Klinisk effekt av Acolamidis i verkligheten hos deltagare med ATTR-CM och association med kardiobiomarkörer (ATTR-CM)
5 januari 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En multicenter, öppen, enarms, postmarknadsföringsklinisk studie för att utvärdera de terapeutiska effekterna av Acolamidis-hydroklorid på hjärtbiomarkörer och nuvarande kliniska egenskaper hos patienter med transtyretintyp av hjärtamyloidos: The CARE ATTR Study
Syftet med denna studie är att bekräfta att behandling med acolamidis förhindrar försämring av ATTR-CM-sjukdomsprogressionsindexet och att dessa index är surrogatmarkörer för sjukdomsprogression.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
200
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-post: clinicaltrials@alexion.com
Studieorter
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113-8603
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Bunkyō City, Japan, 113-8431
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Kurume-shi, Japan, 830-0011
- Rekrytering
- Research Site
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Mitaka-shi, Japan, 181-8611
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Nagoya, Japan, 466-8560
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japan, 783-8505
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Suita-shi, Japan, 564-8565
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Tsu, Japan, 514-8507
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
Yufu-shi, Japan, 879-5593
- Rekrytering
- Research Site
-
Ōtsu, Japan, 520-2192
- Har inte rekryterat ännu
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Behandlingshistorik för ATTR-CM är något av följande:
- Naiva deltagare: nydiagnostiserade med ATTR-CM och ingen tidigare behandling med läkemedel för ATTR-CM
- Switch-deltagare: Deltagare som använder tafamidis, en TTR-stabilisator, som behandling för ATTR-CM och som, enligt bedömning av den ansvariga för postmarknadsföringskliniska prövningen (biträdande huvudforskare), kan förväntas dra nytta av att byta till acolamidis.
Naiva deltagare måste uppfylla följande krav:
- Historik av sjukhusvistelse för hjärtsvikt eller hjärtsviktsymptom som kräver behandling, inklusive diuretika
- Ekokardiografisk enddiastolisk ventrikelseptumtjocklek större än 12 millimeter (mm)
Bekräftad diagnos av ATTR-CM (wildtyp eller mutant) genom någon av följande diagnostiska metoder
- Vävnadsbiopsi visar amyloidavlagring och TTR-prekursorprotein identifieras med immunohistokemi eller masspektrometri.
- Benscintigrafi som visar stark ackumulation ** (Perugini-poäng ≥ 2) överensstämmande med myokardium och ingen M-protein, vilket utesluter möjligheten till AL-amyloidos
Exklusionskriterier:
- Har bekräftad diagnos av AL-amyloidos
- Switch-deltagare: tidigare behandling med gen-tystande medel (pachysilan natrium, butrisilan natrium) som behandling för ATTR-CM (inklusive när specifikt planerat att påbörja behandling med ett gen-tystande medel)
- Sannolikhet att få en hjärttransplantation inom 1 år från det att screeningen påbörjas
- Överkänslighet mot acolamidis, dess metaboliter eller tillsatsämnen i formuleringen har bekräftats.
- Gravida eller ammande kvinnor
- Har ett kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, ett onormalt laboratorieresultat eller ett tillstånd som kan äventyra studie deltagarens säkerhet, öka risken för deltagande i postmarknadsföringskliniska prövningen eller påverka studien
- Deltar i en interventionsstudie förutom denna studie, inklusive en klinisk prövning
- Enligt bedömning av den ansvariga (biträdande) läkaren för postmarknadsföringskliniska prövningen, har en historik av drogmissbruk, alkoholism eller psykiatrisk störning som skulle förhindra efterlevnad av denna Postmarknadsföringskliniska Studieprotokoll
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Acoramidis
Deltagarna kommer att få 800 mg acoramidis två gånger dagligen i 18 månader.
|
Deltagarna kommer att få acoramidis-tabletter oralt.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Sjukdomsprogressionstakt mätt med N-terminalt pro-brain-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) och/eller Intensifiering av diuretika på öppenvårdsbasis (ODI)
Tidsram: Baseline till 12 månader
|
Baseline till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Sjukdomsprogressionshastighet mätt med NT-proBNP och/eller hög-känsligt kardialt troponin T (hs-CTnT)
Tidsram: Baseline genom 12 månader
|
Baseline genom 12 månader
|
|
Förändring från baslinjen i serum transtyretin (TTR)
Tidsram: Baslinje, 28 dagar
|
Baslinje, 28 dagar
|
|
Antal deltagare med 30 % förändring från baslinje i NT-proBNP
Tidsram: Baslinje, 12 månader och 18 månader
|
Baslinje, 12 månader och 18 månader
|
|
Förändring från baslinjen i hs-CTnT
Tidsram: Baseline, 12 månader och 18 månader
|
Baseline, 12 månader och 18 månader
|
|
Förändring från baslinjen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) totalt sammanfattningspoäng
Tidsram: Baslinje, 12 månader och 18 månader
|
Baslinje, 12 månader och 18 månader
|
|
Förändring från baslinje i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baseline, 12 månader och 18 månader
|
Baseline, 12 månader och 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
31 mars 2028
Avslutad studie (Beräknad)
31 mars 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 december 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2025
Första postat (Beräknad)
29 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Annan identifierare: Alexion)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studieuppgifter och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar på lättförståeligt språk.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .