Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische effectiviteit van Acolamidis in het dagelijks leven bij deelnemers met ATTR-CM en associatie met cardiale biomarkers (ATTR-CM)

5 januari 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter, open-label, single-arm, post-marketing klinische studie om de therapeutische effecten van Acolamidis hydrochloride op cardiale biomarkers en huidige klinische kenmerken te evalueren bij patiënten met transthyretine-type cardiale amyloidose: De CARE ATTR-studie

Het doel van deze studie is te bevestigen dat de behandeling met acolamidis de verslechtering van de ATTR-CM-ziekteprogressie-index voorkomt en dat deze indexen surrogaatmarkers zijn van ziekteprogressie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

200

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8603
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Werving
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japan, 879-5593
        • Werving
        • Research Site
      • Ōtsu, Japan, 520-2192
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Behandelingsgeschiedenis van ATTR-CM is een van de volgende:
  • Naïeve deelnemers: nieuw gediagnosticeerd met ATTR-CM en geen eerdere behandeling met geneesmiddelen voor ATTR-CM
  • Omschakelingsdeelnemers: Deelnemers die tafamidis, een TTR-stabilisator, gebruiken als behandeling voor ATTR-CM en waarvan, naar het oordeel van de post-marketing klinische onderzoeker (mede-hoofdonderzoeker), verwacht kan worden dat zij baat hebben bij omschakeling naar acolamidis.

  • Naïeve deelnemers moeten aan de volgende vereisten voldoen:

    1. Geschiedenis van ziekenhuisopname voor hartfalen of hartfalensymptomen die behandeling vereisen, inclusief diuretica
    2. Echocardiografische eind-diastolische ventriculaire septumdikte groter dan 12 millimeter (mm)

    3. Bevestigde diagnose van ATTR-CM (wildtype of mutant) door een van de volgende diagnostische methoden

      1. Weefselbiopsie toont amyloïde depositie en TTR-precursoreiwit wordt geïdentificeerd door immunohistochemie of massaspectrometrie.
      2. Bonescintigrafie toont sterke accumulatie ** (Perugini-score ≥ 2) consistent met myocardium en geen M-proteïne, wat de mogelijkheid van AL-amyloïdose uitsluit

Exclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van AL-amyloïdose
  • Omschakelingsdeelnemers: eerdere behandeling met gen-silencingmiddelen (pachysilaan-natrium, butrisilaan-natrium) als behandeling voor ATTR-CM (inclusief wanneer specifiek gepland om behandeling met een gen-silencingmiddel te starten)
  • Waarschijnlijkheid van het ontvangen van een harttransplantatie binnen 1 jaar vanaf het begin van de screening
  • Overgevoeligheid voor acolamidis, zijn metabolieten of additieven in de formulering is bevestigd.
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Heeft een klinisch significante medische aandoening, een abnormaal laboratoriumtestresultaat of een aandoening die de veiligheid van de studiedeelnemer in gevaar kan brengen, het risico op deelname aan het post-marketing klinisch onderzoek kan verhogen of het onderzoek kan beïnvloeden
  • Deelname aan een interventioneel onderzoek anders dan dit onderzoek, inclusief een klinische proef
  • Naar het oordeel van de verantwoordelijke (sub)arts voor het post-marketing klinisch onderzoek, heeft een geschiedenis van drugsgebruik, alcoholisme of psychiatrische stoornis die naleving van dit Post-Marketing Klinisch Onderzoeksprotocol zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Acoramidis
Deelnemers zullen gedurende 18 maanden tweemaal daags 800 mg acoramidis ontvangen.
Geneesmiddel: Acoramidis
Deelnemers zullen acoramidis-tabletten oraal innemen.
Andere namen:
  • acoramidishydrochloride Byontra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ziektprogressiesnelheid gemeten via N-terminal pro-brain-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) en/of poliklinische diureticum-intensivering (ODI)
Tijdsspanne: Baseline tot 12 maanden
Baseline tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ziekteprogressiesnelheid gemeten aan de hand van NT-proBNP en/of hooggevoelig cardiaal troponine T (hs-CTnT)
Tijdsspanne: Baseline tot 12 maanden
Baseline tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum transthyretine (TTR)
Tijdsspanne: Baseline, 28 dagen
Baseline, 28 dagen
Aantal deelnemers met een 30% verandering ten opzichte van de basislijn in NT-proBNP
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Verandering vanaf baseline in hs-CTnT
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Algemene Samenvattingsscore
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Verandering vanaf baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Baseline, 12 maanden en 18 maanden
Baseline, 12 maanden en 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2025

Eerst geplaatst (Geschat)

29 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Andere identificatie: Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een openbare toezegging om verzoeken voor toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren