Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a kisfiúk és kislányok körében achondropláziával

2025. december 10. frissítette: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Többközpontú, longitudinális, megfigyelő tanulmány achondropláziás gyermekekben

A megfigyelési tanulmány célja, hogy összegyűjtse az ACH-s gyermekek antropometriai paramétereit, klinikai jellemzőit, kapcsolódó orvosszövődményeit, az egészséggel kapcsolatos életminőségüket és kezeléseiket, valamint elvégezze az ACH természetes előfordulásának megfigyelését legalább 6 hónapig és akár 2 évig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Elsődleges célok Az ABSK061 orális adagolásának biztonságának, jól tolerálhatóságának és a terjesztésre javasolt dózisának (RDE) értékelése ACH-s gyermekekben Az ABSK061 orális adagolásának hatékonyságának értékelése ACH-s gyermekekben

Másodlagos célok Az ABSK061 és esetleges aránytalan metabolitok (ha alkalmazható) farmakokinetikai (PK) jellemzőinek meghatározása Az antropometriai paraméterek alapvonalhoz képesti változásának értékelése az ABSK061 orális adagolása után Az ABSK061 mini-tabletták perorális alkalmazásának elfogadhatóságának értékelése ACH-s gyermekekben

Feltáró célok Az ACH-szövődmények és a betegség terheltségének változásának értékelése az ABSK061 orális adagolása után A farmakodinamikai (PD) profil értékelése ACH-s gyermekekben az ABSK061 orális adagolása után

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

260

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína
        • Toborzás
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kína
        • Még nincs toborzás
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Li Liu
        • Kapcsolatba lépni:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kína
        • Még nincs toborzás
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Haiyan Wei
        • Kutatásvezető:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína
        • Toborzás
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Kutatásvezető:
          • Yanqin Ying
        • Kapcsolatba lépni:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
        • Toborzás
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kína
        • Még nincs toborzás
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Xinran Cheng
        • Kutatásvezető:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Kína
        • Aktív, nem toborzó
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kína
        • Még nincs toborzás
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Wei Wu
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Achondropláziás gyermekek

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A szűrés előtt a gyámoknak és az ACH-s gyermekeknek (ha alkalmazható) hajlandónak és képesnek kell lenniük aláírt tájékoztatott beleegyezést adni.
  2. Az ACH klinikai diagnózisát FGFR3 mutáció igazolja genetikai vizsgálattal.
  3. Szűréskor ≥2,5 és <11 éves férfi vagy nő.
  4. Szűréskor Tanner 1. stádiumú mellfejlődés a nőknél vagy Tanner 1. stádiumú külső nemi szervek fejlődése a férfiaknál.
  5. Ambuláns és képes segítség nélkül állni.

Kizárási kritériumok:

  1. Az 1. napot megelőző 6 hónapon belül készített kéz- és csukló-röntgen alapján a vizsgáló által értékelt csontéletkor ≥14 év.
  2. Jelenlegi bizonyíték a növekedési lemezek záródására (proximális tibia, distalis femur), vagy AGV ≤ 1,5 cm/év a szűrést megelőző ≥6 hónapos időszakban.

  3. Bármilyen más csontrendszeri fejlődési rendellenesség, mint az ACH, vagy ismert orvosi állapot, amely alacsony termethez vagy abnormális növekedéshez vezet, beleértve, de nem kizárólagosan: súlyos akondroplázia fejlődési késéssel és acanthosis nigricans-szal (SADDAN), Turner-szindróma, pszeudoakondroplázia, gyulladásos bélbetegség, krónikus veseelegtelenség, aktív cöliákia a, D-vitamin hiány b, kezeletlen hipotireózis c, rosszul kontrollált cukorbetegség (HbA1c ≥8,0%) vagy cukorbetegség szövődményei d.

    1. A gluténmentes diétára reagáló cöliákia megengedett.
    2. D-vitamin hiány vagy elégtelenség 25-hidroxivitamin D [25-(OH) D] szint ≥ 30 nmol/L után pótlással megengedett. A D-vitamin hiányt 25-(OH) D szint <30 nmol/L definiálja. A D-vitamin elégtelenséget 25-(OH) D szint 30~50 nmol/L definiálja. A D-vitamin hiányban vagy elégtelenségben szenvedő betegeknek D-vitamin kúrát kell kapniuk a szűrés előtt.
    3. A hipotireózisban szenvedő betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumoknak, beiratkozhatnak: klinikailag euthyreoidnak kell lenniük egy hónappal a szűrés előtt, és a vizsgáló véleménye szerint elérték a tiroxinpótlásból várható felzárkózási növekedést.
    4. A cukorbetegeknek stabil gyógyszeres kezelést kell kapniuk 3 hónappal a szűrés előtt.
  4. Az ACH-tól eltérő növekedési lemez(ek) sérülésének vagy betegségének előzménye vagy jelenléte, amely befolyásolja a hosszú csontok növekedési potenciálját.
  5. Megváltozott szívfunkció vagy klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegség, beleértve az alábbiak bármelyikét: New York-i Szív Egyesület II. vagy magasabb osztályú szívbetegség, veleszületett szívbetegség (a javított, szövődmények nélküli nyitott ductus arteriosusos vagy pitvar/kamrai septumdefektusos betegek megengedettek), klinikailag jelentős, kezelést igénylő szívritmuszavarok, aortaregurgitáció, kongesztív szívelégtelenség vagy bármilyen más kontrollálatlan szívbetegség.
  6. ACH-hez kapcsolódó szövődmények esetén: Jelenlegi súlyos alvási apnoe, tünetes és/vagy intervenciót igénylő hidrocephalus, vagy gerincvelő-kompresszió a koponya-nyaki átmenetnél, és korábban ventriculoperitonealis shunt műtéten esett át.
  7. Csonttörés a szűrést megelőző 6 hónapon belül (ujj- és lábujjtörések esetén 2 hónapon belül).
  8. Bármilyen olyan gyógyszer adagját kapta, amely befolyásolja a termetet vagy a testarányokat, mint például humán növekedési hormon, inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1) vagy anabolikus szteroidok a szűrést megelőző 3 hónapon belül, vagy hosszú távú kezelés (>3 hónap) a fenti gyógyszerekkel bármikor.
  9. Korábbi kezelés bármilyen CNP analóggal vagy FGFR gátlóval. Korábbi használat bármilyen kísérletes gyógyszer vagy kísérletes orvosi eszköz, amely befolyásolja a termetet vagy a testarányokat.
  10. Bármilyen egyéb betegség, kór vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűtlené teszi, hogy a beteg teljes mértékben elvégezze a tanulmányhoz kapcsolódó eljárásokat, vagy befolyásolhatja a protokoll betartását.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Achondropláziás gyermekek
Férfi vagy nő, akik szűréskor 2,5 és 11 év közötti korúak
Egyéb: Nincs beavatkozás
Nincs beavatkozás
Egyéb: végrehajt egy ACH természetes lefolyásának megfigyelését legalább 6 hónapig és legfeljebb 2 évig
nincs beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves növekedési sebesség (ÉNS)
Időkeret: A tanulmány befejezéséig, átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év
Évesített növekedési sebesség (ENS)
A tanulmány befejezéséig, átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
álló magasság
Időkeret: átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év
a legközelebbi 0,1 cm-re kerekítve
átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év
ülőmagasság
Időkeret: átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év
a legközelebbi 0,1 cm-re kerekítve
átlagosan három hónap, legfeljebb 2 év
ülőmagasság és állómagasság aránya
Időkeret: átlagosan három hónap, akár 2 évig
Ezt a paramétert a ülőmagasság és a teljes állómagasság arányaként számítják ki. Az alkalmazott testarányok rendellenességének, különösen a törzs és az alsó végtagok relatív hosszának értékelésére szolgál. Az akondropláziás betegeknél ez az arány általában megnövekedett. A klinikai vizsgálat során ezt a mérést a kezelés hatásának testarányokra gyakorolt hatásának értékelésére használják.
átlagosan három hónap, akár 2 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2039. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 10.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. december 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 10.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ABSK061-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel