此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项针对软骨发育不全症儿童的研究

2025年12月10日 更新者：Abbisko Therapeutics Co, Ltd

一项针对软骨发育不全儿童的多中心、纵向、观察性研究

本观察性研究的目标是收集ACH患儿的体格参数、临床特征、相关医疗并发症、健康相关生活质量和治疗方案，并对ACH进行至少6个月、最长2年的自然史观察。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

主要目的 评估口服ABSK061在ACH患儿中的安全性、耐受性及推荐扩展剂量（RDE） 评估口服ABSK061在ACH患儿中的疗效

次要目的 表征ABSK061及潜在不成比例代谢物（如适用）的药代动力学（PK）特征 评估口服ABSK061给药后人体测量学参数相对于基线的变化 评估ACH患儿对口服ABSK061迷你片剂的接受度

探索性目的 评估口服ABSK061给药后ACH并发症及疾病负担的变化 评估ACH患儿口服ABSK061后的药效学（PD）特征

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

260

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国
        • 招聘中
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou、Guangzhou、中国
        • 尚未招聘
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • 首席研究员：
          • Li Liu
        • 接触：
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国
        • 尚未招聘
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • 接触：
          • Haiyan Wei
        • 首席研究员：
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国
        • 招聘中
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • 首席研究员：
          • Yanqin Ying
        • 接触：
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国
        • 招聘中
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 尚未招聘
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • 接触：
          • Xinran Cheng
        • 首席研究员：
          • Xinran Cheng
      • Chengdu、Sichuan、中国
        • 主动，不招人
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Wei Wu
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

患有软骨发育不全的儿童

描述

纳入标准：

  1. 筛选前，监护人及ACH患儿（如适用）必须自愿且能够签署知情同意书。
  2. 经基因检测证实FGFR3突变的ACH临床诊断。
  3. 筛选时年龄≥2.5岁至＜11岁的男性或女性。
  4. 筛选时女性乳房发育为Tanner 1期，或男性外生殖器发育为Tanner 1期。
  5. 可行走且无需辅助即可站立。

排除标准：

  1. 根据研究者在第1天前6个月内拍摄的手腕X光片评估，骨龄≥14岁。
  2. 筛选前≥6个月内存在生长板（胫骨近端、股骨远端）闭合的当前证据，或AGV≤1.5厘米/年。

  3. 患有除ACH外的其他骨骼发育不良或已知导致身材矮小或生长异常的疾病，包括但不限于：伴有发育迟缓和黑棘皮病的严重软骨发育不全（SADDAN）、特纳综合征、假性软骨发育不全、炎症性肠病、慢性肾功能不全、活动性乳糜泻a、维生素D缺乏b、未治疗的甲状腺功能减退症c、控制不佳的糖尿病（HbA1c≥8.0%）或糖尿病并发症d。

    1. 对无麸质饮食有反应的乳糜泻允许入组
    2. 补充后25-羟基维生素D[25-(OH)D]水平≥30 nmol/L的维生素D缺乏或不足允许入组。 维生素D缺乏定义为25-(OH)D水平＜30 nmol/L。 维生素D不足定义为25-(OH)D水平30~50 nmol/L。 维生素D缺乏或不足的患者必须在筛选前接受维生素D治疗方案
    3. 符合以下标准的甲状腺功能减退症患者允许入组：筛选前一个月临床甲状腺功能正常，且研究者认为已实现甲状腺素替代治疗预期的追赶生长
    4. 糖尿病患者必须在筛选前接受稳定药物治疗方案3个月
  4. 除ACH外，有影响长骨生长潜能的生长板损伤或疾病史或现病史。
  5. 心功能受损或具有临床意义的心血管疾病，包括以下任一项：纽约心脏协会II级或更高级别心脏病、先天性心脏病（修复后无并发症的动脉导管未闭或房间隔/室间隔缺损修复患者允许入组）、需要治疗的具有临床意义的心律失常、主动脉瓣反流、充血性心力衰竭或任何其他未控制的心脏病。
  6. ACH相关并发症：当前严重睡眠呼吸暂停、有症状和/或需要干预的脑积水、颅颈交界处脊髓压迫，且既往接受过脑室腹腔分流手术。
  7. 筛选前6个月内发生骨折（手指和脚趾骨折为2个月内）。
  8. 筛选前3个月内接受过任何影响身高或身体比例的药物治疗，如人生长激素、胰岛素样生长因子1（IGF-1）或合成代谢类固醇，或既往任何时候长期（＞3个月）使用上述药物。
  9. 既往接受过任何CNP类似物或FGFR抑制剂治疗。 既往使用过任何影响身高或身体比例的试验药物或试验医疗器械。
  10. 研究者认为可能使患者无法完全完成研究相关程序、可能影响方案依从性的任何合并症、疾病或状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
患有软骨发育不全症的儿童
男性或女性，在筛选时年龄≥2.5至<11岁
其他：无干预
无干预
其他：完成至少6个月且最长2年的ACH自然史观察
无干预措施

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年化生长速度（AGV）
大体时间：研究完成期间，平均三个月，最长可达2年
年化生长速度（AGV）
研究完成期间，平均三个月，最长可达2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
站立身高
大体时间：平均三个月，最长可达两年
计算至最接近的0.1厘米
平均三个月，最长可达两年
坐高
大体时间：平均三个月，最长可达2年
计算至最接近的0.1厘米
平均三个月，最长可达2年
坐高与站高比例
大体时间：平均三个月，最长可达2年
此参数通过坐高与总站立身高的比值计算得出。 它用于评估身体比例的异常，特别是躯干与下肢的相对长度。 在软骨发育不全患者中，该比值通常升高。 在临床试验中，此测量用于评估治疗药物对身体比例的影响。
平均三个月，最长可达2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

调查人员

  • 研究主任：Yuan Lu、12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年6月20日

初级完成 (估计的)

2028年12月30日

研究完成 (估计的)

2039年4月30日

研究注册日期

首次提交

2025年11月18日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月10日

首次发布 (实际的)

2025年12月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月10日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ABSK061-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