연골무형성증이 있는 소아를 대상으로 한 연구
2025년 12월 10일 업데이트: Abbisko Therapeutics Co, Ltd
연골무형성증 아동 대상 다기관, 종단적, 관찰 연구
이 관찰 연구의 목적은 ACH 아동의 인체측정학적 매개변수, 임상적 특성, 관련 의학적 합병증, 건강 관련 삶의 질 및 치료를 수집하고, 최소 6개월에서 최대 2년 동안 ACH의 자연 경과 관찰을 완료하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표 ACH를 가진 소아에서 경구용 ABSK061의 안전성, 내약성 및 확장 권장 용량(RDE) 평가 ACH를 가진 소아에서 경구용 ABSK061의 유효성 평가
부차적 목표 ABSK061 및 잠재적 불균형 대사산물(해당 시)의 약동학(PK) 특성 평가 경구용 ABSK061 투여 후 인체계측학적 매개변수의 기저치 대비 변화 평가 ACH를 가진 소아에서 경구 투여용 ABSK061 미니정의 수용성 평가
탐색적 목표 경구용 ABSK061 투여 후 ACH 합병증 및 질병 부담의 변화 평가 ACH를 가진 소아에서 경구용 ABSK061 투여 후 약력학(PD) 프로파일 평가
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
260
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Jing Zhang
- 전화번호: +86-15002126439
- 이메일: jing.zhang@abbisko.com
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국
- 모병
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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연락하다:
- Di Wu
- 이메일: woody0928@sina.com
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수석 연구원:
- Di Wu
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Guangzhou
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Guangzhou, Guangzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
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수석 연구원:
- Li Liu
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연락하다:
- Li Liu
- 이메일: liliuchina@qq.com
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Henan
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Zhengzhou, Henan, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
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연락하다:
- Haiyan Wei
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수석 연구원:
- Haiyan Wei
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국
- 모병
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
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수석 연구원:
- Yanqin Ying
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연락하다:
- Yanqin Ying
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국
- 모병
- Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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연락하다:
- Yongguo Yu
- 이메일: yuyongguo@xinhuamed.com.cn
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수석 연구원:
- Yongguo Yu
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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연락하다:
- Xinran Cheng
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수석 연구원:
- Xinran Cheng
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Chengdu, Sichuan, 중국
- 모집하지 않고 적극적으로
- West China Second University Hospital, Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
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수석 연구원:
- Wei Wu
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연락하다:
- Wei Wu
- 이메일: wuwei120@zju.edu.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연골무형성증을 가진 아이들
설명
포함 기준:
- 선별 전, 보호자 및 ACH 아동(해당되는 경우)은 서명된 동의서를 작성할 의사와 능력이 있어야 합니다.
- 유전자 검사를 통해 FGFR3 돌연변이가 확인된 ACH의 임상 진단.
- 선별 시점에서 만 2.5세 이상 ~ 11세 미만의 남성 또는 여성.
- 선별 시점에서 여성은 Tanner Stage 1 유방 발달, 남성은 Tanner Stage 1 외부 생식기 발달.
- 보행 가능하고 도움 없이 서 있을 수 있어야 함.
제외 기준:
- Day 1 이전 6개월 이내에 촬영한 손과 손목 X-레이를 바탕으로 연구자가 평가한 골연령 ≥14년.
- 현재 성장판 폐쇄(경골 근위부, 대퇴골 원위부)의 증거, 또는 선별 전 ≥6개월 기간 동안 AGV ≤ 1.5 cm/년.
ACH 이외의 형태의 골격 이형성증 또는 키가 작거나 비정상적인 성장을 초래하는 알려진 의학적 상태를 가지고 있는 경우, 이에 국한되지 않고 심한 연골무형성증에 발달 지연과 흑색증증(SADDAN), 터너 증후군, 가성연골무형성증, 염증성 장질환, 만성 신부전, 활동성 설탕병 a, 비타민 D 결핍증 b, 치료되지 않은 갑상선기능저하증 c, 제대로 조절되지 않은 당뇨병(HbA1c ≥8.0%) 또는 당뇨병 합병증 d를 포함합니다.
