LHON患者におけるGS010の両眼硝子体内注射の2用量レベルでの有効性および安全性に関する研究 (REVISE)
2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics
ND4 レーバー遺伝性視神経症患者における、2用量レベルでの両眼硝子体内注射GS010の視力および網膜ミトコンドリア活性への影響を評価する用量範囲設定ランダム化オープンラベル試験 - REVISE試験
この臨床試験の目的は、ND4型レーバー遺伝性視神経症（LHON）の患者における視力および網膜ミトコンドリア活性に対するGS010の2つの用量レベルでの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：GenSight Biologics
- メール：clinics@gensight-biologics.com
研究場所
-
-
-
Paris、フランス、75012
- 募集
- Hopital national des quinze-vingts
-
コンタクト：
- Catherine Vignal-Clermont, Dr
- メール：cvignal@15-20.fr
-
主任研究者：
- catherine vignal, Dr
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
- 視力喪失発症時に15歳以上
- 両眼においてND4 LHONによる臨床的に明らかな視力喪失が認められること
- 両眼においてFrACTスケールで測定したBCVAがLogMAR +2.39以上であること
- ND4ミトコンドリア遺伝子に病原性LHON関連変異が存在し、患者のミトコンドリアDNAに他の病原性LHON関連変異が存在しないことを示す遺伝子型検査の記録結果。視神経、網膜、または求心性視覚系の病理を引き起こすことが知られているND4 LHON原因変異以外の病原性変異が存在しないこと。 遺伝子分析の過去の結果は、スポンサーの承認があれば受入可能。
- 選定時（Day 1）における最初に罹患した眼の視力喪失期間が6ヶ月から1.5年であること
- 読影センターが判断する両眼における高品質で信頼性のある画像取得を妨げるOCT画像収集の制限がないこと
- 研究医が評価した、詳細な眼科検査を可能にする透明な眼媒体と適切な瞳孔散大
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陰性
- 妊娠可能な女性患者は、治療時（Day 0）後6ヶ月まで効果的な避妊法を使用することに同意すること。 男性患者は、治療時（Day 0）後6ヶ月まで女性パートナーとのコンドーム使用に同意すること。
- プロトコルに従い、研究指示に従い、必要に応じて研究訪問に参加し、すべての研究評価を完了する意思と能力があること
- 患者（および患者が18歳未満の場合は親／法定後見人）が署名付き書面によるインフォームド・コンセントを提供していること
除外基準：
1. GS010またはその構成成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症 2. 研究医の臨床的判断および国際的ガイドライン（Avery, 2014）に基づくいずれかの眼における硝子体内注射の禁忌 3. 選定6ヶ月前に行われた研究医の評価において臨床的に重要と判断される既往の眼内手術または処置、または硝子体内注射、または計画されている眼内手術または処置 4. 研究医が判断するLHON以外の原因による視神経症の存在 5. 研究医が判断する再発性ぶどう膜炎（特発性または免疫関連）の既往または活動性眼内炎症 6. 研究医が判断するGS010による片眼治療の適応：
- 片側性または非対称性ND4 LHON疾患：ND4 LHONによる視力喪失が片眼のみに認められ、他眼のBCVAが保持されている（LogMAR 0または0に近い）場合
- 弱視：ND4 LHONによる視力喪失が認められる機能眼に対する片眼治療の場合
- 患者の片眼治療の希望 7. 選定前（Day -1）7日以内のイデベノン摂取 8. 抗炎症療法レジメンの不耐性 9. 研究医が判断する患者の安全性を損なう、または有効性・安全性の評価を妨げる可能性のある眼疾患（LHONを除く）、全身疾患、または状態（薬物および検査異常を含む）の存在 10. 選定前（Day-1）90日以内、または5半減期以内（いずれか長い方）のいずれかの研究薬または機器の使用、または研究期間中の他の研究薬または機器の研究への参加計画 11. いずれかの眼における既往の眼遺伝子治療 12. 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：GS010 高用量
GS010、3.9E11 VG/眼（高用量）の投与量でARM Hにおいて
|
投与量Hに割り当てられた患者には、GS010が3.9E11 VG/眼の投与量で最終容量90 μLで投与されます（ARM H）。
他の名前：
|
|
アクティブコンパレータ：GS010 低用量
GS010、1.3E11 VG/眼（低用量）をARM Lで投与。
|
用量Lが割り当てられた患者に対しては、GS010は最終容量30μL（ARM L）で1.3E11 VGVG／眼の用量で投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
主要エンドポイントは、治療後1.5年時点での研究対象眼のベースラインからのBCVAの変化です。
時間枠：ベースラインから治療後1.5年まで
|
ベースラインから治療後1.5年まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
治療眼におけるベースラインから治療後1.5年までのBCVA反応率（LogMARで少なくとも-0.2の改善と定義される）。
時間枠：治療後1.5年までのベースラインから
|
治療後1.5年までのベースラインから
|
|
治療後1.5年までの両眼のBCVA（最矯正視力）のベースラインからの変化。
時間枠：治療後1.5年までのベースラインからの変化
|
治療後1.5年までのベースラインからの変化
|
|
研究眼におけるベースラインから治療後1.5年までのBCVA変化におけるARM HとARM Lの違い。
時間枠：治療後1.5年までのベースラインから
|
治療後1.5年までのベースラインから
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年1月22日
一次修了 (推定)
2028年5月15日
研究の完了 (推定)
2028年6月1日
試験登録日
最初に提出
2025年12月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月11日
最初の投稿 (実際)
2025年12月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月27日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GS-LHON-CLIN-08
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。