Estudio de Eficacia y Seguridad de la Inyección IVT Bilateral de GS010 en Dos Niveles de Dosis en Pacientes con LHON (REVISE)

Criterios de inclusión:

1. Edad de 15 años o más en el momento del inicio de la pérdida de visión
2. Pérdida de visión clínicamente manifestada debido a LHON ND4 en ambos ojos
3. AVC de al menos LogMAR +2,39, medida en la escala FrACT, en ambos ojos
4. Resultados documentados de genotipado que muestren la presencia de mutación(es) patógenas asociadas a LHON en el gen mitocondrial ND4 y la ausencia de otras mutaciones patógenas asociadas a LHON en el ADN mitocondrial del paciente; ausencia de mutaciones patógenas, distintas de la(s) mutación(es) causantes de LHON ND4, que se sepa que causen patología del nervio óptico, la retina o el sistema visual aferente. Los resultados históricos del análisis genético son aceptables previa aprobación del Patrocinador.
5. Duración de la pérdida de visión de 6 meses a 1,5 años en el primer ojo afectado en la visita de Inclusión (Día 1)
6. Ausencia de limitaciones para la obtención de imágenes de OCT que impidan obtener imágenes de alta calidad y fiables en ambos ojos, según determine el centro de lectura
7. Medios oculares claros y dilatación pupilar adecuada para permitir un examen ocular exhaustivo, según evaluación del Investigador
8. Serología negativa para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
9. Las pacientes femeninas en edad fértil deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos eficaces hasta 6 meses después de la visita de Tratamiento (Día 0). Los pacientes masculinos deben aceptar utilizar preservativos con sus parejas femeninas hasta 6 meses después de la visita de Tratamiento (Día 0).
10. Dispuesto y capaz de cumplir con el protocolo, seguir las instrucciones del estudio, acudir a las visitas del estudio según lo requerido y completar todas las evaluaciones del estudio
11. El paciente -y el padre/tutor legal si el paciente es menor de 18 años- ha proporcionado un consentimiento informado por escrito firmado

Criterios de exclusión:

• 1. Cualquier alergia o hipersensibilidad conocida a GS010 o cualquiera de sus componentes 2. Contraindicación para la IVT en cualquier ojo según el criterio clínico del Investigador y las guías internacionales (Avery, 2014) 3. Cirugía o procedimiento intraocular previo o IVT, que ocurrió 6 meses antes de la inclusión y se considera de relevancia clínica según evaluación del Investigador, o cirugía o procedimiento intraocular planificado 4. Presencia de neuropatía óptica por cualquier causa excepto LHON, según determine el Investigador 5. Antecedentes de uveítis recurrente (idiopática o relacionada con el sistema inmunitario) o inflamación intraocular activa, según determine el Investigador 6. Indicación de tratamiento unilateral con GS010, según determine el Investigador:

  • Enfermedad ND4 LHON unilateral o asimétrica: solo un ojo afectado con pérdida de visión debido a LHON ND4, y el ojo contralateral con AVC preservada (LogMAR 0 o cercano a 0);
  • Ambliopía: tratamiento unilateral del ojo funcional con pérdida de visión debido a LHON ND4;
  • Deseo del paciente de tratamiento unilateral 7. Ingesta de idebenona menos de 7 días antes de la visita de Inclusión (Día -1) 8. Incapacidad para tolerar el régimen antiinflamatorio 9. Presencia de enfermedad ocular (excluyendo LHON), o enfermedad sistémica, o condición (incluyendo medicamentos y anormalidades en pruebas de laboratorio) que pueda comprometer la seguridad del paciente o interferir con la evaluación de la eficacia y seguridad, según determine el Investigador 10. Uso de cualquier fármaco o dispositivo en investigación, dentro de los 90 días, o 5 vidas medias, anteriores a la visita de Inclusión (Día-1), lo que sea más largo, o planes de participar en otro estudio de un fármaco o dispositivo en investigación durante el período del estudio 11. Tratamiento previo con terapia génica ocular en cualquiera de los ojos. 12. Embarazo o lactancia