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Efficacia Clinica nella Vita Reale di Acolamidis in Partecipanti con ATTR-CM e Associazione con Biomarcatori Cardiaci (ATTR-CM)

5 gennaio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio clinico multicentrico, in aperto, a braccio singolo, post-marketing per valutare gli effetti terapeutici dell'Acolamidide Cloridrato sui biomarcatori cardiaci e le caratteristiche cliniche attuali in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina: Lo Studio CARE ATTR

Lo scopo di questo studio è confermare che il trattamento con acolamidis previene il deterioramento dell'indice di progressione della malattia ATTR-CM e che questi indici sono marcatori surrogati della progressione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

200

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8603
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8431
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Giappone, 181-8611
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Giappone, 783-8505
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Giappone, 252-0375
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8543
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 564-8565
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Tsu, Giappone, 514-8507
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Yufu-shi, Giappone, 879-5593
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Ōtsu, Giappone, 520-2192
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La storia di trattamento dell'ATTR-CM è una delle seguenti:
  • Partecipanti naive: di nuova diagnosi con ATTR-CM e nessun trattamento precedente con farmaci per l'ATTR-CM
  • Partecipanti in switch: Partecipanti che stanno utilizzando tafamidis, uno stabilizzatore di TTR, come trattamento per l'ATTR-CM e che, secondo il giudizio dell'investigatore dello studio clinico post-marketing (co-investigatore principale), possono trarre beneficio dal passaggio all'acolamidis.

  • I partecipanti naive devono soddisfare i seguenti requisiti:

    1. Storia di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca o sintomi di insufficienza cardiaca che richiedono trattamento, inclusi i diuretici
    2. Spessore setto ventricolare telediastolico ecocardiografico superiore a 12 millimetri (mm)

    3. Diagnosi confermata di ATTR-CM (tipo selvatico o mutante) con uno dei seguenti metodi diagnostici

      1. La biopsia tissutale mostra deposizione di amiloide e la proteina precursore TTR è identificata mediante immunoistochimica o spettrometria di massa.
      2. Scintigrafia ossea che mostra forte accumulo ** (punteggio di Perugini ≥ 2) coerente con il miocardio e assenza di proteina M, escludendo la possibilità di amiloidosi AL

Criteri di esclusione:

  • Avere diagnosi confermata di amiloidosi AL
  • Partecipanti in switch: trattamento precedente con agenti di silenziamento genico (pachisilano sodico, butrisilano sodico) come trattamento per l'ATTR-CM (incluso quando programmato specificamente per iniziare il trattamento con un agente di silenziamento genico)
  • Probabilità di ricevere un trapianto di cuore entro 1 anno dall'inizio dello screening
  • Ipersensibilità all'acolamidis, ai suoi metaboliti o agli additivi nella formulazione è stata confermata.
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Presenta una condizione medica clinicamente significativa, un risultato anormale di test di laboratorio o una condizione che può compromettere la sicurezza del partecipante allo studio, aumentare il rischio di partecipazione allo studio clinico post-marketing o influenzare lo studio
  • Partecipazione a uno studio interventistico diverso da questo studio, incluso uno studio clinico
  • A giudizio del medico responsabile (sub) per lo studio clinico post-marketing, ha una storia di abuso di droghe, alcolismo o disturbo psichiatrico che impedirebbe l'adesione a questo Protocollo di Studio Clinico Post-Marketing

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acoramidis
I partecipanti riceveranno 800 mg di acoramidis due volte al giorno per 18 mesi.
Droga: Acoramidis
I partecipanti riceveranno compresse di acoramidis per via orale.
Altri nomi:
  • acoramidis cloridrato Byontra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di Progressione della Malattia Misurato dal Peptide Natriuretico Cerebrale N-terminale (NT-proBNP) e/o dall'Intensificazione della Terapia Diuretica Ambulatoriale (ODI)
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Da baseline a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di Progressione della Malattia Misurato da NT-proBNP e/o Troponina T Cardiaca ad Alta Sensibilità (hs-CTnT)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della transtiretina (TTR) sierica
Lasso di tempo: Baseline, 28 giorni
Baseline, 28 giorni
Numero di partecipanti con una variazione del 30% rispetto al basale in NT-proBNP
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione dal basale dell'hs-CTnT
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario Kansas City Cardiomyopathy (KCCQ-12)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2025

Primo Inserito (Stimato)

29 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Altro identificatore: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico a consentire richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, un CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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