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Klinische Wirksamkeit von Acolamidis bei Teilnehmern mit ATTR-CM in der realen Praxis und Assoziation mit kardialen Biomarkern (ATTR-CM)

5. Januar 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische, offene, einarmige, nachmarketing-klinische Studie zur Bewertung der therapeutischen Wirkungen von Acolamidis Hydrochlorid auf kardiale Biomarker und aktuelle klinische Merkmale bei Patienten mit Transthyretin-vermittelter kardialer Amyloidose: Die CARE ATTR-Studie

Der Zweck dieser Studie ist es, zu bestätigen, dass die Behandlung mit Acolamidis die Verschlechterung des ATTR-CM-Krankheitsprogressionsindex verhindert und dass diese Indizes Surrogatmarker des Krankheitsfortschritts sind.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8603
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japan, 879-5593
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Ōtsu, Japan, 520-2192
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Behandlungsvorgeschichte von ATTR-CM ist eine der folgenden:
  • Naive Teilnehmer: neu diagnostiziert mit ATTR-CM und keine vorherige Behandlung mit Medikamenten für ATTR-CM
  • Wechselteilnehmer: Teilnehmer, die Tafamidis, einen TTR-Stabilisator, als Behandlung für ATTR-CM verwenden und die nach Einschätzung des klinischen Prüfers der Post-Marketing-Studie (Co-Principal Investigator) voraussichtlich von einem Wechsel zu Acolamidis profitieren können.

  • Naive Teilnehmer müssen folgende Anforderungen erfüllen:

    1. Vorgeschichte von Krankenhausaufenthalten wegen Herzinsuffizienz oder Herzinsuffizienzsymptomen, die eine Behandlung erfordern, einschließlich Diuretika
    2. Echokardiographische enddiastolische ventrikuläre Septumdicke größer als 12 Millimeter (mm)

    3. Bestätigte Diagnose von ATTR-CM (Wildtyp oder mutiert) durch eine der folgenden diagnostischen Methoden

      1. Gewebebiopsie zeigt Amyloidablagerungen und TTR-Präkurzorprotein wird durch Immunhistochemie oder Massenspektrometrie identifiziert.
      2. Knochenszintigraphie zeigt starke Anreicherung ** (Perugini-Score ≥ 2), die mit dem Myokard übereinstimmt, und kein M-Protein, was die Möglichkeit einer AL-Amyloidose ausschließt

Ausschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von AL-Amyloidose
  • Wechselteilnehmer: Vorherige Behandlung mit Gensilencing-Agentien (Patisiran-Natrium, Vutrisiran-Natrium) als Behandlung für ATTR-CM (einschließlich geplanter Behandlungsbeginn mit einem Gensilencing-Agent)
  • Wahrscheinlichkeit einer Herztransplantation innerhalb von 1 Jahr ab Beginn des Screenings
  • Überempfindlichkeit gegen Acolamidis, seine Metaboliten oder Zusatzstoffe in der Formulierung wurde bestätigt.
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Vorliegen eines klinisch signifikanten medizinischen Zustands, eines abnormalen Laborbefunds oder eines Zustands, der die Sicherheit des Studienteilnehmers gefährden, das Risiko der Teilnahme an der Post-Marketing-Studie erhöhen oder die Studie beeinträchtigen könnte
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie als dieser, einschließlich einer klinischen Prüfung
  • Nach Meinung des verantwortlichen (Sub-)Arztes für die Post-Marketing-Studie: Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, Alkoholismus oder psychiatrischer Störung, die die Einhaltung dieses Post-Marketing-Studienprotokolls verhindern würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Acoramidis
Die Teilnehmer erhalten 18 Monate lang zweimal täglich 800 mg Acoramidis.
Arzneimittel: Acoramidis
Die Teilnehmer erhalten Acoramidis-Tabletten oral.
Andere Namen:
  • Acoramidishydrochlorid Byontra

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsprogressionsrate gemessen durch N-terminales pro-Brain-Typ-Natriuretisches Peptid (NT-proBNP) und/oder ambulante Diuretika-Intensivierung (ODI)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Baseline bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Krankheitsprogressionsrate gemessen durch NT-proBNP und/oder hochsensitives kardiales Troponin T (hs-CTnT)
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Baseline bis 12 Monate
Änderung vom Ausgangswert des Serum-Transthyretins (TTR)
Zeitfenster: Baseline, 28 Tage
Baseline, 28 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit einer 30%igen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei NT-proBNP
Zeitfenster: Baseline, 12 Monate und 18 Monate
Baseline, 12 Monate und 18 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei hs-CTnT
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Monate und 18 Monate
Ausgangswert, 12 Monate und 18 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Gesamtzusammenfassungsscore
Zeitfenster: Baseline, 12 Monate und 18 Monate
Baseline, 12 Monate und 18 Monate
Änderung des geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 12 Monate und 18 Monate
Baseline, 12 Monate und 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Andere Kennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion verpflichtet sich öffentlich dazu, Anfragen für den Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, einen CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transthyretin-Typ kardiale Amyloidose

Klinische Studien zur Acoramidis

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