Eficacia Clínica en la Vida Real de Acolamidis en Participantes con ATTR-CM y su Asociación con Biomarcadores Cardíacos (ATTR-CM)
5 de enero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio Clínico Multicéntrico, Abierto, de un Solo Brazo, Postcomercialización para Evaluar los Efectos Terapéuticos del Hidrocloruro de Acolamidis en los Biomarcadores Cardíacos y las Características Clínicas Actuales en Pacientes con Amiloidosis Cardíaca de Tipo Transtiretina: El Estudio CARE ATTR
El propósito de este estudio es confirmar que el tratamiento con acolamidis previene el deterioro del índice de progresión de la enfermedad ATTR-CM y que estos índices son marcadores sustitutivos de la progresión de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
200
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de teléfono: 1-855-752-2356
- Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bunkyō City, Japón, 113-8603
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Bunkyō City, Japón, 113-8431
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Kumamoto, Japón, 860-8556
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Kurume-shi, Japón, 830-0011
- Reclutamiento
- Research Site
-
Kyoto, Japón, 606-8507
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Mitaka-shi, Japón, 181-8611
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Nagoya, Japón, 466-8560
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japón, 783-8505
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Okayama, Japón, 700-8558
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japón, 252-0375
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Sapporo, Japón, 060-8543
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Suita-shi, Japón, 564-8565
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Tsu, Japón, 514-8507
- Aún no reclutando
- Research Site
-
Yufu-shi, Japón, 879-5593
- Reclutamiento
- Research Site
-
Ōtsu, Japón, 520-2192
- Aún no reclutando
- Research Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El historial de tratamiento de ATTR-CM es uno de los siguientes:
- Participantes naïve: recién diagnosticados con ATTR-CM y sin tratamiento previo con fármacos para ATTR-CM
- Participantes de cambio: participantes que están usando tafamidis, un estabilizador de TTR, como tratamiento para ATTR-CM y que, en opinión del investigador del ensayo clínico postcomercialización (coinvestigador principal), se espera que puedan beneficiarse del cambio a acolamidis.
Los participantes naïve deben cumplir los siguientes requisitos:
- Antecedentes de hospitalización por insuficiencia cardíaca o síntomas de insuficiencia cardíaca que requieran tratamiento, incluidos diuréticos
- Espesor del tabique ventricular al final de la diástole por ecocardiografía superior a 12 milímetros (mm)
Diagnóstico confirmado de ATTR-CM (tipo salvaje o mutante) mediante uno de los siguientes métodos diagnósticos
- La biopsia de tejido muestra depósitos de amiloide y la proteína precursora TTR se identifica mediante inmunohistoquímica o espectrometría de masas.
- Gammagrafía ósea que muestra una fuerte acumulación ** (puntuación de Perugini ≥ 2) compatible con miocardio y sin proteína M, descartando la posibilidad de amiloidosis AL
Criterios de exclusión:
- Diagnóstico confirmado de amiloidosis AL
- Participantes de cambio: tratamiento previo con agentes de silenciamiento génico (silano de pachis, silano de butris) como tratamiento para ATTR-CM (incluyendo cuando está específicamente programado comenzar el tratamiento con un agente de silenciamiento génico)
- Probabilidad de recibir un trasplante de corazón dentro de 1 año desde el momento en que comienza el cribado
- Se ha confirmado hipersensibilidad a acolamidis, sus metabolitos o aditivos en la formulación.
- Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia
- Tiene una condición médica clínicamente significativa, un resultado anormal de pruebas de laboratorio o una condición que pueda poner en peligro la seguridad del participante del estudio, aumentar el riesgo de participación en el ensayo clínico postcomercialización o afectar al estudio
- Participar en un estudio intervencionista distinto a este, incluido un ensayo clínico
- En opinión del (sub)médico responsable del ensayo clínico postcomercialización, tiene antecedentes de abuso de drogas, alcoholismo o trastorno psiquiátrico que impedirían el cumplimiento de este Protocolo de Estudio Clínico Postcomercialización
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Acoramidis
Los participantes recibirán 800 mg de acoramidis dos veces al día durante 18 meses.
|
Los participantes recibirán comprimidos de acoramidis por vía oral.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tasa de progresión de la enfermedad medida mediante el péptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) y/o la intensificación de diuréticos ambulatoria (ODI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
|
Desde el inicio hasta los 12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tasa de Progresión de la Enfermedad medida por NT-proBNP y/o Troponina Cardiaca de Alta Sensibilidad T (hs-CTnT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
|
Desde el inicio hasta los 12 meses
|
|
Cambio desde el inicio en la transtirretina sérica (TTR)
Periodo de tiempo: Línea de base, 28 días
|
Línea de base, 28 días
|
|
Número de participantes con un cambio del 30 % respecto al valor basal en NT-proBNP
Periodo de tiempo: Baseline, 12 meses y 18 meses
|
Baseline, 12 meses y 18 meses
|
|
Cambio respecto al valor basal en hs-CTnT
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses y 18 meses
|
Línea de base, 12 meses y 18 meses
|
|
Cambio desde el valor basal en la puntuación global del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-12)
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses y 18 meses
|
Línea de base, 12 meses y 18 meses
|
|
Cambio desde el valor basal de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe)
Periodo de tiempo: Baseline, 12 meses y 18 meses
|
Baseline, 12 meses y 18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
31 de marzo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
31 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Estimado)
29 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Otro identificador: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene un compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, un informe de estudio clínico (CSR) y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .