Исследование эффективности и безопасности двусторонней интравитреальной инъекции GS010 в двух дозах у пациентов с LHON (REVISE)

Критерии включения:

1. Возраст 15 лет или старше на момент начала потери зрения
2. Клинически проявляющаяся потеря зрения из-за ND4 LHON в обоих глазах
3. Острота зрения (BCVA) не менее LogMAR +2,39, измеренная по шкале FrACT, в обоих глазах
4. Документированные результаты генотипирования, показывающие наличие патогенной мутации(й), связанной с LHON, в митохондриальном гене ND4, и отсутствие других патогенных мутаций, связанных с LHON, в митохондриальной ДНК пациента; отсутствие патогенных мутаций, кроме мутации(й), вызывающей ND4 LHON, которые, как известно, вызывают патологию зрительного нерва, сетчатки или афферентной зрительной системы. Исторические результаты генетического анализа приемлемы после одобрения Спонсором.
5. Продолжительность потери зрения от 6 месяцев до 1,5 лет в первом пораженном глазу на момент визита включения (День 1)
6. Отсутствие ограничений для сбора изображений OCT, которые могли бы помешать получению высококачественных, надежных изображений в обоих глазах, по определению читательского центра
7. Прозрачные глазные среды и адекватное расширение зрачка для проведения тщательного офтальмологического обследования, по оценке Исследователя
8. Отрицательная серология на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
9. Женщины детородного возраста должны согласиться использовать эффективные методы контрацепции до 6 месяцев после визита лечения (День 0). Мужчины должны согласиться использовать презервативы со своими партнершами до 6 месяцев после визита лечения (День 0).
10. Готовность и способность соблюдать протокол, следовать инструкциям исследования, посещать визиты исследования по требованию и выполнять все оценки исследования
11. Пациент - и родитель/законный опекун, если пациент младше 18 лет - предоставил подписанное, письменное информированное согласие

Критерии исключения:

• 1. Любая известная аллергия или гиперчувствительность к GS010 или любому из его компонентов 2. Противопоказание к интравитреальной инъекции (IVT) в любой глаз по клиническому суждению Исследователя и международным рекомендациям (Avery, 2014) 3. Предшествующая внутриглазная операция или процедура или IVT, которая произошла за 6 месяцев до включения и считается клинически значимой по оценке Исследователя, или планируемая внутриглазная операция или процедура 4. Наличие оптической нейропатии любой причины, кроме LHON, по определению Исследователя 5. История рецидивирующего увеита (идиопатического или иммуноопосредованного) или активного внутриглазного воспаления, по определению Исследователя 6. Показание к одностороннему лечению GS010, по определению Исследователя:

  • Одностороннее или асимметричное заболевание ND4 LHON: поражен только один глаз с потерей зрения из-за ND4 LHON, а парный глаз с сохранной остротой зрения (LogMAR 0 или близко к 0);
  • Амблиопия: одностороннее лечение функционального глаза с потерей зрения из-за ND4 LHON;
  • Желание пациента на одностороннее лечение 7. Прием идебенона менее чем за 7 дней до визита включения (День -1) 8. Непереносимость противовоспалительного режима 9. Наличие глазного заболевания (кроме LHON), или системного заболевания, или состояния (включая лекарства и отклонения в лабораторных тестах), которое может поставить под угрозу безопасность пациента или помешать оценке эффективности и безопасности, по определению Исследователя 10. Использование любого исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней, или 5 периодов полувыведения, предшествующих визиту включения (День -1), в зависимости от того, что дольше, или планы участия в другом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение периода исследования 11. Предыдущее лечение офтальмологической генной терапией в любом глазу. 12. Беременность или грудное вскармливание