- 글루텐이 없는 식이요법에 반응하는 설탕병은 허용됩니다.
- 보충 후 25-하이드록시비타민 D [25-(OH) D] 수치 ≥ 30 nmol/L인 비타민 D 결핍증 또는 부족증은 허용됩니다. 비타민 D 결핍증은 25-(OH) D 수치 <30 nmol/L로 정의됩니다. 비타민 D 부족증은 25-(OH) D 수치 30~50 nmol/L로 정의됩니다. 비타민 D 결핍증 또는 부족증 환자는 선별 전 비타민 D 요법을 시행해야 합니다.
- 다음 기준을 충족하는 갑상선기능저하증 환자는 등록이 허용됩니다: 선별 전 1개월 동안 임상적으로 갑상선기능이 정상이어야 하며, 연구자의 판단에 따라 갑상선 호르몬 대체 요법으로 예상되는 성장 보충을 달성했어야 합니다.
- 당뇨병 환자는 선별 전 3개월 동안 안정적인 약물 요법을 시행했어야 합니다.
- ACH 이외의, 장골의 성장 잠재력에 영향을 미치는 성장판의 손상 또는 질환의 병력 또는 존재.
- 심장 기능 장애 또는 임상적으로 유의한 심혈관 질환, 다음 중 하나를 포함: 뉴욕 심장 협회 등급 II 이상의 심장병, 선천성 심장병(수복된 단순한 동맥관 개존증 또는 심방/심실 중격 결손 수복 환자는 허용), 치료가 필요한 임상적으로 유의한 부정맥, 대동맥판 역류, 울혈성 심부전, 또는 기타 조절되지 않은 심장병.
- ACH 관련 합병증: 현재 심한 수면 무호흡증, 증상이 있거나/그리고 수두증에 대한 중재가 필요하거나, 두개경추 접합부 척수 압박, 그리고 이전에 뇌실복막 단락 수술을 받은 경우.
- 선별 전 6개월 이내의 골절(손가락과 발가락 골절의 경우 2개월 이내).
- 선별 전 3개월 이내에 키나 체형 비율에 영향을 미치는 약물(예: 인간 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1), 또는 단백 동화 스테로이드)을 어떤 용량으로든 투여받았거나, 언제든지 위 약물로 장기간 치료(>3개월)를 받은 경우.
- 이전에 CNP 유사체 또는 FGFR 억제제 치료를 받은 경우. 키나 체형 비율에 영향을 미치는 임상 시험 약물 또는 임상 시험 의료 기기의 이전 사용.
- 연구자의 판단에 따라 환자가 연구 관련 절차를 완전히 완료하기 어렵게 하거나, 연구 계획 준수에 영향을 미칠 수 있는 동반 질환, 질병 또는 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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연골무형성증 어린이
성별에 관계없이 선별 시 만 2.5세 이상 11세 미만
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개입 금지
중재 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 성장 속도 (AGV)
기간: 연구 완료까지, 평균 3개월에서 최대 2년
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연간 성장 속도 (AGV)
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연구 완료까지, 평균 3개월에서 최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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서있는 키
기간: 평균 3개월에서 최대 2년까지
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0.1 cm 단위로 계산됨
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평균 3개월에서 최대 2년까지
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앉은키
기간: 평균 3개월에서 최대 2년
|
0.1 cm 단위로 계산됨
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평균 3개월에서 최대 2년
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앉은 키 대 서 있는 키 비율
기간: 평균 3개월에서 최대 2년
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이 매개변수는 앉은 키와 전체 서 있는 키의 비율로 계산됩니다.
체형 비율의 이상, 특히 상체와 하체 길이의 상대적인 비율을 평가하는 데 사용됩니다.
연골무형성증 환자의 경우 이 비율이 일반적으로 증가합니다.
임상 시험 내에서 이 측정값은 치료 약물이 체형 비율에 미치는 영향을 평가하는 데 사용됩니다.
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평균 3개월에서 최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 20일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 30일
연구 완료 (추정된)
2039년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
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개입 금지에 대한 임상 시험
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Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital아직 모집하지 않음
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모집하지 않고 적극적으로
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion완전한
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은