Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Reell klinisk effekt av Acolamidis hos deltakere med ATTR-CM og sammenheng med kardiale biomarkører (ATTR-CM)

5. januar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et multicenter, åpen, en-armet, post-markedsførings klinisk studie for å evaluere de terapeutiske effektene av Acolamidis Hydroklorid på kardiobiomarkører og nåværende kliniske kjennetegn hos pasienter med transtyretin-type kardiell amyloidose: CARE ATTR-studien

Formålet med denne studien er å bekrefte at behandlingen med acolamidis forhindrer forverring av ATTR-CM sykdomsprogresjonsindeksen og at disse indeksene er surrogatmarkører for sykdomsprogresjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8603
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japan, 879-5593
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Ōtsu, Japan, 520-2192
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Behandlingshistorikk for ATTR-CM er en av følgende:
  • Naive deltakere: nylig diagnostisert med ATTR-CM og ingen tidligere behandling med legemidler for ATTR-CM
  • Bytte-deltakere: Deltakere som bruker tafamidis, en TTR-stabilisator, som behandling for ATTR-CM og som, etter vurdering av den ansvarlige for den postmarkedsføringskliniske studien (med-hovedforsker), kan forventes å ha nytte av å bytte til acolamidis.

  • Naive deltakere må oppfylle følgende krav:

    1. Historie med innleggelse for hjertesvikt eller hjertesvikt-symptomer som krever behandling, inkludert vanndrivende midler
    2. Ekkokardiografisk endediastolisk ventrikulær septumtykkelse større enn 12 millimeter (mm)

    3. Bekreftet diagnose av ATTR-CM (villtype eller mutant) ved en av følgende diagnostiske metoder

      1. Vevsbiopsi viser amyloidavleiring og TTR-prekursorprotein er identifisert ved immunhistokjemi eller massespektrometri.
      2. Beinskintigrafi som viser sterk akkumulering ** (Perugini-score ≥ 2) i samsvar med hjertemuskelen og ingen M-protein, som utelukker muligheten for AL-amyloidose

Eksklusjonskriterier:

  • Har bekreftet diagnose av AL-amyloidose
  • Bytte-deltakere: tidligere behandling med gendempende midler (pakisilannatrium, butrisilannatrium) som behandling for ATTR-CM (inkludert når det er spesifikt planlagt å starte behandling med et gendempende middel)
  • Sannsynlighet for å motta hjerte transplantasjon innen 1 år fra tidspunktet screeningen starter
  • Overfølsomhet mot acolamidis, dets metabolitter eller tilleggsstoffer i formuleringen er bekreftet.
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Har en klinisk signifikant medisinsk tilstand, et unormalt laboratorieresultat, eller en tilstand som kan true sikkerheten til studiedeltakeren, øke risikoen for deltakelse i den postmarkedsføringskliniske studien, eller påvirke studien
  • Deltar i en intervensjonsstudie annet enn denne studien, inkludert en klinisk prøve
  • Etter vurdering av den ansvarlige (under)legen for den postmarkedsføringskliniske studien, har en historie med rusmiddelmisbruk, alkoholisme eller psykisk lidelse som vil hindre samsvar med denne Post-Marketing Clinical Study-protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Acoramidis
Deltakerne vil motta 800 mg acoramidis to ganger daglig i 18 måneder.
Legemiddel: Acoramidis
Deltakerne vil motta acoramidis tabletter oralt.
Andre navn:
  • acoramidis-hydroklorid Byontra

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sykdomsprogresjonshastighet målt ved N-terminalt pro-hjerne-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) og/eller poliklinisk diuretika-intensivering (ODI)
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder
Baseline gjennom 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sykdomsprogresjonsrate målt ved NT-proBNP og/eller høysensitivt kardialt troponin T (hs-CTnT)
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom 12 måneder
Utgangspunkt gjennom 12 måneder
Endring fra utgangspunkt i serum transthyretin (TTR)
Tidsramme: Baseline, 28 dager
Baseline, 28 dager
Antall deltakere med en 30 % endring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Endring fra baseline i hs-CTnT
Tidsramme: Utgangspunkt, 12 måneder og 18 måneder
Utgangspunkt, 12 måneder og 18 måneder
Endring fra utgangspunkt i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Samlet oppsummeringsscore
Tidsramme: Utgangspunkt, 12 måneder og 18 måneder
Utgangspunkt, 12 måneder og 18 måneder
Endring fra baseline i estimert glomerulærfiltrajon (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2025

Først lagt ut (Antatt)

29. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Annen identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag på enkelt språk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere