介在核aDBSによる失調症治療
脊髄小脳変性症を治療するための介在核を標的とした適応型脳深部刺激
これは、脊髄小脳失調症6型（SCA6）の成人患者における小脳適応型深部脳刺激（aDBS）の実現可能性、安全性、および予備的な有効性を評価するために設計された単一施設、非盲検試験です。 合計5名の参加者が登録されます。
参加者は、小脳の運動間位核を標的とした深部脳刺激（DBS）リードの外科的埋め込み術を受けます。 リードは、深部脳構造への刺激を送信し、神経活動を記録することが可能な1つまたは2つの埋め込み型パルス発生器に接続されます。
参加者は、24か月の追跡期間中に最大18回の対面研究訪問を完了します。 これらの訪問中に、さまざまな行動課題および刺激条件下で神経信号が記録されます。
研究初期の訪問では、最適な刺激パラメータと疾患状態に関連する神経バイオマーカーの特定に使用されます。 これらのバイオマーカーは、その後、記録された神経活動に応じて刺激振幅が自動調整される適応型DBSの実装に使用されます。
研究結果には、小脳aDBSの安全性と実現可能性の評価、および臨床指標への効果の予備的評価が含まれます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Julia C Gonzalez, BA
- 電話番号：32495 (352) 265-0111
- メール：Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Emily Rafferty, PhD
- メール：Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- 募集
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
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主任研究者：
- Coralie de Hemptinne, PhD
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コンタクト：
- Emily Rafferty, PhD
- メール：Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
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コンタクト：
- Julia C Gonzalez, BA
- 電話番号：32495 352-265-0111
- メール：Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
対象基準：
- 運動障害学会が推奨する確立された基準に従い、運動障害専門医によるSCA6の診断
- SCA6の陽性遺伝子検査結果
- 失調症評価尺度（SARA）の合計スコアが8以上
- 支援の有無にかかわらず歩行可能（SARA評価尺度の「歩行」小項目のスコアが8未満）
- 年齢が21歳以上89歳未満
- 研究へのインフォームド・コンセントを提供できる能力
- 研究プロトコルを理解できる能力
除外基準：
- 研究プロトコルへの遵守が不可能、または不本意であること
- 神経刺激装置、ペースメーカー、除細動器、または頭部金属インプラントの既往歴
- 重度の認知障害または認知症（モントリオール認知評価（MOCA）のスコアが21未満と定義）
他の病因による失調症の証拠、以下に限定されない：
- SCA6以外の遺伝性/遺伝性疾患
- 後天性原因：外傷性脳損傷、多発性硬化症、傍腫瘍性小脳変性症、感染症または感染後小脳炎、自己免疫性失調症（例：抗GAD抗体、グルテン失調症）
- 毒性/代謝性原因：アルコール性小脳変性症、ビタミン欠乏症
- 構造的、血管性、または腫瘍性原因：小脳卒中、腫瘍、先天性奇形
- 多系統萎縮症小脳型（MSA-C）の疑い
- 活動性かつ未治療の精神疾患、重度のうつ病（ベックうつ病評価尺度が21以上）、または研究チームの判断による人格障害の存在
- 凝固障害、制御不能なてんかん、または手術合併症のリスクが高いと見なされるその他の医学的状態
- 研究参加または歩行/バランスに干渉する可能性がある併存医学的状態の存在（例：重度の関節炎）
- ジアテルミー、電気けいれん療法、または経頭蓋磁気刺激の必要性
- 妊娠中または授乳中
- 活動的な自殺念慮（コロンビア自殺重症度評価尺度C-SSRSの質問#2-5への「はい」回答と定義）
- 難治性てんかん
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：適応的脳深部刺激療法 (aDBS)
参加者は、小脳の運動性介在核を標的とする深部脳刺激（DBS）リードの外科的埋め込み術を受けます。 埋め込み後約1か月で、参加者は従来型DBS（cDBS）プログラミングを開始し、振幅、接触構成、周波数、パルス幅を含む最適な刺激パラメータを特定し、刺激に関連する有害事象およびデバイス機能を評価します。 埋め込み後約9か月で、刺激設定は適応型DBS（aDBS）に移行します。これは、記録された神経活動に基づいて刺激振幅が自動調整されるものです。 適応型DBSは、小脳aDBSの実現可能性、安全性、および耐容性を評価するために使用されます。 臨床転帰、症状、および潜在的な副作用は、研究を通じて、参加者の自己報告、検証済みの臨床評価尺度、および運動と睡眠データを収集するウェアラブルデバイスを使用して評価されます。 |
この装置は、小脳の介在核に外科的に埋め込まれます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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aDBSフィードバック信号として使用する生理学的信号の同定
時間枠：ベースラインから研究終了まで、約2年間。
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ローカルフィールド電位（LFP）は、クリニックでの記録に加え、自宅での慢性記録も行います。
これらの記録を分析し、疾患状態や治療効果の電気生理学的マーカーを特定します。
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ベースラインから研究終了まで、約2年間。
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ベースラインと比較したaDBSによる予期しない有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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有害事象は、被験者が研究に参加している間、常に監視されます。
ベースラインから研究完了まで（約2年間）の予期せずかつ重篤な有害事象は、主要評価項目です。
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ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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力板パラメータで測定される直立バランス評価
時間枠：ベースラインから研究完了までの約2年間。
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直立バランス評価は、歩行とバランスを評価するために設計されています。
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ベースラインから研究完了までの約2年間。
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失調症の評価と評価のためのスケール（SARA）
時間枠：ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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Scale for the Assessment and Rating of Ataxia（SARA）は、運動失調の重症度を評価するために使用される8項目のパフォーマンスベースのスケールです。
スコアは0から40の範囲で、スコアが高いほど運動失調の重症度が高いことを示します。
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ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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アタキシア患者報告アウトカム測定（PROM-Ataxia）
時間枠：ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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患者報告小脳失調症測定尺度（PROM-Ataxia）は、身体機能、日常生活動作（ADL）、精神健康の3つの領域からなる70項目の評価尺度です。
スコアは0から280の範囲で、スコアが高いほど症状が重く、生活の質が低下していることを示します。
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ベースラインから研究完了まで、約2年間。
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Coralie de Hemptinne, PhD、University of Florida
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB202501191
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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