Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická účinnost Acolamidisu v reálném životě u účastníků s ATTR-KM a její souvislost s kardiálními biomarkery (ATTR-CM)

5. ledna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, otevřená, jednoramenná, postmarketingová klinická studie k vyhodnocení terapeutických účinků hydrochloridu akolamidisu na srdeční biomarkery a současné klinické projevy u pacientů s transtyretinovou srdeční amyloidózou: Studie CARE ATTR

Cílem této studie je potvrdit, že léčba acolamidisem zabraňuje zhoršení indexu progrese onemocnění ATTR-CM a že tyto indexy jsou náhradními markery progrese onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8603
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Nábor
        • Research Site
      • Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonsko, 181-8611
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japonsko, 783-8505
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japonsko, 252-0375
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8543
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonsko, 564-8565
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Tsu, Japonsko, 514-8507
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japonsko, 879-5593
        • Nábor
        • Research Site
      • Ōtsu, Japonsko, 520-2192
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Anamnéza léčby ATTR-CM je jedna z následujících:
  • Naivní účastníci: nově diagnostikovaní s ATTR-CM a bez předchozí léčby léky na ATTR-CM
  • Účastníci přecházející: Účastníci, kteří používají tafamidis, stabilizátor TTR, jako léčbu ATTR-CM a u kterých lze podle posouzení hlavního klinického vyšetřovatele po uvedení na trh (spoluhlavního vyšetřovatele) očekávat přínos z přechodu na acolamidis.

  • Naivní účastníci musí splňovat následující požadavky:

    1. Anamnéza hospitalizace pro srdeční selhání nebo příznaky srdečního selhání vyžadující léčbu, včetně diuretik
    2. Echokardiografická tloušťka komorového septa na konci diastoly větší než 12 milimetrů (mm)

    3. Potvrzená diagnóza ATTR-CM (divoký typ nebo mutantní) jednou z následujících diagnostických metod

      1. Tkáňová biopsie prokazuje ukládání amyloidu a prekurzorový protein TTR je identifikován imunohistochemicky nebo hmotnostní spektrometrií.
      2. Kostní scintigrafie ukazuje silnou akumulaci ** (skóre Perugini ≥ 2) konzistentní s myokardem a žádný M protein, což vylučuje možnost AL amyloidózy

Kriteria vyloučení:

  • Potvrzená diagnóza AL amyloidózy
  • Účastníci přecházející: předchozí léčba genovými tlumícími látkami (pachysilan sodný, butrisilan sodný) jako léčba ATTR-CM (včetně případů, kdy je konkrétně naplánováno zahájení léčby genovou tlumící látkou)
  • Pravděpodobnost transplantace srdce do 1 roku od zahájení screeningu
  • Potvrzená přecitlivělost na acolamidis, jeho metabolity nebo přísady ve formulaci.
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Má klinicky významný zdravotní stav, abnormální výsledek laboratorního vyšetření nebo stav, který může ohrozit bezpečnost účastníka studie, zvýšit riziko účasti v klinickém hodnocení po uvedení na trh nebo ovlivnit studii
  • Účast v intervenční studii jiné než tato studie, včetně klinického hodnocení
  • Podle názoru odpovědného (zástupce) lékaře pro klinické hodnocení po uvedení na trh má anamnézu zneužívání drog, alkoholismu nebo psychiatrické poruchy, která by znemožnila dodržování tohoto protokolu klinického hodnocení po uvedení na trh

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acoramidis
Účastníci budou dostávat 800 mg acoramidis dvakrát denně po dobu 18 měsíců.
Lék: Acoramidis
Účastníci budou užívat tablety acoramidis orálně.
Ostatní jména:
  • hydrochlorid akoramidisu Byontra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rychlost progrese onemocnění měřená pomocí N-terminálního pro-mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP) a/nebo Intenzifikace diuretické léčby v ambulantním prostředí (ODI)
Časové okno: Výchozí stav až do 12 měsíců
Výchozí stav až do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra progrese onemocnění měřená pomocí NT-proBNP a/nebo vysoce senzitivního srdečního troponinu T (hs-CTnT)
Časové okno: Výchozí stav až do 12 měsíců
Výchozí stav až do 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v sérovém transthyretinu (TTR)
Časové okno: Výchozí hodnota, 28 dní
Výchozí hodnota, 28 dní
Počet účastníků s 30% změnou od výchozí hodnoty NT-proBNP
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hs-CTnT
Časové okno: Baseline, 12 měsíců a 18 měsíců
Baseline, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém shrnujícím skóre dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v odhadované glomerulární filtrační rychlosti (eGFR)
Časové okno: Výchozí hodnoty, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí hodnoty, 12 měsíců a 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Alexion se veřejně zavazuje umožňovat žádosti o přístup ke studijním údajům a bude poskytovat protokol, CSR a shrnutí v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Acoramidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit