Tutkimus lapsilla, joilla on akondroplasia
keskiviikko 10. joulukuuta 2025 päivittänyt: Abbisko Therapeutics Co, Ltd
Monikeskuksinen, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus aakondroplasiasta kärsivistä lapsista
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on kerätä lapsilla, joilla on ACH, antropometriset parametrit, kliiniset ominaisuudet, siihen liittyvät lääketieteelliset komplikaatiot, terveyteen liittyvä elämänlaatu sekä hoidot, ja suorittaa ACH:n luonnollisen historian havainnointi vähintään 6 kuukauden ja enintään 2 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Pääasialliset tavoitteet Arvioida ABSK061:n suun kautta annosteltavan turvallisuutta, siedettävyyttä ja laajennuksen suositeltua annosta (RDE) ACH-potilailla olevilla lapsilla Arvioida ABSK061:n suun kautta annosteltavan tehokkuutta ACH-potilailla olevilla lapsilla
Toissijaiset tavoitteet Kuvata ABSK061:n farmakokinetiikkaa (PK) ja mahdollisia epäsuhteellisia metaboliitteja (jos sovellettavissa) Arvioida antropometristen parametrien muutoksia lähtötasosta ABSK061:n suun kautta annostelun jälkeen Arvioida ABSK061-minitablettien hyväksyttävyyttä suun kautta annosteltavaksi ACH-potilailla olevilla lapsilla
Tutkimustavoitteet Arvioida ACH-komplikaatioiden ja sairaustason muutoksia ABSK061:n suun kautta annostelun jälkeen Arvioida farmakodynaamista (PD) profiilia ACH-potilailla olevilla lapsilla ABSK061:n suun kautta annostelun jälkeen
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
260
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jing Zhang
- Puhelinnumero: +86-15002126439
- Sähköposti: jing.zhang@abbisko.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina
- Rekrytointi
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Di Wu
- Sähköposti: woody0928@sina.com
-
Päätutkija:
- Di Wu
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Päätutkija:
- Li Liu
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Liu
- Sähköposti: liliuchina@qq.com
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Haiyan Wei
-
Päätutkija:
- Haiyan Wei
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina
- Rekrytointi
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Päätutkija:
- Yanqin Ying
-
Ottaa yhteyttä:
- Yanqin Ying
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kiina
- Rekrytointi
- Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Yongguo Yu
- Sähköposti: yuyongguo@xinhuamed.com.cn
-
Päätutkija:
- Yongguo Yu
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xinran Cheng
-
Päätutkija:
- Xinran Cheng
-
Chengdu, Sichuan, Kiina
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- West China Second University Hospital, Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
-
Päätutkija:
- Wei Wu
-
Ottaa yhteyttä:
- Wei Wu
- Sähköposti: wuwei120@zju.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Lapset, joilla on akondroplasia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Ennen seulontaa huoltajien ja lasten, joilla on ACH (mikäli sovellettavissa), on oltava halukkaita ja kykeneviä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
- Kliininen ACH-diagnoosi, jonka FGFR3-mutaatio on vahvistettu geneettisellä testauksella.
- Sukupuoleltaan mies tai nainen, ikä ≥2,5 vuotta mutta <11 vuotta seulonnan aikana.
- Naarilla Tanner-vaihe 1 rinnan kehitys tai miehillä Tanner-vaihe 1 ulkoisten sukuelinten kehitys seulonnan aikana.
- Kävelykuntoinen ja kykenee seisomaan ilman apua.
Erimääräisyyskriteerit:
- Luuston ikä ≥14 vuotta tutkijan arvioimana käsien ja ranteiden röntgenkuvien perusteella, jotka on otettu 6 kuukautta ennen päivää 1.
- Nykyinen todiste kasvulevyjen sulkeutumisesta (lähin sääriluu, kaukaisin reisiluu) tai AGV ≤ 1,5 cm/vuosi ajanjaksona ≥6 kuukautta ennen seulontaa.
On muunlainen luuston dysplasia kuin ACH tai tunnettu sairaustila, joka johtaa lyhytkasvuisuuteen tai poikkeavaan kasvuun, mukaan lukien mutta ei rajoittuen vakavaan akondroplasiaan kehitysvammaisuudella ja acanthosis nigricans (SADDAN), Turnerin oireyhtymään, pseudokondroplasiaan, tulehdukselliseen suolistosairauteen, krooniseen munuaisten vajaatoimintaan, aktiiviseen keliakiaan a, D-vitamiinin puutokseen b, hoidettomaan kilpirauhasen vajaatoimintaan c, huonosti hallittuun diabetekseen (HbA1c ≥8,0 %) tai diabeteksen komplikaatioihin d.
- Keliakia, joka reagoi gluteenittomaan ruokavalioon, on sallittu
- D-vitamiinin puutos tai riittämättömyys, jossa 25-hydroksivitamiini D [25-(OH) D] -taso ≥ 30 nmol/l lisäravinteiden jälkeen, on sallittu. D-vitamiinin puutokseksi määritellään 25-(OH) D -taso <30 nmol/l. D-vitamiinin riittämättömyydeksi määritellään 25-(OH) D -taso 30~50 nmol/l. Potilailla, joilla on D-vitamiinin puutos tai riittämättömyys, on oltava D-vitamiinikurssi ennen seulontaa
- Kilpirauhasen vajaatoiminnasta kärsivät potilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, saavat osallistua: on oltava kliinisesti euthyreoinen kuukausi ennen seulontaa ja tutkijan mielestä saavutettava kaikki tiroksiinikorvauksesta odotettu tasoituskasvu
- Diabetekseen sairastavilla potilailla on oltava vakaa lääkitys 3 kuukautta ennen seulontaa
- Kasvulevyjen vamma tai sairaus ACH:ta lukuun ottamatta, joka vaikuttaa pitkien luiden kasvupotentiaaliin.
- Häiriintynyt sydämen toiminta tai kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, mukaan lukien mikä tahansa seuraavista: New York Heart Association -luokka II tai korkeampi sydäntauti, synnynnäinen sydänvika (potilaat, joilla on korjattu yksinkertainen patentti ductus arteriosus tai eteis-/kammioseptumin vika korjauksella, ovat sallittuja), kliinisesti merkittävät rytmihäiriöt, jotka vaativat hoitoa, aorttaläppävuoto, sydämen vajaatoiminta tai mikä tahansa muu hallitsematon sydäntauti.
- ACH:hen liittyvät komplikaatiot: Nykyinen vakava uniapnea, oireileva ja/tai vaativa interventio hydrokefaliaan tai selkäydintä puristava tila kranio-servikaalisessa liitoksessa, ja on aiemmin käynyt läpi ventrikuloperitoneaalisen shunt-leikkauksen.
- Luunmurtuma 6 kuukautta ennen seulontaa (2 kuukautta sormi- ja varvasmurtumille).
- On saanut minkä tahansa annoksen lääkkeitä, jotka vaikuttavat pituuteen tai ruumiin mittasuhteisiin, kuten kasvuhormonia, insuliinin kaltaista kasvutekijää 1 (IGF-1) tai anabolisia steroideja 3 kuukautta ennen seulontaa, tai pitkäaikaista hoitoa (>3 kuukautta) yllä mainituilla lääkkeillä milloin tahansa.
- Aikaisempi hoito millä tahansa CNP-analogeilla tai FGFR-estäjillä. Aikaisempi käyttö millä tahansa tutkimuslääkkeillä tai tutkimuslaitteilla, jotka vaikuttavat pituuteen tai ruumiin mittasuhteisiin.
- Mikä tahansa komorbiditeetti, sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa tehdä potilaasta epätodennäköisen täydellisesti suorittamaan tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä, saattaa vaikuttaa tutkimussuunnitelman noudattamiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Akatoplasiaa sairastavat lapset
Mies tai nainen, jonka ikä on ≥2,5–<11 vuotta seulontavaiheessa
|
Ei interventioita
ei toimenpiteitä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen kasvunopeus (AGV)
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
Vuotuinen kasvunopeus (AGV)
|
Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
pituus
Aikaikkuna: keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
laskettu lähimpään 0,1 cm:ään
|
keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
|
istumakorkeus
Aikaikkuna: keskimäärin kolme kuukautta, jopa 2 vuotta
|
laskettu lähimpään 0,1 cm
|
keskimäärin kolme kuukautta, jopa 2 vuotta
|
|
istuma-asennon pituuden suhde seisoma-asennon pituuteen
Aikaikkuna: keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
Tämä parametri lasketaan istuma-pituuden suhteena kokonaispituuteen.
Sitä käytetään arvioimaan kehon mittasuhteiden poikkeavuutta, erityisesti rungon ja alaraajojen pituuden suhteellista suhdetta.
Akhondroplasian potilailla tämä suhde on tyypillisesti kohonnut.
Kliinisessä tutkimuksessa tätä mittaa käytetään arvioimaan hoidon lääkkeen vaikutusta kehon mittasuhteisiin.
|
keskimäärin kolme kuukautta, enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 20. kesäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. huhtikuuta 2039
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABSK061-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .