En studie med barn som har akondroplasi
10. desember 2025 oppdatert av: Abbisko Therapeutics Co, Ltd
En multicenter, longitudinell, observasjonsstudie hos barn med akondroplasi
Målet med denne observasjonsstudien er å samle antropometriske parametre, kliniske kjennetegn, relaterte medisinske komplikasjoner, helserelatert livskvalitet og behandlinger av barn med ACH, og gjennomføre en naturhistorisk observasjon av ACH i minst 6 måneder og opp til 2 år.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primære mål Å evaluere sikkerheten, toleransen og anbefalt dose for ekspansjon (RDE) av oral ABSK061 hos barn med ACH Å evaluere effekten av oral ABSK061 hos barn med ACH
Sekundære mål Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til ABSK061 og potensielle disproporjonale metabolitter (hvis aktuelt) Å evaluere endringer fra baseline i antropometriske parametere etter administrering av oral ABSK061 Å evaluere akseptabiliteten til ABSK061 minitabletter for peroral administrering hos barn med ACH
Utforskende mål Å evaluere endringer i ACH-komplikasjoner og sykdomsbyrde etter oral administrering av ABSK061 Å evaluere farmakodynamisk (PD) profil hos barn med ACH etter oral administrering av ABSK061
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
260
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jing Zhang
- Telefonnummer: +86-15002126439
- E-post: jing.zhang@abbisko.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina
- Rekruttering
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Ta kontakt med:
- Di Wu
- E-post: woody0928@sina.com
-
Hovedetterforsker:
- Di Wu
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina
- Har ikke rekruttert ennå
- Guangzhou Women And Childrens Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Li Liu
-
Ta kontakt med:
- Li Liu
- E-post: liliuchina@qq.com
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina
- Har ikke rekruttert ennå
- Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Haiyan Wei
-
Hovedetterforsker:
- Haiyan Wei
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Rekruttering
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Hovedetterforsker:
- Yanqin Ying
-
Ta kontakt med:
- Yanqin Ying
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
- Rekruttering
- Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Yongguo Yu
- E-post: yuyongguo@xinhuamed.com.cn
-
Hovedetterforsker:
- Yongguo Yu
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- Har ikke rekruttert ennå
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xinran Cheng
-
Hovedetterforsker:
- Xinran Cheng
-
Chengdu, Sichuan, Kina
- Aktiv, ikke rekrutterende
- West China Second University Hospital, Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina
- Har ikke rekruttert ennå
- Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
-
Hovedetterforsker:
- Wei Wu
-
Ta kontakt med:
- Wei Wu
- E-post: wuwei120@zju.edu.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn med Akondroplasi
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Før screening må foresatte og barn med ACH (hvis aktuelt) være villige og i stand til å gi signert informert samtykke.
- Klinisk diagnose av ACH bekreftet FGFR3-mutasjon ved genetisk testing.
- Mann eller kvinne i alderen ≥2,5 til <11 år ved screening.
- Tanner Stadium 1 brystutvikling for kvinner eller Tanner Stadium 1 ytre genitalieutvikling for menn ved screening.
- Gående og i stand til å stå uten assistanse.
Eksklusjonskriterier:
- Beinalder ≥14 år som vurdert av undersøker basert på hånd- og håndledds-røntgen tatt innen 6 måneder før dag 1.
- Nåværende bevis på lukking av vekstplater (proksimal tibia, distal femur), eller AGV ≤ 1,5 cm/år over en periode ≥6 måneder før screening.
Ha en form for skjelettdysplasi annet enn ACH eller kjente medisinske tilstander som resulterer i kort vekst eller unormal vekst, inkludert, men ikke begrenset til, alvorlig akondroplasi med utviklingshemming og acanthosis nigricans (SADDAN), Turner syndrom, pseudoakondroplasi, inflammatorisk tarmsykdom, kronisk nyresvikt, aktiv cøliaki a, D-vitaminmangel b, ubehandlet hypotyreose c, dårlig kontrollert diabetes (HbA1c ≥8,0 %) eller diabetiske komplikasjoner d.
- Cøliaki som responderer på glutenfri diett er tillatt
- D-vitaminmangel eller -utilstrekkelighet med et 25-hydroksyvitamin D [25-(OH) D]-nivå ≥ 30 nmol/L etter tilskudd er tillatt. D-vitaminmangel defineres som 25-(OH) D-nivå <30 nmol/L. D-vitaminutilstrekkelighet defineres som 25-(OH) D-nivå 30~50 nmol/L. Pasienter med D-vitaminmangel eller -utilstrekkelighet må være på D-vitaminregime før screening
- Pasienter med hypotyreose som oppfyller følgende kriterier kan inkluderes: må være klinisk euthyroid i en måned før screening og, etter undersøkers mening, ha oppnådd eventuell innhentingsvekst forventet fra thyroxin-erstatning
- Pasienter med diabetes må ha vært på stabil medikamentregime i 3 måneder før screening
- Historie eller tilstedeværelse av skade eller sykdom i vekstplate(r), annet enn ACH, som påvirker vekstpotensialet til lange knokler.
- Nedsatt hjertefunksjon eller klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom, inkludert noen av følgende: New York Heart Association klasse II eller høyere hjertesykdom, medfødt hjertefeil (pasienter med reparert ukomplisert åpen ductus arteriosus eller atrial/ventrikulær septumdefekt med reparasjon er tillatt), klinisk signifikante arytmier som krever terapi, aortainsuffisiens, kongestiv hjertesvikt, eller annen ukontrollert hjertesykdom.
- For ACH-relaterte komplikasjoner: Nåværende alvorlig søvnapné, symptomatisk og/eller krever intervensjon for hydrocephalus, eller ryggmargskomprensjon ved kranio-cervikaledet, og har tidligere gjennomgått ventrikuloperitoneal shunt-kirurgi.
- Beinbrudd innen 6 måneder før screening (innen 2 måneder for finger- og tåbrudd).
- Har mottatt enhver dose medisiner som påvirker vekst eller kroppsproporsjoner, som humant veksthormon, insulin-lignende vekstfaktor 1 (IGF-1), eller anabole steroider innen 3 måneder før screening, eller langtidsbehandling (>3 måneder) med ovennevnte medisiner når som helst.
- Tidligere behandling med CNP-analoger eller FGFR-hemmere. Tidligere bruk av undersøkende legemidler eller undersøkende medisinske innretninger som påvirker vekst eller kroppsproporsjoner.
- Eventuelle komorbiditeter, sykdommer eller tilstander som, etter undersøkers mening, kan gjøre pasienten usannsynlig til å fullføre studie-relaterte prosedyrer fullstendig, kan påvirke protokolloverholdelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Barn med Akondroplasi
Mann eller kvinne i alderen ≥2,5 til <11 år ved screening
|
Ingen inngrep
ingen intervensjoner
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig veksthastighet (AGV)
Tidsramme: Gjennom studiens fullføring, i gjennomsnitt tre måneder, opp til 2 år
|
Årlig veksthastighet (AGV)
|
Gjennom studiens fullføring, i gjennomsnitt tre måneder, opp til 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
stående høyde
Tidsramme: i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
beregnet til nærmeste 0,1 cm
|
i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
|
sittestilling
Tidsramme: i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
beregnet til nærmeste 0.1 cm
|
i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
|
sittestørrelse til ståstørrelse forhold
Tidsramme: i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
Denne parameteren beregnes som forholdet mellom sittende høyde og total stående høyde.
Den brukes til å vurdere unormaliteter i kroppsproporsjoner, spesielt den relative lengden på overkroppen i forhold til underkroppen.
Hos pasienter med akondroplasi er dette forholdet typisk økt.
I den kliniske studien brukes denne målingen til å evaluere behandlingsmedikamentets effekt på kroppsproporsjoner.
|
i gjennomsnitt tre måneder, opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2025
Primær fullføring (Antatt)
30. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
30. april 2039
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
24. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ABSK061-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .