ATTR-CM患者におけるAcolamidisの実臨床的有効性と心臓バイオマーカーとの関連 (ATTR-CM)
2026年1月5日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
トランスサイレチン型心臓アミロイドーシス患者における塩酸アコラミジスの心臓バイオマーカーおよび現行の臨床的特徴への治療効果を評価するための多施設共同、オープンラベル、単群、市販後臨床試験：CARE ATTR試験
この研究の目的は、アコラミジスによる治療がATTR-CM疾患進行指標の悪化を防止すること、およびこれらの指標が疾患進行の代理マーカーであることを確認することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
200
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 電話番号：1-855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
研究場所
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Bunkyō City、日本、113-8603
- まだ募集していません
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8431
- まだ募集していません
- Research Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- まだ募集していません
- Research Site
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Kurume-shi、日本、830-0011
- 募集
- Research Site
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Kyoto、日本、606-8507
- まだ募集していません
- Research Site
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Mitaka-shi、日本、181-8611
- まだ募集していません
- Research Site
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Nagoya、日本、466-8560
- まだ募集していません
- Research Site
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Nankoku-shi、日本、783-8505
- まだ募集していません
- Research Site
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Okayama、日本、700-8558
- まだ募集していません
- Research Site
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Sagamihara-shi、日本、252-0375
- まだ募集していません
- Research Site
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Sapporo、日本、060-8543
- まだ募集していません
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、160-8582
- まだ募集していません
- Research Site
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Suita-shi、日本、564-8565
- まだ募集していません
- Research Site
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Tsu、日本、514-8507
- まだ募集していません
- Research Site
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Yufu-shi、日本、879-5593
- 募集
- Research Site
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Ōtsu、日本、520-2192
- まだ募集していません
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- ATTR-CMの治療歴は以下のいずれか：
- 未治療参加者：ATTR-CMを新たに診断され、ATTR-CM治療薬の既往治療歴がない
- 切り替え参加者：ATTR-CM治療としてTTR安定化薬タファミジスを使用しており、市販後臨床試験の担当医（共同責任医師）の判断により、アコラミジスへの切り替えによる利益が期待できる参加者
未治療参加者は以下の要件を満たす必要がある：
- 心不全による入院歴、または利尿薬を含む治療を要する心不全症状の既往
- 心エコー検査による拡張末期心室中隔厚が12ミリメートル（mm）を超える
以下の診断方法のいずれかによりATTR-CM（野生型または変異型）の確定診断がある
- 組織生検でアミロイド沈着が確認され、免疫組織化学または質量分析によりTTR前駆タンパク質が同定されている
- 骨シンチグラフィーで心筋と一致する強い集積**（ペルジーニスコア≥2）を示し、M蛋白がなく、ALアミロイドーシスの可能性が否定されている
除外基準：
- ALアミロイドーシスの確定診断がある
- 切り替え参加者：ATTR-CM治療として遺伝子サイレンシング剤（パチシランナトリウム、ブトリシランナトリウム）の既往治療歴がある（遺伝子サイレンシング剤治療開始が具体的に予定されている場合を含む）
- スクリーニング開始時から1年以内に心臓移植を受ける可能性が高い
- アコラミジス、その代謝物、または製剤中の添加物に対する過敏症が確認されている
- 妊娠中または授乳中の女性
- 臨床的に有意な病状、異常な検査結果、または研究参加者の安全性を危険にさらす可能性がある状態、市販後臨床試験への参加リスクを増大させる状態、または研究に影響を与える状態がある
- 本研究以外の介入研究（臨床試験を含む）に参加している
- 市販後臨床試験の担当（副）医師の見解により、薬物乱用、アルコール依存症、または精神障害の既往があり、この市販後臨床試験プロトコルへの遵守を妨げると判断される
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アコラミディス
参加者は、18か月間、アコラミジス800mgを1日2回投与されます。
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参加者はアコラミジス錠を経口投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）および／または外来利尿薬強化療法（ODI）によって測定される疾患進行率
時間枠：ベースラインから12ヵ月間
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ベースラインから12ヵ月間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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NT-proBNPおよび/または高感度心筋トロポニンT（hs-CTnT）によって測定される疾患進行率
時間枠：ベースラインから12か月まで
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ベースラインから12か月まで
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ベースラインからの血清トランスサイレチン（TTR）の変化
時間枠：ベースライン、28日間
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ベースライン、28日間
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ベースラインからのNT-proBNP 30%変化を認めた参加者数
時間枠：ベースライン、12か月および18か月
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ベースライン、12か月および18か月
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ベースラインからのhs-CTnTの変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月、18ヶ月
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ベースライン、12ヶ月、18ヶ月
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カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ-12）総合要約スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月、18か月
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ベースライン、12か月、18か月
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推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12ヶ月および18ヶ月
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ベースライン、12ヶ月および18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月1日
一次修了 (推定)
2028年3月31日
研究の完了 (推定)
2028年3月31日
試験登録日
最初に提出
2025年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月15日
最初の投稿 (推定)
2025年12月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月5日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (その他の識別子：Alexion)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アレクシオンは、研究データへのアクセス要請を許可するという公約を掲げており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。