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Eine Studie bei Kindern mit Achondroplasie

10. Dezember 2025 aktualisiert von: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Eine multizentrische, longitudinale, Beobachtungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie

Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die anthropometrischen Parameter, klinischen Merkmale, damit verbundenen medizinischen Komplikationen, die gesundheitsbezogene Lebensqualität und die Behandlungen von Kindern mit ACH zu erfassen und eine natürliche Verlaufsbeobachtung von ACH für mindestens 6 Monate und bis zu 2 Jahren abzuschließen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäre Ziele Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und der empfohlenen Dosis für die Erweiterung (RDE) von oralem ABSK061 bei Kindern mit ACH Bewertung der Wirksamkeit von oralem ABSK061 bei Kindern mit ACH

Sekundäre Ziele Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von ABSK061 und potenzieller disproportionaler Metaboliten (falls zutreffend) Bewertung der Veränderungen von anthropometrischen Parametern gegenüber dem Ausgangswert nach Verabreichung von oralem ABSK061 Bewertung der Akzeptanz von ABSK061-Minitabletten für die perorale Verabreichung bei Kindern mit ACH

Explorative Ziele Bewertung der Veränderungen bei ACH-Komplikationen und Krankheitslast nach oraler Verabreichung von ABSK061 Bewertung des pharmakodynamischen (PD) Profils bei Kindern mit ACH nach oraler Verabreichung von ABSK061

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

260

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Li Liu
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Wei
        • Hauptermittler:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Rekrutierung
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Hauptermittler:
          • Yanqin Ying
        • Kontakt:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Rekrutierung
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xinran Cheng
        • Hauptermittler:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Wei Wu
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Kinder mit Achondroplasie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Vor dem Screening müssen die Erziehungsberechtigten und Kinder mit ACH (falls zutreffend) bereit und in der Lage sein, eine unterschriebene Einwilligungserklärung abzugeben.
  2. Klinische Diagnose von ACH, bestätigt durch FGFR3-Mutation mittels Gentest.
  3. Männlich oder weiblich im Alter von ≥2,5 bis <11 Jahren beim Screening.
  4. Tanner-Stadium 1 Brustentwicklung bei Frauen oder Tanner-Stadium 1 Entwicklung der äußeren Genitalien bei Männern beim Screening.
  5. Gehfähig und in der Lage, ohne Hilfe zu stehen.

Ausschlusskriterien:

  1. Knochenalter ≥14 Jahre, wie vom Prüfarzt basierend auf einer Hand- und Handgelenks-Röntgenaufnahme innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1 beurteilt.
  2. Derzeitiger Nachweis von Wachstumsfugenverschluss (proximale Tibia, distaler Femur) oder AGV ≤ 1,5 cm/Jahr über einen Zeitraum von ≥6 Monaten vor dem Screening.

  3. Vorliegen einer Form von Skelettdysplasie außer ACH oder bekannte medizinische Erkrankungen, die zu Kleinwuchs oder abnormalem Wachstum führen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: schwere Achondroplasie mit Entwicklungsverzögerung und Acanthosis nigricans (SADDAN), Turner-Syndrom, Pseudoachondroplasie, entzündliche Darmerkrankung, chronische Niereninsuffizienz, aktive Zöliakie a, Vitamin-D-Mangel b, unbehandelte Schilddrüsenunterfunktion c, schlecht eingestellter Diabetes (HbA1c ≥8,0%) oder diabetische Komplikationen d.

    1. Zöliakie, die auf eine glutenfreie Diät anspricht, ist erlaubt.
    2. Vitamin-D-Mangel oder -Insuffizienz mit einem 25-Hydroxyvitamin-D-[25-(OH)D]-Spiegel ≥ 30 nmol/L nach Supplementierung ist erlaubt. Vitamin-D-Mangel ist definiert als 25-(OH)D-Spiegel <30 nmol/L. Vitamin-D-Insuffizienz ist definiert als 25-(OH)D-Spiegel 30–50 nmol/L. Patienten mit Vitamin-D-Mangel oder -Insuffizienz müssen vor dem Screening eine Vitamin-D-Therapie erhalten.
    3. Patienten mit Schilddrüsenunterfunktion, die folgende Kriterien erfüllen, dürfen eingeschlossen werden: müssen einen Monat vor dem Screening klinisch euthyreot sein und nach Ansicht des Prüfarztes das erwartete Aufholwachstum durch Thyroxin-Substitution erreicht haben.
    4. Patienten mit Diabetes müssen 3 Monate vor dem Screening ein stabiles Medikationsregime eingehalten haben.
  4. Anamnese oder Vorliegen einer Verletzung oder Erkrankung der Wachstumsfuge(n), außer ACH, die das Wachstumspotenzial der langen Knochen beeinflusst.
  5. Eingeschränkte Herzfunktion oder klinisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankung, einschließlich einer der folgenden: New-York-Heart-Association-Klasse II oder höher Herzerkrankung, angeborener Herzfehler (Patienten mit repariertem unkompliziertem persistierendem Ductus arteriosus oder Vorhof-/Ventrikelseptumdefekt mit Reparatur sind erlaubt), klinisch signifikante Arrhythmien, die eine Therapie erfordern, Aorteninsuffizienz, kongestive Herzinsuffizienz oder jede andere unkontrollierte Herzerkrankung.
  6. Für ACH-bedingte Komplikationen: Derzeitige schwere Schlafapnoe, symptomatischer und/oder interventionsbedürftiger Hydrozephalus oder Rückenmarkskompression an der kraniozervikalen Übergangszone und bereits durchgeführte ventrikuloperitoneale Shunt-Operation.
  7. Knochenbruch innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening (innerhalb von 2 Monaten für Finger- und Zehenfrakturen).
  8. Einnahme von Medikamenten, die die Körpergröße oder Körperproportionen beeinflussen, wie menschliches Wachstumshormon, Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabole Steroide innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening, oder Langzeitbehandlung (>3 Monate) mit den oben genannten Medikamenten zu irgendeinem Zeitpunkt.
  9. Frühere Behandlung mit CNP-Analoga oder FGFR-Inhibitoren. Frühere Anwendung von experimentellen Arzneimitteln oder experimentellen Medizinprodukten, die die Körpergröße oder Körperproportionen beeinflussen.
  10. Jegliche Begleiterkrankungen, Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten möglicherweise daran hindern, die studienbezogenen Verfahren vollständig abzuschließen, oder die Protokollkonformität beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kinder mit Achondroplasie
Männlich oder weiblich im Alter von ≥2,5 bis <11 Jahren beim Screening
Sonstiges: Keine Eingriffe
Keine Eingriffe
Sonstiges: eine natürliche Verlaufsbeobachtung von ACH für mindestens 6 Monate und bis zu 2 Jahren durchführen
keine Eingriffe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Zeitfenster: Bis zum Abschluss der Studie, durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre
Jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Bis zum Abschluss der Studie, durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Stehhöhe
Zeitfenster: im Durchschnitt drei Monate, bis zu 2 Jahre
auf das nächste 0,1 cm gerundet
im Durchschnitt drei Monate, bis zu 2 Jahre
Sitzhöhe
Zeitfenster: durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre
auf das nächste 0,1 cm berechnet
durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre
Sitzhöhe zu Stehhöhe Verhältnis
Zeitfenster: durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre
Dieser Parameter wird als Verhältnis von Sitzhöhe zur Gesamtstehhöhe berechnet. Er dient der Beurteilung von Abweichungen in den Körperproportionen, insbesondere des relativen Verhältnisses von Rumpf- zu Beinlänge. Bei Patienten mit Achondroplasie ist dieses Verhältnis typischerweise erhöht. In der klinischen Studie wird diese Messung verwendet, um die Wirkung des Behandlungsmedikaments auf die Körperproportionen zu bewerten.
durchschnittlich drei Monate, bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2039

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ABSK061-001

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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