Реальная клиническая эффективность аколамидиса у пациентов с ATTR-КМП и её связь с кардиальными биомаркерами (ATTR-CM)
5 января 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Многоцентровое, открытое, однорукое, постмаркетинговое клиническое исследование для оценки терапевтических эффектов гидрохлорида аколамидиса на кардиальные биомаркеры и текущие клинические признаки у пациентов с транстиретиновым сердечным амилоидозом: исследование CARE ATTR
Целью данного исследования является подтверждение того, что лечение аколамидисом предотвращает ухудшение индекса прогрессирования заболевания ATTR-CM и что эти индексы являются суррогатными маркерами прогрессирования заболевания.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
200
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
-
Bunkyō City, Япония, 113-8603
- Еще не набирают
- Research Site
-
Bunkyō City, Япония, 113-8431
- Еще не набирают
- Research Site
-
Kumamoto, Япония, 860-8556
- Еще не набирают
- Research Site
-
Kurume-shi, Япония, 830-0011
- Рекрутинг
- Research Site
-
Kyoto, Япония, 606-8507
- Еще не набирают
- Research Site
-
Mitaka-shi, Япония, 181-8611
- Еще не набирают
- Research Site
-
Nagoya, Япония, 466-8560
- Еще не набирают
- Research Site
-
Nankoku-shi, Япония, 783-8505
- Еще не набирают
- Research Site
-
Okayama, Япония, 700-8558
- Еще не набирают
- Research Site
-
Sagamihara-shi, Япония, 252-0375
- Еще не набирают
- Research Site
-
Sapporo, Япония, 060-8543
- Еще не набирают
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Япония, 160-8582
- Еще не набирают
- Research Site
-
Suita-shi, Япония, 564-8565
- Еще не набирают
- Research Site
-
Tsu, Япония, 514-8507
- Еще не набирают
- Research Site
-
Yufu-shi, Япония, 879-5593
- Рекрутинг
- Research Site
-
Ōtsu, Япония, 520-2192
- Еще не набирают
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- История лечения ATTR-КМП соответствует одному из следующих вариантов:
- Участники, не получавшие ранее лечения: впервые диагностированы с ATTR-КМП и не получали ранее лекарственной терапии для ATTR-КМП
- Участники для перевода: Участники, которые используют тафамидис, стабилизатор TTR, для лечения ATTR-КМП и которые, по мнению исследователя постмаркетингового клинического исследования (со-главного исследователя), могут получить пользу от перехода на аколамидис.
Участники, не получавшие ранее лечения, должны соответствовать следующим требованиям:
- Анамнез госпитализации по поводу сердечной недостаточности или симптомов сердечной недостаточности, требующих лечения, включая диуретики
- Эхокардиографическая толщина межжелудочковой перегородки в конце диастолы более 12 миллиметров (мм)
Подтвержденный диагноз ATTR-КМП (дикого типа или мутантного) одним из следующих диагностических методов
- Биопсия ткани показывает отложение амилоида и белок-предшественник TTR идентифицирован с помощью иммуногистохимии или масс-спектрометрии.
- Сцинтиграфия костей, показывающая сильное накопление ** (оценка по Перуджини ≥ 2), соответствующее миокарду, и отсутствие М-белка, что исключает возможность AL-амилоидоза
Критерии исключения:
- Подтвержденный диагноз AL-амилоидоза
- Участники для перевода: предыдущее лечение агентами, подавляющими экспрессию гена (патисиран натрия, инотерсен натрия) для лечения ATTR-КМП (включая случаи, когда конкретно запланировано начало лечения агентом, подавляющим экспрессию гена)
- Вероятность получения трансплантации сердца в течение 1 года с момента начала скрининга
- Подтвержденная гиперчувствительность к аколамидису, его метаболитам или вспомогательным веществам в составе.
- Беременные или кормящие женщины
- Наличие клинически значимого заболевания, аномального результата лабораторного исследования или состояния, которое может поставить под угрозу безопасность участника исследования, увеличить риск участия в постмаркетинговом клиническом исследовании или повлиять на исследование
- Участие в интервенционном исследовании, отличном от данного, включая клиническое испытание
- По мнению ответственного (суб)врача постмаркетингового клинического исследования, наличие в анамнезе злоупотребления наркотиками, алкоголизма или психического расстройства, которое может препятствовать соблюдению Протокола данного Постмаркетингового Клинического Исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Акорамидис
Участники будут получать 800 мг акорамидиса два раза в день в течение 18 месяцев.
|
Участники будут принимать таблетки акорамидис перорально.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Скорость прогрессирования заболевания, измеряемая с помощью N-концевого пропептида мозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP) и/или интенсификации диуретической терапии в амбулаторных условиях (ОДИ)
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
|
Базовый уровень до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Скорость прогрессирования заболевания, измеряемая по уровню NT-proBNP и/или высокочувствительного сердечного тропонина T (hs-CTnT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
|
От исходного уровня до 12 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня транстиретина (TTR) в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень, 28 дней
|
Исходный уровень, 28 дней
|
|
Количество участников с изменением NT-proBNP на 30% от исходного уровня
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня hs-CTnT
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня по общему суммарному баллу опросника Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12)
Временное ограничение: Базовый уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Базовый уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня расчетной скорости клубочковой фильтрации (СКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Исходный уровень, 12 месяцев и 18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 октября 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 декабря 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
29 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Другой идентификатор: Alexion)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion публично обязуется рассматривать запросы на доступ к данным исследований и будет предоставлять протокол, отчет о клиническом исследовании (CSR) и краткие изложения на понятном языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .