Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dětí s achondroplazií

10. prosince 2025 aktualizováno: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Multicentrická, longitudinální, observační studie u dětí s achondroplazií

Cílem této observační studie je shromáždit antropometrické parametry, klinické charakteristiky, související zdravotní komplikace, kvalitu života spojenou se zdravím a léčbu dětí s ACH a provést pozorování přirozeného průběhu ACH po dobu minimálně 6 měsíců a maximálně 2 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíle Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a doporučenou dávku pro expanzi (RDE) perorálního přípravku ABSK061 u dětí s ACH Vyhodnotit účinnost perorálního přípravku ABSK061 u dětí s ACH

Sekundární cíle Charakterizovat farmakokinetiku (PK) přípravku ABSK061 a potenciálních disproporčních metabolitů (pokud je to možné) Vyhodnotit změny od výchozí hodnoty v antropometrických parametrech po podání perorálního přípravku ABSK061 Vyhodnotit přijatelnost minitablet ABSK061 pro perorální podání u dětí s ACH

Explorativní cíle Vyhodnotit změny v komplikacích ACH a zátěži onemocnění po perorálním podání přípravku ABSK061 Vyhodnotit farmakodynamický (PD) profil u dětí s ACH po perorálním podání přípravku ABSK061

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

260

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína
        • Nábor
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Li Liu
        • Kontakt:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Haiyan Wei
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • Nábor
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yanqin Ying
        • Kontakt:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
        • Nábor
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Kontakt:
          • Xinran Cheng
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • Aktivní, ne nábor
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wei Wu
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s achondroplazií

Popis

Kriteria pro zařazení:

  1. Před zahájením screeningu musí být zákonní zástupci a děti s ACH (pokud je to relevantní) ochotni a schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  2. Klinická diagnóza ACH potvrzená mutací FGFR3 genetickým testováním.
  3. Mužské nebo ženské pohlaví ve věku ≥2,5 do <11 let v době screeningu.
  4. Tannerovo stadium 1 vývoje prsou u žen nebo Tannerovo stadium 1 vývoje vnějších pohlavních orgánů u mužů v době screeningu.
  5. Pohyblivý a schopný stát bez pomoci.

Kriteria pro vyloučení:

  1. Kostní věk ≥14 let podle hodnocení vyšetřovatele na základě rentgenového snímku ruky a zápěstí pořízeného do 6 měsíců před Dnem 1.
  2. Aktuální důkaz uzavření růstové ploténky (proximální tibie, distální femur) nebo AGV ≤ 1,5 cm/rok po dobu ≥6 měsíců před screeningem.

  3. Má formu skeletální dysplazie jinou než ACH nebo známá zdravotní onemocnění vedoucí k nízkému vzrůstu nebo abnormálnímu růstu, včetně, ale nejen: těžká achondroplazie s vývojovým zpožděním a acanthosis nigricans (SADDAN), Turnerův syndrom, pseudoachondroplazie, zánětlivé onemocnění střev, chronická renální insuficience, aktivní celiakie a, deficit vitaminu D b, neléčená hypotyreóza c, špatně kompenzovaná cukrovka (HbA1c ≥8,0 %) nebo diabetické komplikace d.

    1. Povolena je celiakie reagující na bezlepkovou dietu.
    2. Povolen je deficit nebo nedostatečnost vitaminu D s hladinou 25-hydroxyvitaminu D [25-(OH)D] ≥ 30 nmol/l po suplementaci. Deficit vitaminu D je definován jako hladina 25-(OH)D <30 nmol/l. Nedostatečnost vitaminu D je definována jako hladina 25-(OH)D 30–50 nmol/l. Pacienti s deficitem nebo nedostatečností vitaminu D musí být před screeningem na režimu s vitaminem D.
    3. Pacienti s hypotyreózou splňující následující kritéria mohou být zařazeni: musí být klinicky euthyroidní jeden měsíc před screeningem a podle názoru vyšetřovatele dosáhli veškerého očekávaného dohánějícího růstu z náhrady tyroxinem.
    4. Pacienti s cukrovkou musí být 3 měsíce před screeningem na stabilním léčebném režimu.
  4. Anamnéza nebo přítomnost poranění nebo onemocnění růstové ploténky (plotének), kromě ACH, které ovlivňuje růstový potenciál dlouhých kostí.
  5. Porušená srdeční funkce nebo klinicky významné kardiovaskulární onemocnění, včetně kteréhokoli z následujících: srdeční onemocnění Newyorské srdeční asociace třídy II nebo vyšší, vrozená srdeční vada (povoleni jsou pacienti s opravenou nekomplikovanou perzistující tepennou dučejí nebo defektem síňového/komorového septa s opravou), klinicky významné arytmie vyžadující terapii, aortální regurgitace, městnavé srdeční selhání nebo jakékoli jiné nekontrolované srdeční onemocnění.
  6. Pro komplikace související s ACH: Současná těžká spánková apnoe, symptomatický a/nebo vyžadující intervenci pro hydrocefalus nebo kompresi míchy na kranio-cervikálním přechodu a dříve podstoupil(a) ventrikuloperitoneální shuntovou operaci.
  7. Zlomenina kosti do 6 měsíců před screeningem (do 2 měsíců pro zlomeniny prstů na rukou a nohou).
  8. Obdržel(a) jakoukoli dávku léků ovlivňujících vzrůst nebo tělesné proporce, jako je lidský růstový hormon, inzulinu podobný růstový faktor 1 (IGF-1) nebo anabolické steroidy do 3 měsíců před screeningem, nebo dlouhodobou léčbu (>3 měsíců) výše uvedenými léky kdykoli.
  9. Předchozí léčba jakýmikoli analogy CNP nebo inhibitory FGFR. Předchozí použití jakýchkoli experimentálních léků nebo experimentálních zdravotnických prostředků, které ovlivňují vzrůst nebo tělesné proporce.
  10. Jakékoli komorbidity, onemocnění nebo stav, které podle názoru vyšetřovatele mohou pacienta činit nepravděpodobným, že plně dokončí studie související postupy, mohou ovlivnit dodržování protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Děti s achondroplazií
Muž nebo žena ve věku ≥2,5 do <11 let při screeningu
Jiný: Žádné zásahy
Žádné zásahy
Jiný: dokončit pozorování přirozeného vývoje ACH po dobu alespoň 6 měsíců a až 2 roky
žádné intervence

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční růstová rychlost (AGV)
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru tři měsíce, až 2 roky
Annualizovaná rychlost růstu (AGV)
Během dokončení studie, v průměru tři měsíce, až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
výška ve stoje
Časové okno: průměrně tři měsíce, až 2 roky
vypočteno na nejbližší 0,1 cm
průměrně tři měsíce, až 2 roky
výška vsedě
Časové okno: v průměru tři měsíce, až 2 roky
vypočteno na nejbližší 0,1 cm
v průměru tři měsíce, až 2 roky
poměr výšky vsedě k výšce vestoje
Časové okno: v průměru tři měsíce, až 2 roky
Tento parametr se vypočítává jako poměr výšky vsedě k celkové výšce ve stoje. Používá se k posouzení abnormality tělesných proporcí, konkrétně relativní délky trupu k dolním končetinám. U pacientů s achondroplazií je tento poměr typicky zvýšený. V rámci klinického hodnocení se tento ukazatel používá k vyhodnocení účinku léčiva na tělesné proporce.
v průměru tři měsíce, až 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2039

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ABSK061-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádné zásahy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit