Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование у детей с ахондроплазией

10 декабря 2025 г. обновлено: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Многоцентровое, лонгитюдное, обсервационное исследование у детей с ахондроплазией

Целью данного обсервационного исследования является сбор антропометрических параметров, клинических характеристик, связанных медицинских осложнений, качества жизни, связанного со здоровьем, и методов лечения детей с АХГ, а также проведение наблюдения естественного течения АХГ в течение не менее 6 месяцев и до 2 лет.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основные цели Оценить безопасность, переносимость и рекомендованную дозу для расширения (RDE) перорального препарата ABSK061 у детей с АХ Оценить эффективность перорального препарата ABSK061 у детей с АХ

Вторичные цели Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) ABSK061 и потенциальные диспропорциональные метаболиты (при наличии) Оценить изменения антропометрических параметров от исходного уровня после приема перорального препарата ABSK061 Оценить приемлемость мини-таблеток ABSK061 для перорального применения у детей с АХ

Исследовательские цели Оценить изменения осложнений АХ и бремени болезни после перорального приема ABSK061 Оценить фармакодинамический (ФД) профиль у детей с АХ после перорального приема ABSK061

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

260

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Jing Zhang
  • Номер телефона: +86-15002126439
  • Электронная почта: jing.zhang@abbisko.com

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай
        • Рекрутинг
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Китай
        • Еще не набирают
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Главный следователь:
          • Li Liu
        • Контакт:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Китай
        • Еще не набирают
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Контакт:
          • Haiyan Wei
        • Главный следователь:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай
        • Рекрутинг
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Главный следователь:
          • Yanqin Ying
        • Контакт:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай
        • Рекрутинг
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • Еще не набирают
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Контакт:
          • Xinran Cheng
        • Главный следователь:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Китай
        • Активный, не рекрутирующий
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай
        • Еще не набирают
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Wei Wu
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети с ахондроплазией

Описание

Критерии включения:

  1. До скрининга законные представители и дети с АХ (если применимо) должны быть готовы и способны предоставить подписанное информированное согласие.
  2. Клинический диагноз АХ подтвержден мутацией FGFR3 генетическим тестированием.
  3. Мужской или женский пол в возрасте ≥2,5 до <11 лет на момент скрининга.
  4. Стадия развития молочных желез по Таннеру 1 для женщин или стадия развития наружных половых органов по Таннеру 1 для мужчин на момент скрининга.
  5. Амбулаторный статус и способность стоять без посторонней помощи.

Критерии исключения:

  1. Костный возраст ≥14 лет по оценке исследователя на основании рентгенографии кисти и запястья, выполненной в течение 6 месяцев до Дня 1.
  2. Текущие признаки закрытия зон роста (проксимальная большеберцовая кость, дистальный отдел бедренной кости) или AGV ≤1,5 см/год за период ≥6 месяцев до скрининга.

  3. Наличие формы скелетной дисплазии, отличной от АХ, или известных медицинских состояний, приводящих к низкому росту или аномальному росту, включая, но не ограничиваясь: тяжелая ахондроплазия с задержкой развития и черным акантозом (SADDAN), синдром Тернера, псевдоахондроплазия, воспалительные заболевания кишечника, хроническая почечная недостаточность, активная целиакия a, дефицит витамина D b, нелеченный гипотиреоз c, плохо контролируемый диабет (HbA1c ≥8,0%) или диабетические осложнения d.

    1. Целиакия, реагирующая на безглютеновую диету, допускается.
    2. Дефицит или недостаточность витамина D с уровнем 25-гидроксивитамина D [25-(OH)D] ≥30 нмоль/л после приема добавок допускается. Дефицит витамина D определяется как уровень 25-(OH)D <30 нмоль/л. Недостаточность витамина D определяется как уровень 25-(OH)D 30–50 нмоль/л. Пациенты с дефицитом или недостаточностью витамина D должны получать терапию витамином D до скрининга.
    3. Пациенты с гипотиреозом, соответствующие следующим критериям, могут быть включены: должны быть клинически эутиреоидными в течение одного месяца до скрининга и, по мнению исследователя, достигли ожидаемого догоняющего роста от заместительной терапии тироксином.
    4. Пациенты с диабетом должны находиться на стабильной схеме медикаментозного лечения в течение 3 месяцев до скрининга.
  4. В анамнезе или наличие травмы или заболевания зон роста, кроме АХ, которое влияет на потенциал роста длинных костей.
  5. Нарушение функции сердца или клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание, включая любое из следующих: сердечная недостаточность II класса или выше по Нью-Йоркской классификации, врожденный порок сердца (допускаются пациенты с устраненным неосложненным открытым артериальным протоком или дефектом межпредсердной/межжелудочковой перегородки после коррекции), клинически значимые аритмии, требующие терапии, аортальная регургитация, застойная сердечная недостаточность или любое другое неконтролируемое заболевание сердца.
  6. Для осложнений, связанных с АХ: текущее тяжелое апноэ сна, симптоматическая и/или требующая вмешательства гидроцефалия, или компрессия спинного мозга на уровне кранио-цервикального перехода, а также ранее перенесенная вентрикулоперитонеальная шунтирующая операция.
  7. Перелом костей в течение 6 месяцев до скрининга (в течение 2 месяцев для переломов пальцев рук и ног).
  8. Получение любой дозы лекарственных средств, влияющих на рост или пропорции тела, таких как гормон роста человека, инсулиноподобный фактор роста 1 (IGF-1) или анаболические стероиды в течение 3 месяцев до скрининга, или длительное лечение (>3 месяцев) вышеуказанными препаратами в любое время.
  9. Предыдущее лечение любыми аналогами CNP или ингибиторами FGFR. Предыдущее использование любых исследуемых препаратов или исследуемых медицинских изделий, влияющих на рост или пропорции тела.
  10. Любые сопутствующие заболевания, болезни или состояния, которые, по мнению исследователя, могут сделать пациента маловероятным для полного выполнения процедур, связанных с исследованием, или могут повлиять на соблюдение протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Дети с ахондроплазией
Мужчины или женщины в возрасте от 2,5 до <11 лет на момент скрининга
Другой: Нет вмешательств
Нет вмешательств
Другой: пройти наблюдение естественного течения АХГ в течение не менее 6 месяцев и до 2 лет
нет вмешательств

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (ГСР)
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем три месяца, до 2 лет
Годовая скорость роста (ГСР)
В течение всего исследования, в среднем три месяца, до 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
стоя рост
Временное ограничение: в среднем три месяца, до 2 лет
рассчитано с точностью до 0,1 см
в среднем три месяца, до 2 лет
сидячий рост
Временное ограничение: в среднем три месяца, до 2 лет
рассчитано с точностью до 0,1 см
в среднем три месяца, до 2 лет
отношение сидячего роста к стоячему росту
Временное ограничение: в среднем три месяца, до 2 лет
Этот параметр рассчитывается как отношение сидячего роста к общему стоячему росту. Он используется для оценки аномалии в пропорциях тела, в частности относительной длины туловища к длине нижних конечностей. У пациентов с ахондроплазией это соотношение, как правило, увеличено. В рамках клинического исследования этот показатель используется для оценки влияния исследуемого препарата на пропорции тела.
в среднем три месяца, до 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 апреля 2039 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ABSK061-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться