Acolamidis 在 ATTR-CM 参与者中的实际临床疗效及其与心脏生物标志物的关联 (ATTR-CM)
2026年1月5日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项多中心、开放标签、单臂、上市后临床研究，旨在评估盐酸阿科拉米迪对甲状腺素运载蛋白型心脏淀粉样变性患者心脏生物标志物及当前临床特征的治疗效果：CARE ATTR研究
本研究旨在确认使用acolamidis治疗可防止ATTR-CM疾病进展指数的恶化，且这些指数可作为疾病进展的替代标志物。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
200
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
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Bunkyō City、日本、113-8603
- 尚未招聘
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8431
- 尚未招聘
- Research Site
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Kumamoto、日本、860-8556
- 尚未招聘
- Research Site
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Kurume-shi、日本、830-0011
- 招聘中
- Research Site
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Kyoto、日本、606-8507
- 尚未招聘
- Research Site
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Mitaka-shi、日本、181-8611
- 尚未招聘
- Research Site
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Nagoya、日本、466-8560
- 尚未招聘
- Research Site
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Nankoku-shi、日本、783-8505
- 尚未招聘
- Research Site
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Okayama、日本、700-8558
- 尚未招聘
- Research Site
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Sagamihara-shi、日本、252-0375
- 尚未招聘
- Research Site
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Sapporo、日本、060-8543
- 尚未招聘
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、160-8582
- 尚未招聘
- Research Site
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Suita-shi、日本、564-8565
- 尚未招聘
- Research Site
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Tsu、日本、514-8507
- 尚未招聘
- Research Site
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Yufu-shi、日本、879-5593
- 招聘中
- Research Site
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Ōtsu、日本、520-2192
- 尚未招聘
- Research Site
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ATTR-CM治疗史符合以下情况之一：
- 初治参与者：新诊断为ATTR-CM且未接受过ATTR-CM药物治疗
- 转换参与者：正在使用TTR稳定剂他法米迪治疗ATTR-CM，且根据上市后临床试验研究者（共同主要研究者）判断，预计能从转换至阿克拉米迪中获益的参与者
初治参与者须满足以下要求：
- 有心力衰竭住院史或需要治疗（包括利尿剂）的心力衰竭症状史
- 超声心动图显示舒张末期室间隔厚度大于12毫米（mm）
通过以下任一诊断方法确诊ATTR-CM（野生型或突变型）：
- 组织活检显示淀粉样蛋白沉积，且通过免疫组化或质谱法鉴定为TTR前体蛋白
- 骨闪烁扫描显示心肌区域强积累**（Perugini评分≥2），且无M蛋白，排除AL型淀粉样变性可能
排除标准：
- 已确诊AL型淀粉样变性
- 转换参与者：曾使用基因沉默剂（帕昔硅烷钠、布曲硅烷钠）治疗ATTR-CM（包括已明确计划开始基因沉默剂治疗的情况）
- 筛查开始后1年内可能接受心脏移植
- 已确认对阿克拉米迪、其代谢物或制剂中的添加剂过敏
- 妊娠或哺乳期女性
- 存在具有临床意义的医疗状况、实验室检查结果异常，或可能危害研究参与者安全、增加参与上市后临床试验风险或影响研究的情况
- 正在参与除本研究外的其他干预性研究（包括临床试验）
- 根据上市后临床试验负责（副）医师评估，有药物滥用、酗酒或精神疾病史，可能影响遵守本上市后临床研究方案
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：阿可拉米地
参与者将每天两次服用800毫克阿可拉米迪，持续18个月。
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参与者将口服acoramidis片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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通过N末端前脑钠肽（NT-proBNP）和/或门诊利尿剂强化（ODI）测量的疾病进展率
大体时间：基线至12个月
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基线至12个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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以NT-proBNP和/或高敏心肌肌钙蛋白T（hs-CTnT）测量的疾病进展率
大体时间：基线至12个月
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基线至12个月
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血清转甲状腺素蛋白（TTR）相对于基线的变化
大体时间：基线，28天
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基线，28天
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NT-proBNP 较基线变化达 30% 的受试者人数
大体时间：基线、12个月和18个月
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基线、12个月和18个月
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hs-CTnT较基线的变化
大体时间：基线、12个月和18个月
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基线、12个月和18个月
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堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ-12）总体总分较基线的变化
大体时间：基线、12个月和18个月
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基线、12个月和18个月
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估算肾小球滤过率（eGFR）相对于基线的变化
大体时间：基线、12个月和18个月
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基线、12个月和18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月1日
初级完成 (估计的)
2028年3月31日
研究完成 (估计的)
2028年3月31日
研究注册日期
首次提交
2025年12月15日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月15日
首次发布 (估计的)
2025年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月5日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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