ATTR-CM 환자에서 Acolamidis의 실제 임상 효능 및 심장 바이오마커와의 연관성 (ATTR-CM)
2026년 1월 5일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
트랜스티레틴형 심장 아밀로이드증 환자에서 아콜라미디스 하이드로클로라이드의 심장 바이오마커 및 현재 임상 특징에 대한 치료 효과를 평가하기 위한 다기관, 개방형, 단일 군, 시판 후 임상 연구: CARE ATTR 연구
이 연구의 목적은 아콜라미디스 치료가 ATTR-CM 질병 진행 지표의 악화를 예방하며, 이러한 지표들이 질병 진행의 대리 표지자임을 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
200
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 전화번호: 1-855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
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Bunkyō City, 일본, 113-8603
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Bunkyō City, 일본, 113-8431
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Kumamoto, 일본, 860-8556
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Kurume-shi, 일본, 830-0011
- 모병
- Research Site
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Kyoto, 일본, 606-8507
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Mitaka-shi, 일본, 181-8611
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Nagoya, 일본, 466-8560
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Nankoku-shi, 일본, 783-8505
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Okayama, 일본, 700-8558
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Sagamihara-shi, 일본, 252-0375
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Sapporo, 일본, 060-8543
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본, 160-8582
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Suita-shi, 일본, 564-8565
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Tsu, 일본, 514-8507
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Yufu-shi, 일본, 879-5593
- 모병
- Research Site
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Ōtsu, 일본, 520-2192
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ATTR-CM의 치료 이력은 다음 중 하나입니다:
- 초치료 대상자: ATTR-CM으로 새롭게 진단받았으며, ATTR-CM 치료를 위한 약물을 이전에 사용한 적이 없는 참가자
- 전환 대상자: ATTR-CM 치료를 위해 TTR 안정제인 타파미디스를 사용 중이며, 판매 후 임상시험 연구자(공동 책임 연구자)의 판단에 따라 아콜라미디스로 전환 시 이점을 기대할 수 있는 참가자
초치료 대상자는 다음 요건을 충족해야 합니다:
- 심부전으로 인한 입원 이력 또는 이뇨제를 포함한 치료가 필요한 심부전 증상
- 심초음파 검사에서 심실 중격 이완기 두께가 12밀리미터(mm) 이상
다음 진단 방법 중 하나로 ATTR-CM(야생형 또는 변이형) 확진:
- 조직 생검에서 아밀로이드 침착이 확인되고 면역조직화학 또는 질량 분석법으로 TTR 전구체 단백질이 동정됨
- 골 신티그라피에서 심근과 일치하는 강한 축적** (Perugini 점수 ≥ 2)을 보이며 M 단백이 없어 AL 아밀로이드증 가능성이 배제됨
제외 기준:
- AL 아밀로이드증 확진
- 전환 대상자: ATTR-CM 치료를 위해 유전자 침묵제(파키실란 나트륨, 부트리실란 나트륨)를 이전에 사용한 적이 있음(특정 유전자 침묵제 치료 시작이 예정된 경우 포함)
- 선별 시작 시점으로부터 1년 이내에 심장 이식을 받을 가능성이 높음
- 아콜라미디스, 그 대사물 또는 제형 내 첨가제에 대한 과민증이 확인됨
- 임산부 또는 수유부
- 임상적으로 유의한 의학적 상태, 이상 검사 결과, 연구 참가자의 안전을 위협하거나 판매 후 임상시험 참여 위험을 증가시키거나 연구에 영향을 미칠 수 있는 상태가 있음
- 본 연구를 제외한 중재적 연구(임상시험 포함)에 참여 중
- 판매 후 임상시험 담당 (부)의사의 의견으로, 본 판매 후 임상시험 계획서 준수를 방해할 약물 남용, 알코올 중독 또는 정신 장애 이력이 있음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아코라미디스
참가자들은 18개월 동안 하루에 두 번 800mg의 아코라미디스를 투여받게 됩니다.
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참가자들은 아코라미디스 정제를 경구로 복용하게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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말단 N-전뇌 나트륨이뇨펩티드(NT-proBNP) 및/또는 외래 이뇨제 강화(ODI)로 측정한 질병 진행률
기간: 기준선부터 12개월까지
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기준선부터 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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NT-proBNP 및/또는 고감도 심장 트로포닌 T(hs-CTnT)로 측정한 질병 진행률
기간: 기준선부터 12개월까지
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기준선부터 12개월까지
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혈청 트랜스티레틴(TTR)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 28일
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기준선, 28일
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기초치 대비 NT-proBNP의 30% 변화를 보인 참가자 수
기간: 기준선, 12개월 및 18개월
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기준선, 12개월 및 18개월
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기저선 대비 hs-CTnT 변화
기간: 기준점, 12개월 및 18개월
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기준점, 12개월 및 18개월
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ-12) 종합 요약 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월 및 18개월
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기준선, 12개월 및 18개월
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기저선 대비 예상 사구체 여과율(eGFR) 변화
기간: 기준선, 12개월 및 18개월
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기준선, 12개월 및 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 10월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (기타 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터 접근 요청을 허용하겠다는 공개적인 약속을 가지고 있으며, 프로토콜, CSR 및 쉬운 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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