Az Acolamidis valódi klinikai hatékonysága ATTR-CM-ben szenvedő résztvevőknél és a kapcsolata a kardiális biomarkerekkel (ATTR-CM)
2026. január 5. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Egy multicentrikus, nyílt címkéjű, egykarú, piacra kerülés utáni klinikai vizsgálat a Acolamidis Hydrochlorid terápiás hatásainak értékelésére a szívbiomarkereken és a jelenlegi klinikai jellemzőkön a Transthyretin-típusú szív amiloidózisban szenvedő betegeknél: A CARE ATTR vizsgálat
A vizsgálat célja annak megerősítése, hogy az acolamidissel történő kezelés megakadályozza az ATTR-CM betegségprogresszió indexének romlását, és hogy ezek az indexek a betegségprogresszió szurogátmarkerei.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
200
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonszám: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bunkyō City, Japán, 113-8603
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Bunkyō City, Japán, 113-8431
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Kurume-shi, Japán, 830-0011
- Toborzás
- Research Site
-
Kyoto, Japán, 606-8507
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Mitaka-shi, Japán, 181-8611
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Nagoya, Japán, 466-8560
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Nankoku-shi, Japán, 783-8505
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Okayama, Japán, 700-8558
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Japán, 252-0375
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Sapporo, Japán, 060-8543
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japán, 160-8582
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Suita-shi, Japán, 564-8565
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Tsu, Japán, 514-8507
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
Yufu-shi, Japán, 879-5593
- Toborzás
- Research Site
-
Ōtsu, Japán, 520-2192
- Még nincs toborzás
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Az ATTR-CM kezelési előzményei a következők egyike:
- Naív résztvevők: újonnan diagnosztizált ATTR-CM, és korábban nem kapott ATTR-CM gyógyszereket
- Váltó résztvevők: Résztvevők, akik tafamidist, egy TTR stabilizátort használnak ATTR-CM kezelésére, és akikről a gyógyszerforgalomba hozatal utáni klinikai vizsgálat vizsgálatvezetője (tárvizsgálatvezető) úgy ítéli meg, hogy előnyösek lehetnek az acolamidisra való váltásból.
A naív résztvevőknek meg kell felelniük a következő követelményeknek:
- Kórházi kezelés előzménye szívelégtelenség miatt vagy szívelégtelenség tünetei, amelyek kezelést igényelnek, beleértve a diuretikumokat
- Echocardiográfiás végső-diastolés kamrai septum vastagság nagyobb, mint 12 milliméter (mm)
Megerősített ATTR-CM diagnózis (vad típusú vagy mutáns) a következő diagnosztikai módszerek egyikével
- Szövetbiopszia amiloid lerakódást mutat, és a TTR előfehérjét immunhisztokémiával vagy tömegspektrometriával azonosítják.
- Csontszcintigráfia erős felhalmozódást mutat ** (Perugini pontszám ≥ 2) összhangban a myocardiummal és nincs M fehérje, kizárva az AL amyloidosis lehetőségét
Kizárási kritériumok:
- Megerősített AL amyloidosis diagnózis
- Váltó résztvevők: korábbi kezelés géncsendesítő szerek (pachysilane-nátrium, butrisilane-nátrium) ATTR-CM kezelésére (beleértve, ha specifikusan tervezett a géncsendesítő szerrel való kezelés megkezdése)
- Valószínűsége szívátültetésre 1 éven belül a szűrés kezdetétől
- Igazolódott túlérzékenység az acolamidisra, metabolitjaira vagy a formuláció adalékanyagaira.
- Terhes vagy szoptató nők
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapot, abnormális laboratóriumi teszt eredmény vagy olyan állapot, amely veszélyeztetheti a vizsgálati résztvevő biztonságát, növelheti a részvétel kockázatát a gyógyszerforgalomba hozatal utáni klinikai vizsgálatban, vagy befolyásolhatja a vizsgálatot
- Részt vesz egy intervenciós vizsgálatban ezen vizsgálaton kívül, beleértve egy klinikai vizsgálatot
- A gyógyszerforgalomba hozatal utáni klinikai vizsgálat felelős (al)orvosa véleménye szerint drogfüggőség, alkoholizmus vagy pszichiátriai rendellenesség előzménye, amely akadályozná a Gyógyszerforgalomba Hozatal Utáni Klinikai Vizsgálati Protokoll betartását
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Acoramidis
A résztvevők 800 mg acoramidist kapnak naponta kétszer 18 hónapon keresztül.
|
A résztvevők szájon át kapnak acoramidis tablettákat.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Betegségprogresszió mértéke N-terminalis pro- agytípusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) és/vagy Ambuláns diuretikum-intenzifikáció (ODI) által mérve
Időkeret: Alapvonaltól 12 hónapig
|
Alapvonaltól 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A betegség progressziós rátája NT-proBNP és/vagy magas érzékenységű kardiális troponin T (hs-CTnT) mérésével meghatározva
Időkeret: Alapvonaltól a 12. hónapig
|
Alapvonaltól a 12. hónapig
|
|
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a szérum transztiretin (TTR) szintjében
Időkeret: Kiindulási érték, 28 nap
|
Kiindulási érték, 28 nap
|
|
A résztvevők száma 30%-os változással az NT-proBNP kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
|
Az alaphormánytól való eltérés hs-CTnT-ben
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
|
Az alapvonalhoz képesti változás a Kansas City Kardiomiopátia Kérdőív (KCCQ-12) teljes összefoglaló pontszámában
Időkeret: Kiinduló állapot, 12 hónap és 18 hónap
|
Kiinduló állapot, 12 hónap és 18 hónap
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított változás a becsült glomerulusfiltrációs ráta (eGFR) értékében
Időkeret: Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
Alapvonal, 12 hónap és 18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. október 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. március 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. március 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 15.
Első közzététel (Becsült)
2025. december 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Egyéb azonosító: Alexion)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az Alexion nyilvános elkötelezettséget vállalt, hogy lehetővé teszi a tanulmányi adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és egyszerű nyelvű összefoglalókat fog szolgáltatni.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .