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Une étude chez les enfants atteints d'achondroplasie

10 décembre 2025 mis à jour par: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Une étude observationnelle longitudinale multicentrique chez les enfants atteints d'achondroplasie

L'objectif de cette étude observationnelle est de collecter les paramètres anthropométriques, les caractéristiques cliniques, les complications médicales associées, la qualité de vie liée à la santé et les traitements des enfants atteints d'ACH, et de réaliser une observation de l'histoire naturelle de l'ACH pendant au moins 6 mois et jusqu'à 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectifs principaux Évaluer la sécurité, la tolérance et la dose recommandée pour l'expansion (RDE) de l'ABSK061 oral chez les enfants atteints d'ACH Évaluer l'efficacité de l'ABSK061 oral chez les enfants atteints d'ACH

Objectifs secondaires Caractériser la pharmacocinétique (PK) de l'ABSK061 et des métabolites potentiellement disproportionnés (le cas échéant) Évaluer les changements par rapport aux valeurs initiales des paramètres anthropométriques après l'administration d'ABSK061 oral Évaluer l'acceptabilité des minicomprimés d'ABSK061 pour l'administration perorale chez les enfants atteints d'ACH

Objectifs exploratoires Évaluer les changements dans les complications de l'ACH et la charge de la maladie après l'administration orale d'ABSK061 Évaluer le profil pharmacodynamique (PD) chez les enfants atteints d'ACH après l'administration orale d'ABSK061

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

260

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine
        • Recrutement
        • Beijing Children's hospital, Capital Medical University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Li Liu
        • Contact:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Contact:
          • Haiyan Wei
        • Chercheur principal:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine
        • Recrutement
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Chercheur principal:
          • Yanqin Ying
        • Contact:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine
        • Recrutement
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Contact:
          • Xinran Cheng
        • Chercheur principal:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Chine
        • Actif, ne recrute pas
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Wei Wu
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Enfants atteints d'achondroplasie

La description

Critères d'inclusion :

  1. Avant le dépistage, les tuteurs et les enfants atteints d'ACH (le cas échéant) doivent être disposés et capables de fournir un consentement éclairé signé.
  2. Diagnostic clinique d'ACH confirmé par une mutation FGFR3 par test génétique.
  3. Homme ou femme âgé de ≥2,5 à <11 ans au moment du dépistage.
  4. Stade de Tanner 1 pour le développement mammaire chez les femmes ou stade de Tanner 1 pour le développement des organes génitaux externes chez les hommes au moment du dépistage.
  5. Ambulatoire et capable de se tenir debout sans assistance.

Critères d'exclusion :

  1. Âge osseux ≥14 ans tel qu'évalué par l'investigateur sur la base d'une radiographie de la main et du poignet réalisée dans les 6 mois précédant le jour 1.
  2. Preuve actuelle de fermeture de la plaque de croissance (tibia proximal, fémur distal), ou AGV ≤ 1,5 cm/an sur une période ≥6 mois avant le dépistage.

  3. Avoir une forme de dysplasie squelettique autre que l'ACH ou des conditions médicales connues entraînant une petite taille ou une croissance anormale, y compris mais sans s'y limiter : l'achondroplasie sévère avec retard de développement et acanthosis nigricans (SADDAN), le syndrome de Turner, la pseudoachondroplasie, la maladie inflammatoire de l'intestin, l'insuffisance rénale chronique, la maladie cœliaque active a, la carence en vitamine D b, l'hypothyroïdie non traitée c, le diabète mal contrôlé (HbA1c ≥8,0 %) ou les complications diabétiques d.

    1. La maladie cœliaque répondant à un régime sans gluten est autorisée.
    2. La carence ou l'insuffisance en vitamine D avec un taux de 25-hydroxyvitamine D [25-(OH) D] ≥ 30 nmol/L après supplémentation est autorisée. La carence en vitamine D est définie comme un taux de 25-(OH) D <30 nmol/L. L'insuffisance en vitamine D est définie comme un taux de 25-(OH) D de 30~50 nmol/L. Les patients présentant une carence ou une insuffisance en vitamine D doivent suivre un régime à base de vitamine D avant le dépistage.
    3. Les patients atteints d'hypothyroïdie répondant aux critères suivants sont autorisés à participer : doivent être cliniquement euthyroïdiens depuis un mois avant le dépistage et, de l'avis de l'investigateur, avoir atteint toute croissance de rattrapage attendue du remplacement de la thyroxine.
    4. Les patients diabétiques doivent avoir suivi un régime médicamenteux stable pendant 3 mois avant le dépistage.
  4. Antécédents ou présence de lésion ou de maladie de la plaque de croissance, autre que l'ACH, qui affecte le potentiel de croissance des os longs.
  5. Fonction cardiaque altérée ou maladie cardiovasculaire cliniquement significative, comprenant l'une des conditions suivantes : maladie cardiaque de classe II ou supérieure selon la New York Heart Association, cardiopathie congénitale (les patients avec un canal artériel perméable réparé sans complication ou une communication interauriculaire/interventriculaire réparée sont autorisés), arythmies cliniquement significatives nécessitant un traitement, régurgitation aortique, insuffisance cardiaque congestive, ou toute autre maladie cardiaque non contrôlée.
  6. Pour les complications liées à l'ACH : apnée du sommeil sévère actuelle, hydrocéphalie symptomatique et/ou nécessitant une intervention, ou compression de la moelle épinière au niveau de la jonction cranio-cervicale, et ayant subi une intervention de dérivation ventriculo-péritonéale.
  7. Fracture osseuse dans les 6 mois précédant le dépistage (dans les 2 mois pour les fractures des doigts et des orteils).
  8. Avoir reçu toute dose de médicaments affectant la taille ou les proportions corporelles, tels que l'hormone de croissance humaine, le facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) ou les stéroïdes anabolisants dans les 3 mois précédant le dépistage, ou un traitement à long terme (>3 mois) avec les médicaments ci-dessus à tout moment.
  9. Traitement antérieur avec tout analogue du CNP ou inhibiteur de FGFR. Utilisation antérieure de tout médicament expérimental ou dispositif médical expérimental affectant la taille ou les proportions corporelles.
  10. Toute comorbidité, maladie ou condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut rendre le patient peu susceptible de terminer complètement les procédures liées à l'étude, peut affecter la conformité au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Enfants atteints d'achondroplasie
Homme ou femme âgé(e) de ≥2,5 à <11 ans au moment du dépistage
Autre: Aucune intervention
Aucune intervention
Autre: réaliser une observation d'histoire naturelle de l'ACH pendant au moins 6 mois et jusqu'à 2 ans
aucune intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de croissance annualisée (AGV)
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne trois mois, jusqu'à 2 ans
Vitesse de croissance annualisée (AGV)
Jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne trois mois, jusqu'à 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taille debout
Délai: une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans
calculé au 0,1 cm près
une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans
hauteur assise
Délai: une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans
calculé au 0,1 cm près
une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans
rapport entre la hauteur assise et la hauteur debout
Délai: une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans
Ce paramètre est calculé comme le rapport entre la hauteur assise et la hauteur totale debout.
Il est utilisé pour évaluer l'anomalie des proportions corporelles, spécifiquement la longueur relative du tronc par rapport aux membres inférieurs.
Chez les patients atteints d'achondroplasie, ce rapport est généralement augmenté.
Dans le cadre de l'essai clinique, cette mesure est utilisée pour évaluer l'effet du médicament expérimental sur les proportions corporelles.
une moyenne de trois mois, jusqu'à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2039

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2025

Première publication (Réel)

24 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ABSK061-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

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INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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