Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-Life Klinisk Effekt af Acolamidis hos Deltagere med ATTR-CM og Association med Hjertebiomarkører (ATTR-CM)

5. januar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et multicentrisk, åbent, enarmet, postmarkedsføringsstudie til evaluering af de terapeutiske effekter af Acolamidis Hydrochlorid på kardiale biomarkører og nuværende kliniske funktioner hos patienter med transtyretin-type kardial amyloidose: CARE ATTR-studiet

Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte, at behandlingen med acolamidis forhindrer forværring af ATTR-CM-sygdomsprogressionens indeks og at disse indeks er surrogate markører for sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8603
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japan, 879-5593
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Ōtsu, Japan, 520-2192
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Behandlingshistorie for ATTR-CM er en af følgende:
  • Uerfarne deltagere: nydiagnosticeret med ATTR-CM og ingen tidligere behandling med lægemidler mod ATTR-CM
  • Skiftedeltagere: Deltagere, som bruger tafamidis, en TTR-stabilisator, som behandling for ATTR-CM, og som efter den ansvarlige læges (co-principal investigator) vurdering kan forventes at have gavn af at skifte til acolamidis.

  • Uerfarne deltagere skal opfylde følgende krav:

    1. Historie med indlæggelse for hjertesvigt eller hjertesvigtssymptomer, der kræver behandling, inklusive diuretika
    2. Echokardiografisk end-diastolisk ventrikelseptumtykkelse større end 12 millimeter (mm)

    3. Bekræftet diagnose af ATTR-CM (wild type eller mutant) ved en af følgende diagnostiske metoder

      1. Vævsbiopsi viser amyloidaflejring, og TTR-precursorprotein identificeres ved immunohistokemi eller massespektrometri.
      2. Knochenszintigrafi, der viser stærk akkumulation ** (Perugini-score ≥ 2) i overensstemmelse med myokardiet og ingen M-protein, hvilket udelukker muligheden for AL-amyloidose

Eksklusionskriterier:

  • Har bekræftet diagnose af AL-amyloidose
  • Skiftedeltagere: tidligere behandling med gensilencingsmidler (pachysilan natrium, butrisilan natrium) som behandling for ATTR-CM (inklusive når specifikt planlagt at starte behandling med et gensilencingsmiddel)
  • Sandsynlighed for at modtage en hjertetransplantation inden for 1 år fra tidspunktet for screeningsstart
  • Overfølsomhed over for acolamidis, dets metabolitter eller tilsætningsstoffer i formuleringen er bekræftet.
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, et unormalt laboratorieresultat eller en tilstand, der kan true studiedeltagerens sikkerhed, øge risikoen for deltagelse i det postmarketing kliniske forsøg eller påvirke studiet
  • Deltager i et andet interventionsstudie end dette studie, inklusive et klinisk forsøg
  • Efter den ansvarlige (under)læges for det postmarketing kliniske forsøgs mening har en historie med stofmisbrug, alkoholisme eller psykiatrisk lidelse, der vil forhindre overholdelse af dette Post-Marketing Clinical Study Protocol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Acoramidis
Deltagerne vil modtage 800 mg acoramidis to gange dagligt i 18 måneder.
Medicin: Acoramidis
Deltagerne vil modtage acoramidis-tabletter oralt.
Andre navne:
  • acoramidishydrochlorid Byontra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogression rate målt ved N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) og/eller ambulatorisk diuretika intensivering (ODI)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Baseline gennem 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogressionshastighed målt ved NT-proBNP og/eller højfølsomt kardialt troponin T (hs-CTnT)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i serum transthyretin (TTR)
Tidsramme: Baseline, 28 dage
Baseline, 28 dage
Antal deltagere med 30 % ændring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i hs-CTnT
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Overordnet samlet score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2025

Først opslået (Anslået)

29. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Anden identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentligt engagement om at tillade anmodninger om adgang til studiedata og vil levere en protokol, CSR og letforståelige resuméer.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Acoramidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner