Efficacité clinique réelle de l'Acolamidis chez les participants atteints d'ATTR-CM et association avec les biomarqueurs cardiaques (ATTR-CM)
5 janvier 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Étude clinique multicentrique, ouverte, monobras, post-commercialisation pour évaluer les effets thérapeutiques de l'acolamidis hydrochlorure sur les biomarqueurs cardiaques et les caractéristiques cliniques actuelles chez les patients atteints d'amylose cardiaque de type transthyrétine : L'étude CARE ATTR
L'objectif de cette étude est de confirmer que le traitement par acolamidis empêche la détérioration de l'indice de progression de la maladie ATTR-CM et que ces indices sont des marqueurs substituts de la progression de la maladie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
200
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Numéro de téléphone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Lieux d'étude
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Bunkyō City, Japon, 113-8603
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Bunkyō City, Japon, 113-8431
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Kumamoto, Japon, 860-8556
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Kurume-shi, Japon, 830-0011
- Recrutement
- Research Site
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Kyoto, Japon, 606-8507
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Mitaka-shi, Japon, 181-8611
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Nagoya, Japon, 466-8560
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Nankoku-shi, Japon, 783-8505
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Okayama, Japon, 700-8558
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Sagamihara-shi, Japon, 252-0375
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Sapporo, Japon, 060-8543
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japon, 160-8582
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Suita-shi, Japon, 564-8565
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Tsu, Japon, 514-8507
- Pas encore de recrutement
- Research Site
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Yufu-shi, Japon, 879-5593
- Recrutement
- Research Site
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Ōtsu, Japon, 520-2192
- Pas encore de recrutement
- Research Site
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Les antécédents de traitement de l'ATTR-CM sont l'un des suivants :
- Participants naïfs : nouvellement diagnostiqués avec l'ATTR-CM et sans traitement antérieur par des médicaments pour l'ATTR-CM
- Participants en transition : participants qui utilisent le tafamidis, un stabilisateur de TTR, comme traitement pour l'ATTR-CM et qui, selon l'appréciation de l'investigateur de l'essai clinique post-commercialisation (co-investigateur principal), peuvent bénéficier du passage à l'acolamidis.
Les participants naïfs doivent répondre aux exigences suivantes :
- Antécédents d'hospitalisation pour insuffisance cardiaque ou symptômes d'insuffisance cardiaque nécessitant un traitement, y compris des diurétiques
- Épaisseur télédiastolique du septum ventriculaire à l'échocardiographie supérieure à 12 millimètres (mm)
Diagnostic confirmé d'ATTR-CM (type sauvage ou mutant) par l'une des méthodes diagnostiques suivantes
- La biopsie tissulaire montre un dépôt amyloïde et la protéine précurseur TTR est identifiée par immunohistochimie ou spectrométrie de masse.
- Scintigraphie osseuse montrant une forte accumulation ** (score de Perugini ≥ 2) compatible avec le myocarde et sans protéine M, éliminant la possibilité d'une amylose AL
Critères d'exclusion :
- Diagnostic confirmé d'amylose AL
- Participants en transition : traitement antérieur avec des agents de silençage génique (pachysilane sodique, butrisilane sodique) comme traitement pour l'ATTR-CM (y compris lorsque le début du traitement avec un agent de silençage génique est spécifiquement prévu)
- Probabilité de recevoir une transplantation cardiaque dans l'année suivant le début du dépistage
- Hypersensibilité confirmée à l'acolamidis, à ses métabolites ou aux additifs de la formulation.
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Présence d'une affection médicale cliniquement significative, d'un résultat anormal de test de laboratoire ou d'une condition pouvant compromettre la sécurité du participant à l'étude, augmenter le risque de participation à l'essai clinique post-commercialisation, ou affecter l'étude
- Participation à une étude interventionnelle autre que la présente, y compris un essai clinique
- Selon l'avis du (sous-)médecin responsable de l'essai clinique post-commercialisation, antécédents d'abus de drogues, d'alcoolisme ou de troubles psychiatriques qui pourraient empêcher le respect du protocole de cette étude clinique post-commercialisation
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Acoramidis
Les participants recevront 800 mg d'acoramidis deux fois par jour pendant 18 mois.
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Les participants recevront des comprimés d'acoramidis par voie orale.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux de progression de la maladie mesuré par le peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-proBNP) et/ou l'intensification du traitement diurétique en ambulatoire (ODI)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Taux de progression de la maladie mesuré par NT-proBNP et/ou troponine T cardiaque à haute sensibilité (hs-CTnT)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base jusqu'à 12 mois
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Variation par rapport à la valeur initiale de la transthyrétine sérique (TTR)
Délai: Baseline, 28 jours
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Baseline, 28 jours
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Nombre de participants avec une variation de 30 % par rapport à la valeur initiale de la NT-proBNP
Délai: Baseline, 12 mois et 18 mois
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Baseline, 12 mois et 18 mois
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Variation par rapport à la valeur de base de la hs-CTnT
Délai: Baseline, 12 mois et 18 mois
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Baseline, 12 mois et 18 mois
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Changement par rapport à la valeur de base du score global du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-12)
Délai: Ligne de base, 12 mois et 18 mois
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Ligne de base, 12 mois et 18 mois
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Variation par rapport à la valeur initiale du débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Baseline, 12 mois et 18 mois
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Baseline, 12 mois et 18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 octobre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 mars 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 décembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2025
Première publication (Estimé)
29 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- D9400L00001
- 2025-RWE-000214 (Autre identifiant: Alexion)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Alexion s'engage publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un rapport d'étude clinique (CSR) et des résumés en langage clair.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .