LHON患者双侧玻璃体内注射GS010两种剂量水平的疗效与安全性研究 (REVISE)
2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics
一项评估GS010两种剂量水平双侧玻璃体内注射对ND4 Leber遗传性视神经病变患者视力和视网膜线粒体活性的剂量范围随机开放标签研究 - REVISE研究
该临床试验旨在评估两种剂量水平的GS010对ND4型莱伯遗传性视神经病变（LHON）患者视力和视网膜线粒体活性的安全性和有效性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：GenSight Biologics
- 邮箱：clinics@gensight-biologics.com
学习地点
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Paris、法国、75012
- 招聘中
- Hopital national des quinze-vingts
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接触：
- Catherine Vignal-Clermont, Dr
- 邮箱：cvignal@15-20.fr
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首席研究员：
- catherine vignal, Dr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 视力丧失发生时年龄为15岁或以上
- 双眼因ND4 LHON导致临床表现为视力丧失
- 双眼最佳矫正视力（BCVA）至少为LogMAR +2.39，以FrACT量表测量
- 基因分型记录显示ND4线粒体基因存在致病性LHON相关突变，且患者线粒体DNA中无其他致病性LHON相关突变；除ND4 LHON致病突变外，无已知可导致视神经、视网膜或传入视觉系统病变的其他致病突变。历史遗传分析结果经申办方批准后可接受。
- 首次受影响眼在纳入访视（第1天）时视力丧失持续时间为6个月至1.5年
- 无影响OCT图像采集的限制，根据阅片中心评估，可获取双眼高质量可靠图像
- 根据研究者评估，眼部介质清晰且瞳孔充分散大，可进行全面眼部检查
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）血清学阴性
- 有生育能力的女性患者必须同意在治疗访视（第0天）后最多6个月内使用有效的避孕方法。男性患者必须同意在治疗访视（第0天）后最多6个月内与女性伴侣使用避孕套。
- 愿意且能够遵守方案、遵循研究指导、按要求参加研究访视并完成所有研究评估
- 患者（若患者未满18岁，则包括其父母/法定监护人）已签署书面知情同意书
排除标准：
1. 已知对GS010或其任何成分过敏或超敏反应 2. 根据研究者临床判断和国际指南（Avery, 2014），任何眼存在玻璃体内注射（IVT）禁忌症 3. 纳入前6个月内发生的既往眼内手术或操作或IVT，且经研究者评估具有临床相关性，或计划进行眼内手术或操作 4. 根据研究者判断，存在除LHON外任何原因导致的视神经病变 5. 根据研究者判断，有复发性葡萄膜炎（特发性或免疫相关）史或活动性眼内炎症 6. 根据研究者判断，存在GS010单眼治疗指征：
- 单侧或不对称ND4 LHON疾病：仅单眼因ND4 LHON导致视力丧失，对侧眼保留BCVA（LogMAR 0或接近0）；
- 弱视：对因ND4 LHON导致视力丧失的功能眼进行单侧治疗；
- 患者要求单眼治疗 7. 纳入访视（第-1天）前7天内服用艾地苯醌 8. 无法耐受抗炎治疗方案 9. 根据研究者判断，存在可能影响患者安全或干扰疗效和安全性评估的眼部疾病（LHON除外）、全身性疾病或状况（包括药物和实验室检查异常） 10. 纳入访视（第-1天）前90天或5个半衰期内（以较长者为准）使用任何研究性药物或器械，或计划在研究期间参与另一项研究性药物或器械研究 11. 既往任一眼接受过眼部基因治疗 12. 妊娠或哺乳期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：GS010 高剂量
GS010，剂量为 3.9E11 VG/眼（高剂量），在 ARM H 组
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对于分配剂量H的患者，GS010将以3.9E11 VG/眼的剂量在90 μL（组H）的最终体积中给药。
其他名称：
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有源比较器：GS010 低剂量
GS010，剂量为每眼1.3E11载体基因组（低剂量），在L组中。
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对于分配剂量L的患者，GS010将以1.3E11 VGVG/眼的剂量给药，最终体积为30 μL（ARM L）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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主要终点将是研究眼从基线到治疗后1.5年最佳矫正视力（BCVA）的变化。
大体时间：从基线到治疗后1.5年
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从基线到治疗后1.5年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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研究眼中从基线到治疗后1.5年的BCVA应答率，定义为LogMAR改善至少-0.2。
大体时间：从基线到治疗后1.5年
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从基线到治疗后1.5年
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双眼从基线到治疗后1.5年的最佳矫正视力变化。
大体时间：从基线到治疗后1.5年
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从基线到治疗后1.5年
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研究眼中ARM H与ARM L在最佳矫正视力从基线至治疗后1.5年变化方面的差异。
大体时间：从基线到治疗后1.5年
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从基线到治疗后1.5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年1月22日
初级完成 (估计的)
2028年5月15日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月11日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月11日
首次发布 (实际的)
2025年12月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月27日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GS-LHON-CLIN-08
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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