Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie u dzieci z achondroplazją

10 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Wieloośrodkowe, długoterminowe, obserwacyjne badanie u dzieci z achondroplazją

Celem tego badania obserwacyjnego jest zebranie parametrów antropometrycznych, cech klinicznych, powiązanych powikłań medycznych, jakości życia związanej ze zdrowiem oraz metod leczenia dzieci z ACH, a także przeprowadzenie obserwacji naturalnego przebiegu ACH przez co najmniej 6 miesięcy i do 2 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Główne cele: Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i zalecanej dawki do rozszerzenia (RDE) doustnego ABSK061 u dzieci z ACH; Ocena skuteczności doustnego ABSK061 u dzieci z ACH

Cele drugorzędne: Charakterystyka farmakokinetyki (PK) ABSK061 i potencjalnych nieproporcjonalnych metabolitów (jeśli dotyczy); Ocena zmian w parametrach antropometrycznych w porównaniu z wartościami wyjściowymi po podaniu doustnego ABSK061; Ocena akceptowalności minitabletek ABSK061 do podawania doustnego u dzieci z ACH

Cele eksploracyjne: Ocena zmian w powikłaniach ACH i obciążeniu chorobą po doustnym podaniu ABSK061; Ocena profilu farmakodynamicznego (PD) u dzieci z ACH po doustnym podaniu ABSK061

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

260

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Li Liu
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Wei
        • Główny śledczy:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Główny śledczy:
          • Yanqin Ying
        • Kontakt:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xinran Cheng
        • Główny śledczy:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Wei Wu
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z achondroplazją

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Przed badaniem przesiewowym opiekunowie i dzieci z ACH (jeśli dotyczy) muszą chcieć i być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  2. Kliniczne rozpoznanie ACH potwierdzone mutacją FGFR3 w badaniu genetycznym.
  3. Płeć męska lub żeńska w wieku ≥2,5 do <11 lat w momencie badania przesiewowego.
  4. Rozwój piersi w stadium Tannera 1 dla kobiet lub rozwój zewnętrznych narządów płciowych w stadium Tannera 1 dla mężczyzn w momencie badania przesiewowego.
  5. Samodzielnie poruszający się i zdolny do stania bez pomocy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wiek kostny ≥14 lat, oceniony przez badacza na podstawie zdjęcia rentgenowskiego dłoni i nadgarstka wykonanego w ciągu 6 miesięcy przed Dniem 1.
  2. Obecne dowody na zamknięcie płytki wzrostowej (bliższa piszczel, dalsza kość udowa) lub AGV ≤ 1,5 cm/rok przez okres ≥6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

  3. Posiadanie innej formy dysplazji szkieletowej niż ACH lub znanych schorzeń medycznych prowadzących do niskiego wzrostu lub nieprawidłowego wzrostu, w tym, ale nie tylko: ciężka achondroplazja z opóźnieniem rozwojowym i rogowaceniem ciemnym (SADDAN), zespół Turnera, pseudoachondroplazja, choroba zapalna jelit, przewlekła niewydolność nerek, aktywna choroba trzewna a, niedobór witaminy D b, nieleczona niedoczynność tarczycy c, źle kontrolowana cukrzyca (HbA1c ≥8,0%) lub powikłania cukrzycowe d.

    1. Choroba trzewna reagująca na dietę bezglutenową jest dozwolona.
    2. Niedobór lub niewystarczający poziom witaminy D z poziomem 25-hydroksywitaminy D [25-(OH) D] ≥ 30 nmol/L po suplementacji jest dozwolony. Niedobór witaminy D definiuje się jako poziom 25-(OH) D <30 nmol/L. Niewystarczający poziom witaminy D definiuje się jako poziom 25-(OH) D 30~50 nmol/L. Pacjenci z niedoborem lub niewystarczającym poziomem witaminy D muszą być na schemacie suplementacji witaminy D przed badaniem przesiewowym.
    3. Pacjenci z niedoczynnością tarczycy spełniający następujące kryteria mogą zostać włączeni do badania: muszą być klinicznie eutyreotyczni przez miesiąc przed badaniem przesiewowym i, według opinii badacza, osiągnąć wszelki nadrabiający wzrost oczekiwany z powodu zastępowania tyroksyny.
    4. Pacjenci z cukrzycą muszą być na stabilnym schemacie leczenia przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  4. W wywiadzie lub obecność urazu lub choroby płytki(e) wzrostowej, innej niż ACH, która wpływa na potencjał wzrostu kości długich.
  5. Upośledzona czynność serca lub klinicznie istotna choroba układu sercowo-naczyniowego, w tym którakolwiek z następujących: choroba serca w klasie II lub wyższej według Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego, wrodzona choroba serca (pacjenci z naprawionym nieskomplikowanym przetrwałym przewodem tętniczym lub ubytkiem przegrody międzyprzedsionkowej/komorowej z naprawą są dozwoleni), klinicznie istotne arytmie wymagające terapii, niedomykalność aortalna, zastoinowa niewydolność serca lub jakakolwiek inna niekontrolowana choroba serca.
  6. Dla powikłań związanych z ACH: Obecne ciężkie bezdech senny, objawowe i/lub wymagające interwencji wodogłowie lub ucisk rdzenia kręgowego na połączeniu czaszkowo-szyjnym, oraz wcześniej poddane operacji założenia zastawki komorowo-otrzewnowej.
  7. Złamanie kości w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (w ciągu 2 miesięcy dla złamań palców rąk i stóp).
  8. Otrzymanie jakiejkolwiek dawki leków wpływających na wzrost lub proporcje ciała, takich jak ludzki hormon wzrostu, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydy anaboliczne w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, lub długotrwałe leczenie (>3 miesięcy) powyższymi lekami w dowolnym momencie.
  9. Wcześniejsze leczenie jakimikolwiek analogami CNP lub inhibitorami FGFR. Wcześniejsze użycie jakichkolwiek leków badawczych lub badawczych urządzeń medycznych, które wpływają na wzrost lub proporcje ciała.
  10. Jakiekolwiek choroby współistniejące, choroby lub stany, które, według opinii badacza, mogą powodować, że pacjent prawdopodobnie nie ukończy w pełni procedur związanych z badaniem, mogą wpływać na zgodność z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Dzieci z achondroplazją
Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥2,5 do <11 lat w momencie badania wstępnego
Inny: Brak interwencji
Brak interwencji
Inny: przeprowadzenie naturalnej obserwacji historii ACH przez co najmniej 6 miesięcy i do 2 lat
brak interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość wzrostu zannualizowana (AGV)
Ramy czasowe: Przez cały okres trwania badania, średnio trzy miesiące, do 2 lat
Roczna prędkość wzrostu (AGV)
Przez cały okres trwania badania, średnio trzy miesiące, do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wysokość stojąca
Ramy czasowe: średnio trzy miesiące, do 2 lat
obliczone z dokładnością do 0,1 cm
średnio trzy miesiące, do 2 lat
wysokość siedząca
Ramy czasowe: średnio trzy miesiące, do 2 lat
obliczone z dokładnością do 0,1 cm
średnio trzy miesiące, do 2 lat
stosunek wysokości siedzącej do wysokości stojącej
Ramy czasowe: średnio trzy miesiące, do 2 lat
Ten parametr jest obliczany jako stosunek wysokości w pozycji siedzącej do całkowitej wysokości w pozycji stojącej. Służy do oceny nieprawidłowości w proporcjach ciała, w szczególności względnej długości tułowia w stosunku do kończyn dolnych. U pacjentów z achondroplazją ten stosunek jest zazwyczaj zwiększony. W ramach badania klinicznego ten pomiar jest wykorzystywany do oceny wpływu leku na proporcje ciała.
średnio trzy miesiące, do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ABSK061-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj