Eficácia Clínica na Vida Real de Acolamidis em Participantes com ATTR-CM e Associação com Biomarcadores Cardíacos (ATTR-CM)
5 de janeiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um Estudo Clínico Multicêntrico, Aberto, de Braço Único, Pós-Comercialização para Avaliar os Efeitos Terapêuticos do Acolamidis Hidroclorido nos Biomarcadores Cardíacos e nas Características Clínicas Atuais em Pacientes com Amiloidose Cardíaca do Tipo Transtirretina: O Estudo CARE ATTR
O objetivo deste estudo é confirmar que o tratamento com acolamidis previne a deterioração do índice de progressão da doença ATTR-CM e que estes índices são marcadores substitutos da progressão da doença.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
200
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Bunkyō City, Japão, 113-8603
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Bunkyō City, Japão, 113-8431
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Kurume-shi, Japão, 830-0011
- Recrutamento
- Research Site
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Kyoto, Japão, 606-8507
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Mitaka-shi, Japão, 181-8611
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Nagoya, Japão, 466-8560
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Nankoku-shi, Japão, 783-8505
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Okayama, Japão, 700-8558
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japão, 252-0375
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Sapporo, Japão, 060-8543
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão, 160-8582
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Suita-shi, Japão, 564-8565
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Tsu, Japão, 514-8507
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Yufu-shi, Japão, 879-5593
- Recrutamento
- Research Site
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Ōtsu, Japão, 520-2192
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Histórico de tratamento da ATTR-CM é um dos seguintes:
- Participantes virgens: recém-diagnosticados com ATTR-CM e sem tratamento prévio com fármacos para ATTR-CM
- Participantes de troca: Participantes que estão a usar tafamidis, um estabilizador de TTR, como tratamento para ATTR-CM e que, na opinião do investigador do ensaio clínico pós-comercialização (co-investigador principal), podem beneficiar da troca para acolamidis.
Os participantes virgens devem cumprir os seguintes requisitos:
- Histórico de hospitalização por insuficiência cardíaca ou sintomas de insuficiência cardíaca que necessitem de tratamento, incluindo diuréticos
- Espessura do septo ventricular em diástole final ecocardiográfica superior a 12 milímetros (mm)
Diagnóstico confirmado de ATTR-CM (tipo selvagem ou mutante) por um dos seguintes métodos de diagnóstico
- Biópsia de tecido mostra deposição de amiloide e a proteína precursora TTR é identificada por imuno-histoquímica ou espectrometria de massa.
- Cintigrafia óssea mostrando forte acumulação ** (pontuação de Perugini ≥ 2) consistente com miocárdio e sem proteína M, excluindo a possibilidade de amiloidose AL
Critérios de Exclusão:
- Ter diagnóstico confirmado de amiloidose AL
- Participantes de troca: tratamento prévio com agentes de silenciamento génico (pachisilano sódico, butrisilano sódico) como tratamento para ATTR-CM (incluindo quando especificamente agendado para iniciar tratamento com um agente de silenciamento génico)
- Probabilidade de receber um transplante cardíaco no prazo de 1 ano a partir do início do rastreio
- Hipersensibilidade ao acolamidis, seus metabolitos ou aditivos na formulação confirmada.
- Mulheres grávidas ou a amamentar
- Ter uma condição médica clinicamente significativa, um resultado anormal de teste laboratorial ou uma condição que possa comprometer a segurança do participante do estudo, aumentar o risco de participação no ensaio clínico pós-comercialização ou afetar o estudo
- Participar num estudo intervencional além deste estudo, incluindo um ensaio clínico
- Na opinião do (sub)médico responsável pelo ensaio clínico pós-comercialização, ter um histórico de abuso de drogas, alcoolismo ou perturbação psiquiátrica que impeça o cumprimento deste Protocolo de Estudo Clínico Pós-Comercialização
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Acoramidis
Os participantes receberão 800 mg de acoramidis duas vezes por dia durante 18 meses.
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Os participantes receberão comprimidos de acoramidis por via oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de Progressão da Doença Medida pelo Peptídeo Natriurético Cerebral N-terminal (NT-proBNP) e/ou Intensificação Diurética Ambulatória (ODI)
Prazo: Linha de base até aos 12 meses
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Linha de base até aos 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de Progressão da Doença Medida por NT-proBNP e/ou Troponina T Cardíaca de Alta Sensibilidade (hs-CTnT)
Prazo: Linha de base até 12 meses
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Linha de base até 12 meses
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Alteração em Relação à Linha de Base na Transtirretina Sérica (TTR)
Prazo: Linha de base, 28 dias
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Linha de base, 28 dias
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Número de Participantes com uma Alteração de 30% em relação à Linha de Base em NT-proBNP
Prazo: Baseline, 12 meses e 18 meses
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Baseline, 12 meses e 18 meses
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Variação em relação à Linha de Base em hs-CTnT
Prazo: Linha de base, 12 meses e 18 meses
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Linha de base, 12 meses e 18 meses
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Alteração em relação à Linha de Base no Score de Resumo Geral do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-12)
Prazo: Linha de base, 12 meses e 18 meses
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Linha de base, 12 meses e 18 meses
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Alteração da Linha de Base na Taxa de Filtração Glomerular Estimada (eGFR)
Prazo: Basal, 12 meses e 18 meses
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Basal, 12 meses e 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Estimado)
29 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Outro identificador: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem um compromisso público de permitir pedidos de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, um relatório clínico do estudo e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .