Acolamidiksen todellinen kliininen teho ATTR-CM-potilailla ja sen yhteys sydänbiomarkkereihin (ATTR-CM)
maanantai 5. tammikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Monikeskuksinen, avoin, yksihaarainen, markkinoinninjälkeinen kliininen tutkimus Acolamidis-hydrokloridin terapeuttisten vaikutusten arvioimiseksi sydänbiomarkkereihin ja nykyisiin kliinisiin piirteisiin transityretiinityypin sydämen amyloidoosipotilailla: CARE ATTR -tutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa, että acolamidis-hoidolla estetään ATTR-CM-sairauden etenemisindeksin heikkeneminen ja että nämä indeksit ovat sairauden etenemisen sijaismerkkejä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113-8603
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Bunkyō City, Japani, 113-8431
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Kurume-shi, Japani, 830-0011
- Rekrytointi
- Research Site
-
Kyoto, Japani, 606-8507
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Mitaka-shi, Japani, 181-8611
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Nagoya, Japani, 466-8560
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japani, 783-8505
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japani, 252-0375
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8543
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japani, 160-8582
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Suita-shi, Japani, 564-8565
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Tsu, Japani, 514-8507
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Yufu-shi, Japani, 879-5593
- Rekrytointi
- Research Site
-
Ōtsu, Japani, 520-2192
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- ATTR-CM:n hoitohistoria on yksi seuraavista:
- Aloittelevat osallistujat: vasta ATTR-CM:lle diagnosoidut eikä aiempaa ATTR-CM:n lääkehoidosta
- Vaihtavat osallistujat: Osallistujat, jotka käyttävät tafamidista, TTR-stabilisaattoria, ATTR-CM:n hoitoon ja jotka jälkimarkkinakliinisen tutkimuksen tutkijan (yksin- tai yhteistutkijan) arvion mukaan voivat hyötyä vaihtamisesta acolamidisiin.
Aloittelevien osallistujien on täytettävä seuraavat vaatimukset:
- Sydämen vajaatoiminnan tai sydämen vajaatoimintaan liittyvien oireiden vuoksi tapahtunut sairaalahoito, mukaan lukien diureetit
- Ekokardiografinen endodiastolinen kammioseinäpaksuus yli 12 millimetriä (mm)
Vahvistettu ATTR-CM:n (villi- tai mutaatio) diagnoosi jollakin seuraavista diagnostisista menetelmistä
- Kudospiopsi osoittaa amyloidin kertymisen ja TTR-prekursoriproteiini on tunnistettu immunohistokemialla tai massaspektrometrialla.
- Luusäteilykuvaus, joka osoittaa voimakasta kertymistä ** (Perugini-pisteet ≥ 2) sydänlihaksen mukaisesti ja ei M-proteiinia, mikä sulkee pois AL-amyloidoosin mahdollisuuden
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu AL-amyloidoosin diagnoosi
- Vaihtavat osallistujat: aiempi hoito geenisulkemisaineilla (pakisilaatinatriumi, butrisilaatinatriumi) ATTR-CM:n hoidossa (mukaan lukien, kun on erityisesti suunniteltu aloittavan hoidon geenisulkemisaineella)
- Todennäköisyys saada sydämen siirto 1 vuoden kuluessa seulonnan aloittamisesta
- Yliherkkyys acolamidisiä, sen metaboliitteja tai valmisteessa olevia lisäaineita kohtaan on vahvistettu.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Kliinisesti merkittävä sairaus, poikkeava laboratoriotestitulos tai tila, joka saattaa vaarantaa tutkimukseen osallistuvan turvallisuuden, lisätä osallistumisriskiä jälkimarkkinakliinisessä tutkimuksessa tai vaikuttaa tutkimukseen
- Osallistuminen muuhun kuin tähän interventiotutkimukseen, mukaan lukien kliininen tutkimus
- Jälkimarkkinakliinisen tutkimuksen vastaavan (al)lääkärin mielestä on huumeiden väärinkäytön, alkoholismin tai mielenterveyden häiriön historiaa, joka estäisi noudattamasta tätä jälkimarkkinakliinisen tutkimuksen pöytäkirjaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Acoramidis
Osallistujat saavat 800 mg acoramidista kahdesti päivässä 18 kuukauden ajan.
|
Osallistujat saavat acoramidis-tabletteja suun kautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sairauden etenemisnopeus mitattuna N-terminaalisella pro-brain-tyypin natriureettisella peptidillä (NT-proBNP) ja/tai avohoidon diureettien tehostamisella (ODI)
Aikaikkuna: Peruslinjasta 12 kuukauteen
|
Peruslinjasta 12 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sairauden etenemisnopeus mitattuna NT-proBNP:llä ja/tai korkeaherkkyydellä olevalla sydäntroponiini T:llä (hs-CTnT)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden ajan
|
Perustaso 12 kuukauden ajan
|
|
Muutos perustasosta seerumin transityretiini (TTR) -tasossa
Aikaikkuna: Perustaso, 28 päivää
|
Perustaso, 28 päivää
|
|
Osallistujien määrä, joilla NT-proBNP-määrä muuttunut 30 % lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkuarvo, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
Alkuarvo, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
|
Muutos lähtöarvosta hs-CTnT:ssä
Aikaikkuna: Alkuarvo, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
Alkuarvo, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
|
Muutos Kansas Cityn kardiomyopatian kyselyn (KCCQ-12) kokonaispisteytyksen perustasosta
Aikaikkuna: Alkuarvot, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
Alkuarvot, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Alkutila, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
Alkutila, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 29. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Muu tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan pyynnöt tutkimusaineistojen saamiseksi ja toimittamaan protokollan, CSR:n ja yksinkertaistetut tiivistelmät.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .