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Um Estudo em Crianças com Acondroplasia

10 de dezembro de 2025 atualizado por: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Um Estudo Multicêntrico, Longitudinal e Observacional em Crianças com Acondroplasia

O objetivo deste estudo observacional é recolher os parâmetros antropométricos, as características clínicas, as complicações médicas relacionadas, a qualidade de vida relacionada com a saúde e os tratamentos de crianças com ACH, e completar uma observação da história natural da ACH durante pelo menos 6 meses e até 2 anos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivos Primários Avaliar a segurança, tolerabilidade e dose recomendada para expansão (RDE) do ABSK061 oral em crianças com ACH Avaliar a eficácia do ABSK061 oral em crianças com ACH

Objetivos Secundários Caracterizar a farmacocinética (PK) do ABSK061 e potenciais metabolitos desproporcionais (se aplicável) Avaliar as alterações em relação aos valores basais nos parâmetros antropométricos após a administração oral do ABSK061 Avaliar a aceitabilidade dos minicomprimidos de ABSK061 para administração peroral em crianças com ACH

Objetivos Exploratórios Avaliar as alterações nas complicações e no fardo da doença da ACH após a administração oral do ABSK061 Avaliar o perfil farmacodinâmico (PD) em crianças com ACH após a administração oral do ABSK061

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

260

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Recrutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China
        • Ainda não está recrutando
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Investigador principal:
          • Li Liu
        • Contato:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China
        • Ainda não está recrutando
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Contato:
          • Haiyan Wei
        • Investigador principal:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China
        • Recrutamento
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Investigador principal:
          • Yanqin Ying
        • Contato:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China
        • Recrutamento
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Ainda não está recrutando
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Contato:
          • Xinran Cheng
        • Investigador principal:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, China
        • Ativo, não recrutando
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Wei Wu
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Crianças com Acondroplasia

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Antes do rastreamento, os responsáveis e as crianças com ACH (se aplicável) devem estar dispostos e ser capazes de fornecer consentimento informado assinado.
  2. Diagnóstico clínico de ACH confirmado por mutação FGFR3 através de teste genético.
  3. Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade ≥2,5 a <11 anos no rastreamento.
  4. Estágio de Tanner 1 de desenvolvimento mamário para mulheres ou Estágio de Tanner 1 de desenvolvimento genital externo para homens no rastreamento.
  5. Ambulatório e capaz de ficar de pé sem assistência.

Critérios de Exclusão:

  1. Idade óssea ≥14 anos, conforme avaliado pelo investigador com base em radiografia da mão e punho realizada nos 6 meses anteriores ao Dia 1.
  2. Evidência atual de fecho da placa de crescimento (tíbia proximal, fémur distal), ou AGV ≤ 1,5 cm/ano durante um período ≥6 meses antes do rastreamento.

  3. Ter uma forma de displasia esquelética diferente de ACH ou condições médicas conhecidas que resultam em baixa estatura ou crescimento anormal, incluindo, mas não se limitando a: acondroplasia grave com atraso de desenvolvimento e acantose nigricante (SADDAN), síndrome de Turner, pseudoacondroplasia, doença inflamatória intestinal, insuficiência renal crónica, doença celíaca ativa a, deficiência de vitamina D b, hipotiroidismo não tratado c, diabetes mal controlada (HbA1c ≥8,0%) ou complicações diabéticas d.

    1. É permitida doença celíaca responsiva a uma dieta sem glúten.
    2. É permitida deficiência ou insuficiência de vitamina D com nível de 25-hidroxivitamina D [25-(OH)D] ≥ 30 nmol/L após suplementação. A deficiência de vitamina D é definida como nível de 25-(OH)D <30 nmol/L. A insuficiência de vitamina D é definida como nível de 25-(OH)D 30~50 nmol/L. Os doentes com deficiência ou insuficiência de vitamina D devem estar sob regime de vitamina D antes do rastreamento.
    3. Os doentes com hipotiroidismo que cumpram os seguintes critérios podem ser incluídos: devem estar clinicamente eutiróideos durante um mês antes do rastreamento e, na opinião do investigador, ter alcançado qualquer crescimento compensatório esperado da reposição de tiroxina.
    4. Os doentes com diabetes devem estar sob um regime de medicação estável durante 3 meses antes do rastreamento.
  4. Histórico ou presença de lesão ou doença da(s) placa(s) de crescimento, diferente de ACH, que afete o potencial de crescimento dos ossos longos.
  5. Função cardíaca prejudicada ou doença cardiovascular clinicamente significativa, incluindo qualquer um dos seguintes: doença cardíaca classe II ou superior da Associação de Cardiologia de Nova Iorque, cardiopatia congénita (são permitidos doentes com ducto arterioso patente não complicado reparado ou defeito do septo auricular/ventricular reparado), arritmias clinicamente significativas que requerem terapia, regurgitação aórtica, insuficiência cardíaca congestiva, ou qualquer outra doença cardíaca não controlada.
  6. Para complicações relacionadas com ACH: Apneia do sono grave atual, hidrocefalia sintomática e/ou que requer intervenção, ou compressão da medula espinhal na junção craniocervical, e que tenha sido submetido previamente a cirurgia de derivação ventrículo-peritoneal.
  7. Fratura óssea nos 6 meses anteriores ao rastreamento (nos 2 meses anteriores para fraturas dos dedos das mãos e pés).
  8. Ter recebido qualquer dose de medicamentos que afetam a estatura ou proporcionalidade corporal, como hormona de crescimento humano, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1), ou esteroides anabolizantes nos 3 meses anteriores ao rastreamento, ou tratamento prolongado (>3 meses) com os medicamentos acima referidos em qualquer altura.
  9. Tratamento prévio com quaisquer análogos de CNP ou inibidores de FGFR. Uso prévio de quaisquer fármacos em investigação ou dispositivos médicos em investigação que afetem a estatura ou proporcionalidade corporal.
  10. Quaisquer comorbilidades, doenças ou condições que, na opinião do investigador, possam tornar o doente improvável de completar integralmente os procedimentos relacionados com o estudo, ou possam afetar o cumprimento do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Crianças com Acondroplasia
Masculino ou feminino com idade ≥2,5 a <11 anos no momento do rastreamento
Outro: Sem Intervenções
Sem Intervenções
Outro: completar uma observação de história natural da ACH durante pelo menos 6 meses e até 2 anos
sem intervenções

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de crescimento anualizada (AGV)
Prazo: Até à conclusão do estudo, uma média de três meses, até 2 anos
Velocidade de crescimento anualizada (VCA)
Até à conclusão do estudo, uma média de três meses, até 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
altura de pé
Prazo: uma média de três meses, até 2 anos
calculado com precisão de 0,1 cm
uma média de três meses, até 2 anos
altura sentada
Prazo: uma média de três meses, até 2 anos
calculado com precisão de 0,1 cm
uma média de três meses, até 2 anos
proporção entre altura sentado e altura de pé
Prazo: uma média de três meses, até 2 anos
Este parâmetro é calculado como a razão entre a altura sentada e a altura total em pé.
É utilizado para avaliar a anormalidade nas proporções corporais, especificamente o comprimento relativo do tronco em relação aos membros inferiores.
Em doentes com acondroplasia, esta razão é tipicamente aumentada.
No âmbito do ensaio clínico, esta medida é utilizada para avaliar o efeito do medicamento em estudo nas proporções corporais.
uma média de três meses, até 2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de abril de 2039

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ABSK061-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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