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LHON 환자에서 GS010의 양측 IVT 주사에 대한 두 용량 수준에서의 유효성 및 안전성 연구 (REVISE)

2026년 2월 27일 업데이트: GenSight Biologics

ND4 Leber 유전성 시신경병증 환자의 시력 및 망막 미토콘드리아 활동에 대한 양안 유리체내 GS010 주사의 두 용량 수준 효과를 평가하는 용량 범위 무작위 개방형 연구 - REVISE 연구

이 임상 시험의 목표는 ND4 Leber Hereditary Optic Neuropathy(LHON) 환자에서 GS010의 두 용량 수준이 시력 및 망막 미토콘드리아 활성에 미치는 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

14

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75012
        • 모병
        • Hopital national des quinze-vingts
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • catherine vignal, Dr

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 시력 상실 발병 시점에 15세 이상
  2. 양안 모두에서 ND4 LHON으로 인해 임상적으로 나타난 시력 상실
  3. 양안 모두에서 FrACT 척도로 측정한 BCVA가 최소 LogMAR +2.39 이상
  4. ND4 미토콘드리아 유전자에 병원성 LHON 관련 돌연변이가 존재하고, 환자의 미토콘드리아 DNA에 다른 병원성 LHON 관련 돌연변이가 없음을 보여주는 유전자형 검사 결과 문서화; 시신경, 망막 또는 구심성 시각 시스템의 병리를 유발하는 것으로 알려진 ND4 LHON 유발 돌연변이 이외의 다른 병원성 돌연변이 부재. 스폰서 승인 시 역사적 유전자 분석 결과가 허용됩니다.
  5. 포함 방문(1일차) 시 첫 번째 영향 받은 눈에서 6개월에서 1.5년 사이의 시력 상실 기간
  6. 독해 센터에서 판단한 바와 같이 양안에서 고품질, 신뢰할 수 있는 이미지를 얻는 것을 방해할 수 있는 OCT 이미지 수집 제한 없음
  7. 연구자의 평가에 따라 완전한 안과 검사를 허용할 수 있는 투명한 안구 매체 및 적절한 동공 확장
  8. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 음성 혈청학
  9. 가임기 여성 환자는 치료 방문(0일차) 후 최대 6개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 환자는 치료 방문(0일차) 후 최대 6개월 동안 여성 파트너와 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  10. 프로토콜을 준수하고, 연구 지시를 따르며, 필요에 따라 연구 방문에 참석하고 모든 연구 평가를 완료할 의지와 능력이 있음
  11. 환자 - 및 환자가 18세 미만인 경우 부모/법정 보호자 - 서명된 서면 동의서 제공

제외 기준:

  • 1. GS010 또는 그 구성 성분에 대한 알려진 알레르기 또는 과민 반응 2. 연구자의 임상적 판단 및 국제 지침(Avery, 2014)에 따른 어떤 눈에서도 IVT에 대한 금기증 3. 포함 6개월 전에 발생했으며 연구자 평가에 따라 임상적 관련성이 있다고 간주되는 이전 안내 수술 또는 시술 또는 IVT, 또는 계획된 안내 수술 또는 시술 4. 연구자가 판단한 바와 같이 LHON을 제외한 어떤 원인으로 인한 시신경병증 존재 5. 연구자가 판단한 바와 같이 재발성 포도막염(특발성 또는 면역 관련) 또는 활동성 안내 염증의 병력 6. 연구자가 판단한 바와 같이 GS010 단안 치료의 적응증:

    • 단안 또는 비대칭 ND4 LHON 질환: ND4 LHON으로 인한 시력 상실이 한쪽 눈에만 영향을 미치고, 다른 눈은 보존된 BCVA(LogMAR 0 또는 0에 가까움)를 가짐;
    • 약시: ND4 LHON으로 인한 시력 상실이 있는 기능적 눈의 단안 치료;
    • 환자의 단안 치료 욕구 7. 포함 방문(1일차) 7일 이내에 이데베논 복용 8. 항염증 요법을 견딜 수 없음 9. 연구자가 판단한 바와 같이 환자 안전을 저해하거나 효능 및 안전성 평가를 방해할 수 있는 안구 질환(LHON 제외), 또는 전신 질환, 또는 상태(약물 및 실험실 검사 이상 포함) 존재 10. 포함 방문(1일차) 전 90일 또는 5 반감기(더 긴 쪽) 이내에 어떤 연구용 약물 또는 기기의 사용, 또는 연구 기간 동안 다른 연구용 약물 또는 기기 연구에 참여할 계획 11. 어느 눈에서든 이전 안구 유전자 치료 경험. 12. 임신 또는 수유

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: GS010 고용량
GS010, 3.9E11 VG/안구(고용량)의 용량으로 ARM H에서
유전적: GS010 고용량
환자들에게 할당된 용량 H GS010은 최종 부피 90 μL(ARM H)에서 3.9E11 VG/안구 용량으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 루메보크
  • GS010
  • 레나도진 놀파르보벡
활성 비교기: GS010 저용량
GS010, 1.3E11 VG/안구(저용량) 용량으로 ARM L에 투여.
유전적: GS010 저용량
L 용량으로 할당된 환자의 경우, GS010은 최종 용량 30 μL(ARM L)에서 1.3E11 VGVG/안구 용량으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 레나도진 놀파르보벡
  • 루메보크
  • GS010

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
주요 종료점은 연구 대상 안구에서 치료 후 1.5년까지의 기저선 대비 BCVA 변화입니다.
기간: 기준선부터 치료 후 1.5년까지
기준선부터 치료 후 1.5년까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
연구 안구에서 기준선부터 치료 후 1.5년까지의 BCVA 반응률로, -0.2 LogMAR 이상의 개선으로 정의됨.
기간: 치료 후 1.5년까지의 기준선
치료 후 1.5년까지의 기준선
양안에서 치료 후 1.5년까지의 기저선 대비 BCVA 변화.
기간: 기저선에서 치료 후 1.5년까지
기저선에서 치료 후 1.5년까지
연구안에서 치료 후 1.5년 시점까지 기저선 대비 BCVA 변화에 있어 ARM H와 ARM L의 차이.
기간: 치료 후 1.5년까지
치료 후 1.5년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GenSight Biologics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 22일

기본 완료 (추정된)

2028년 5월 15일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 11일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS-LHON-CLIN-08

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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