal værgerne og børnene med ACH (hvis relevant) være villige og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  2. Klinisk diagnose af ACH bekræftet FGFR3-mutation ved genetisk testning.
  3. Mand eller kvinde i alderen ≥2,5 til <11 år ved screening.
  4. Tanner-stadie 1 brystudvikling for piger eller Tanner-stadie 1 udvikling af ydre kønsorganer for drenge ved screening.
  5. Gående og i stand til at stå uden assistance.

Eksklusionskriterier:

  1. Knoglealder ≥14 år som vurderet af undersøgeren baseret på røntgenbillede af hånd og håndled taget inden for 6 måneder før dag 1.
  2. Nuværende tegn på vækstpladeforlukning (proksimal tibia, distal femur), eller AGV ≤ 1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening.

  3. Har en form for skeletdysplasi andet end ACH eller kendte medicinske tilstande, der resulterer i lav vækst eller unormal vækst, herunder, men ikke begrænset til, svær akondroplasi med udviklingsforsinkelse og acanthosis nigricans (SADDAN), Turner syndrom, pseudoakondroplasi, inflammatorisk tarmsygdom, kronisk nyreinsufficiens, aktiv cøliaki a, D-vitaminmangel b, ubehandlet hypotyreose c, dårligt kontrolleret diabetes (HbA1c ≥8,0%) eller diabetiske komplikationer d.

    1. Cøliaki, der reagerer på en glutenfri diæt, er tilladt
    2. D-vitaminmangel eller -utilstrækkelighed med et 25-hydroxyvitamin D [25-(OH)D]-niveau ≥30 nmol/L efter supplementering er tilladt. D-vitaminmangel defineres som 25-(OH)D-niveau <30 nmol/L. D-vitaminutilstrækkelighed defineres som 25-(OH)D-niveau 30~50 nmol/L. Patienter med D-vitaminmangel eller -utilstrækkelighed skal være på D-vitaminregime før screening
    3. Patienter med hypotyreose, der opfylder følgende kriterier, kan inddrages: skal være klinisk euthyroid i en måned før screening og efter undersøgerens vurdering have opnået enhver indhentningsvækst forventet fra thyroxinsubstitution
    4. Patienter med diabetes skal have været på stabil medicinregime i 3 måneder før screening
  4. Tidligere eller nuværende skade eller sygdom i vækstpladen(e), andet end ACH, der påvirker langknoglers vækstpotentiale.
  5. Nedsat hjertefunktion eller klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom, herunder et af følgende: New York Heart Association klasse II eller højere hjertesygdom, medfødt hjertesygdom (patienter med repareret ukompliceret patent ductus arteriosus eller atrial/ventrikulær septumdefekt med reparation er tilladt), klinisk signifikante arytmier, der kræver behandling, aortainsufficiens, kongestivt hjertesvigt eller enhver anden ukontrolleret hjertesygdom.
  6. For ACH-relaterede komplikationer: Nuværende svær søvnapnø, symptomatisk og/eller krævende intervention for hydrocephalus, eller rygmarvskompression ved kranio-cervikale overgang, og har tidligere gennemgået ventrikuloperitoneal shunt-kirurgi.
  7. Knoglebrud inden for 6 måneder før screening (inden for 2 måneder for finger- og tåbrud).
  8. Har modtaget enhver dosis af medicin, der påvirker højde eller kropsproportionalitet, såsom human væksthormon, insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabole steroider inden for 3 måneder før screening, eller langvarig behandling (>3 måneder) med ovennævnte lægemidler på noget tidspunkt.
  9. Tidligere behandling med CNP-analoger eller FGFR-hæmmere. Tidligere brug af undersøgelseslægemidler eller undersøgelsesmedicinske apparater, der påvirker højde eller kropsproportionalitet.
  10. Enhver komorbiditet, sygdom eller tilstand, der efter undersøgerens vurdering kan gøre patienten usandsynlig til fuldt ud at gennemføre de undersøgelsesrelaterede procedurer, kan påvirke protokolfølgsomheden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Børn med Akondroplasi
Mand eller kvinde i alderen ≥2,5 til <11 år ved screening
Andet: Ingen indgreb
Ingen indgreb
Andet: gennemføre en naturhistorisk observation af ACH i mindst 6 måneder og op til 2 år
ingen indgreb

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig væksthastighed (AGV)
Tidsramme: Gennem studiet, i gennemsnit tre måneder, op til 2 år
Årlig væksthastighed (AGV)
Gennem studiet, i gennemsnit tre måneder, op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
stående højde
Tidsramme: gennemsnitligt tre måneder, op til 2 år
beregnet til nærmeste 0,1 cm
gennemsnitligt tre måneder, op til 2 år
siddehøjde
Tidsramme: i gennemsnit tre måneder, op til 2 år
beregnet til nærmeste 0,1 cm
i gennemsnit tre måneder, op til 2 år
forholdet mellem siddehøjde og ståhøjde
Tidsramme: gennemsnitligt tre måneder, op til 2 år
Denne parameter beregnes som forholdet mellem siddehøjde og total stående højde. Den bruges til at vurdere unormaliteten i kropsproportioner, specifikt den relative længde af overkrop til underkrop. Hos patienter med akondroplasi er dette forhold typisk forøget. I den kliniske undersøgelse bruges denne måling til at evaluere behandlingsmedicinens effekt på kropsproportioner.
gennemsnitligt tre måneder, op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2039

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2025

Først opslået (Faktiske)

24. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ABSK061-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgreb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner