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Uno studio sui bambini con acondroplasia

10 dicembre 2025 aggiornato da: Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Uno Studio Multicentrico, Longitudinale, Osservazionale in Bambini con Acondroplasia

L'obiettivo di questo studio osservazionale è raccogliere i parametri antropometrici, le caratteristiche cliniche, le complicanze mediche correlate, la qualità della vita legata alla salute e i trattamenti dei bambini con ACH, e completare un'osservazione della storia naturale dell'ACH per almeno 6 mesi e fino a 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, la tollerabilità e la dose raccomandata per l'espansione (RDE) di ABSK061 orale nei bambini con ACH Valutare l'efficacia di ABSK061 orale nei bambini con ACH

Obiettivi Secondari Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di ABSK061 e i potenziali metaboliti sproporzionati (se applicabile) Valutare le variazioni rispetto ai valori basali nei parametri antropometrici dopo la somministrazione orale di ABSK061 Valutare l'accettabilità delle minicompresse di ABSK061 per la somministrazione perorale nei bambini con ACH

Obiettivi Esplorativi Valutare le variazioni nelle complicazioni e nel carico di malattia dell'ACH dopo la somministrazione orale di ABSK061 Valutare il profilo farmacodinamico (PD) nei bambini con ACH dopo la somministrazione orale di ABSK061

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

260

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Di Wu
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Guangzhou Women And Childrens Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Li Liu
        • Contatto:
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Henan Children's Hospital, Zhengzhou Children's Hospital
        • Contatto:
          • Haiyan Wei
        • Investigatore principale:
          • Haiyan Wei
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Reclutamento
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
        • Investigatore principale:
          • Yanqin Ying
        • Contatto:
          • Yanqin Ying
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
        • Reclutamento
        • Xin Hua Hospital Affiliatod to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yongguo Yu
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Contatto:
          • Xinran Cheng
        • Investigatore principale:
          • Xinran Cheng
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • Attivo, non reclutante
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Wei Wu
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Bambini con Acondroplasia

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Prima dello screening, i tutori e i bambini con ACH (se applicabile) devono essere disposti e in grado di fornire un consenso informato firmato.
  2. Diagnosi clinica di ACH confermata da mutazione FGFR3 mediante test genetico.
  3. Maschio o femmina di età ≥2,5 a <11 anni al momento dello screening.
  4. Sviluppo del seno allo stadio 1 di Tanner per le femmine o sviluppo dei genitali esterni allo stadio 1 di Tanner per i maschi al momento dello screening.
  5. Deambulante e in grado di stare in piedi senza assistenza.

Criteri di esclusione:

  1. Età ossea ≥14 anni come valutato dallo sperimentatore in base a radiografie di mano e polso eseguite entro 6 mesi prima del Giorno 1.
  2. Evidenza attuale di chiusura della cartilagine di crescita (tibia prossimale, femore distale), o AGV ≤ 1,5 cm/anno in un periodo ≥6 mesi prima dello screening.

  3. Avere una forma di displasia scheletrica diversa dall'ACH o condizioni mediche note che causano bassa statura o crescita anormale, incluse ma non limitate a: acondroplasia grave con ritardo dello sviluppo e acanthosis nigricans (SADDAN), sindrome di Turner, pseudoacondroplasia, malattia infiammatoria intestinale, insufficienza renale cronica, celiachia attiva a, carenza di vitamina D b, ipotiroidismo non trattato c, diabete scarsamente controllato (HbA1c ≥8,0%) o complicanze diabetiche d.

    1. È consentita la celiachia responsiva a una dieta priva di glutine.
    2. È consentita carenza o insufficienza di vitamina D con un livello di 25-idrossivitamina D [25-(OH) D] ≥ 30 nmol/L dopo integrazione. La carenza di vitamina D è definita come livello di 25-(OH) D <30 nmol/L. L'insufficienza di vitamina D è definita come livello di 25-(OH) D 30~50 nmol/L. I pazienti con carenza o insufficienza di vitamina D devono seguire un regime di vitamina D prima dello screening.
    3. Sono ammessi all'arruolamento pazienti con ipotiroidismo che soddisfano i seguenti criteri: devono essere clinicamente eutiroidei per un mese prima dello screening e, secondo l'opinione dello sperimentatore, aver raggiunto qualsiasi recupero di crescita atteso dalla terapia sostitutiva con tiroxina.
    4. I pazienti con diabete devono essere stati in un regime farmacologico stabile per 3 mesi prima dello screening.
  4. Anamnesi o presenza di lesioni o malattie della cartilagine di crescita, diverse dall'ACH, che influenzano il potenziale di crescita delle ossa lunghe.
  5. Funzione cardiaca compromessa o malattia cardiovascolare clinicamente significativa, inclusa una delle seguenti: cardiopatia di classe II o superiore della New York Heart Association, cardiopatia congenita (sono ammessi pazienti con dotto arterioso pervio non complicato riparato o difetto settale atriale/ventricolare riparato), aritmie clinicamente significative che richiedono terapia, insufficienza aortica, insufficienza cardiaca congestizia o qualsiasi altra cardiopatia non controllata.
  6. Per complicanze correlate all'ACH: apnea notturna grave attuale, idrocefalo sintomatico e/o che richiede intervento, o compressione del midollo spinale a livello della giunzione cranio-cervicale, e ha precedentemente subito un intervento di shunt ventricolo-peritoneale.
  7. Frattura ossea entro 6 mesi prima dello screening (entro 2 mesi per fratture di dita di mani e piedi).
  8. Aver ricevuto qualsiasi dose di farmaci che influenzano la statura o le proporzioni corporee, come ormone della crescita umano, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) o steroidi anabolizzanti entro 3 mesi prima dello screening, o trattamento a lungo termine (>3 mesi) con i suddetti farmaci in qualsiasi momento.
  9. Trattamento precedente con qualsiasi analogo del CNP o inibitori del FGFR. Uso precedente di qualsiasi farmaco sperimentale o dispositivo medico sperimentale che influenzi la statura o le proporzioni corporee.
  10. Qualsiasi comorbidità, malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa rendere il paziente improbabile a completare pienamente le procedure correlate allo studio, possa influenzare l'aderenza al protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Bambini con Acondroplasia
Maschio o femmina di età ≥2,5 a <11 anni al momento dello screening
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
Altro: completare un'osservazione di storia naturale dell'ACH per almeno 6 mesi e fino a 2 anni
nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, in media tre mesi, fino a 2 anni
Velocità di crescita annualizzata (AGV)
Per tutta la durata dello studio, in media tre mesi, fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
altezza in piedi
Lasso di tempo: una media di tre mesi, fino a 2 anni
calcolato al decimo di centimetro più vicino
una media di tre mesi, fino a 2 anni
altezza da seduti
Lasso di tempo: una media di tre mesi, fino a 2 anni
calcolato al decimo di centimetro più vicino
una media di tre mesi, fino a 2 anni
rapporto altezza seduta / altezza in piedi
Lasso di tempo: una media di tre mesi, fino a 2 anni
Questo parametro è calcolato come il rapporto tra l'altezza da seduto e l'altezza totale in piedi. Viene utilizzato per valutare l'anormalità nelle proporzioni corporee, in particolare la lunghezza relativa del tronco rispetto agli arti inferiori. Nei pazienti con acondroplasia, questo rapporto è tipicamente aumentato. All'interno della sperimentazione clinica, questa misura viene utilizzata per valutare l'effetto del farmaco in trattamento sulle proporzioni corporee.
una media di tre mesi, fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Abbisko Therapeutics Co, Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Yuan Lu, 12B, Building 1, No 515, Huanke Road, Pudong New Area, Shanghai 201210, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ABSK061-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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