Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie med barn som har akondroplasi

10 december 2025 uppdaterad av: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

En multicenter, longitudinell, observationsstudie på barn med akondroplasi

Syftet med denna observationsstudie är att samla in de antropometriska parametrarna, kliniska egenskaperna, relaterade medicinska komplikationer, hälsorelaterad livskvalitet och behandlingar av barn med ACH, och genomföra en naturhistorisk observation av ACH i minst 6 månader och upp till 2 år.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primära mål Att utvärdera säkerheten, toleransen och rekommenderad expansionsdös (RDE) för oral ABSK061 hos barn med ACH Att utvärdera effekten av oral ABSK061 hos barn med ACH

Sekundära mål Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för ABSK061 och potentiella disproportionala metaboliter (om tillämpligt) Att utvärdera förändringar från baslinjen i antropometriska parametrar efter administrering av oral ABSK061 Att utvärdera acceptansen av ABSK061-minitabletter för peroral administrering hos barn med ACH

Utforskande mål Att utvärdera förändringar i ACH-komplikationer och sjukdomsbörda efter oral administrering av ABSK061 Att utvärdera farmakodynamisk (PD) profil hos barn med ACH efter oral administrering av ABSK061

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

260

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina
        • Rekrytering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Li Liu
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Wei
        • Huvudutredare:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina
        • Rekrytering
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Huvudutredare:
          • Yanqin Ying
        • Kontakt:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Rekrytering
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xinran Cheng
        • Huvudutredare:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Kina
        • Aktiv, inte rekryterande
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Wei Wu
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn med akondroplasi

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Före screening måste vårdnadshavare och barn med ACH (om tillämpligt) vara villiga och kapabla att ge skriftligt informerat samtycke.
  2. Klinisk diagnos av ACH bekräftad FGFR3-mutation genom genetisk testning.
  3. Man eller kvinna i åldern ≥2,5 till <11 år vid screening.
  4. Tanner-stadium 1 bröstutveckling för kvinnor eller Tanner-stadium 1 utveckling av yttre könsorgan för män vid screening.
  5. Gångförmåga och kan stå utan assistans.

Exklusionskriterier:

  1. Benålder ≥14 år enligt bedömning av undersökningsledaren baserad på röntgen av hand och handled tagen inom 6 månader före dag 1.
  2. Aktuell indikation på tillväxtplatsstängning (proximal tibia, distal femur), eller AGV ≤ 1,5 cm/år under en period ≥6 månader före screening.

  3. Har en form av skelettdysplasi annan än ACH eller kända medicinska tillstånd som resulterar i kortväxthet eller onormal tillväxt, inklusive men inte begränsat till svår achondroplasi med utvecklingsförsening och acanthosis nigricans (SADDAN), Turners syndrom, pseudoachondroplasi, inflammatorisk tarmsjukdom, kronisk njurinsufficiens, aktiv celiaki a, D-vitaminbrist b, obehandlad hypotyreos c, dåligt kontrollerad diabetes (HbA1c ≥8,0%) eller diabetiska komplikationer d.

    1. Celiaki som svarar på glutenfri diet är tillåtet
    2. D-vitaminbrist eller otillräcklighet med 25-hydroxivitamin D [25-(OH)D]-nivå ≥30 nmol/L efter supplementering är tillåtet. D-vitaminbrist definieras som 25-(OH)D-nivå <30 nmol/L. D-vitaminotillräcklighet definieras som 25-(OH)D-nivå 30~50 nmol/L. Patienter med D-vitaminbrist eller otillräcklighet måste vara på D-vitaminregim före screening.
    3. Patienter med hypotyreos som uppfyller följande kriterier får delta: måste vara kliniskt euthyroida i en månad före screening och, enligt undersökningsledarens bedömning, ha uppnått eventuell ikapptillväxt förväntad från tiroxinersättning.
    4. Patienter med diabetes måste ha haft stabil läkemedelsregim i 3 månader före screening.
  4. Tidigare eller nuvarande skada eller sjukdom i tillväxtplats(erna), annan än ACH, som påverkar långbenens tillväxtpotential.
  5. Nedsatt hjärtfunktion eller kliniskt signifikant kardiovaskulär sjukdom, inklusive något av följande: New York Heart Association klass II eller högre hjärtsjukdom, medfödd hjärtsjukdom (patienter med reparerad okomplicerad öppen ductus arteriosus eller förmaks-/kammarseptumdefekt med reparation är tillåtna), kliniskt signifikanta arytmier som kräver behandling, aortal regurgitation, kongestiv hjärtsvikt, eller någon annan okontrollerad hjärtsjukdom.
  6. För ACH-relaterade komplikationer: Nuvarande svår sömnapné, symtomatisk och/eller krävande intervention för hydrocefalus, eller ryggmärgskompression vid kranio-cervikala övergången, och har tidigare genomgått ventrikuloperitoneal shunt-kirurgi.
  7. Benfraktur inom 6 månader före screening (inom 2 månader för finger- och tåfrakturer).
  8. Har fått någon dos av läkemedel som påverkar längd eller kroppsproportioner, såsom humant tillväxthormon, insulinlikt tillväxtfaktor 1 (IGF-1) eller anabola steroider inom 3 månader före screening, eller långtidsbehandling (>3 månader) med ovanstående läkemedel när som helst.
  9. Tidigare behandling med någon CNP-analog eller FGFR-hämmare. Tidigare användning av några undersökningsläkemedel eller undersökningsmedicintekniska produkter som påverkar längd eller kroppsproportioner.
  10. Några komorbiditeter, sjukdomar eller tillstånd som, enligt undersökningsledarens bedömning, kan göra patienten osannolik att fullt ut genomföra studie-relaterade procedurer, kan påverka protokollföljsamhet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Barn med Akondroplasi
Man eller kvinna i åldern ≥2,5 till <11 år vid screening
Övrig: Inga ingripanden
Inga ingripanden
Övrig: genomför en observation av ACH:s naturliga förlopp under minst 6 månader och upp till 2 år
inga interventioner

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig tillväxthastighet (AGV)
Tidsram: Genom studiens genomförande, i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
Årlig tillväxthastighet (AGV)
Genom studiens genomförande, i genomsnitt tre månader, upp till 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
stående längd
Tidsram: i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
beräknad till närmaste 0,1 cm
i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
sittande höjd
Tidsram: i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
beräknat till närmaste 0,1 cm
i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
sittande längd till stående längd förhållande
Tidsram: i genomsnitt tre månader, upp till 2 år
Denna parameter beräknas som förhållandet mellan sittande höjd och total stående höjd. Den används för att bedöma avvikelser i kroppsproportioner, specifikt det relativa förhållandet mellan bålen och nedre benlängd. Hos patienter med akondroplasi är detta förhållande vanligtvis förhöjt. Inom den kliniska prövningen används detta mått för att utvärdera behandlingsläkemedlets effekt på kroppsproportioner.
i genomsnitt tre månader, upp till 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Utredare

  • Studierektor: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

30 april 2039

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2025

Första postat (Faktisk)

24 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ABSK061-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera