Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Interposed Nucleus aDBS for Ataksi

17. juli 2026 oppdatert av: University of Florida

Adaptiv dyphjernestimulering rettet mot det interponerte kjernen for å behandle spinocerebellar ataksi

Dette er en enkelt-senter, åpen-merket studie designet for å evaluere gjennomførbarhet, sikkerhet og foreløpig effekt av cerebellær adaptiv dyp hjerne stimulering (aDBS) hos voksne med spinocerebellær ataksi type 6 (SCA6). Totalt 5 deltakere vil bli inkludert.

Deltakere vil gjennomgå kirurgisk implantasjon av dyp hjerne stimulering (DBS)-ledninger rettet mot det motoriske interponerte kjernen i cerebellum. Ledningene vil bli koblet til en eller to implanterbare pulsgeneratorer som kan levere stimulering til dype hjernestrukturer og registrere nevral aktivitet.

Deltakere vil fullføre opptil 18 personlige studiebesøk over en 24-måneders oppfølgingsperiode. Under disse besøkene vil nevrale signaler bli registrert under ulike atferdsmessige oppgaver og stimuleringsforhold.

Tidlige studiebesøk vil bli brukt til å identifisere optimale stimuleringsparametere og nevrale biomarkører assosiert med sykdomstilstand. Disse biomarkørene vil deretter bli brukt til å implementere adaptiv DBS, hvor stimuleringsamplituden automatisk justeres som respons på registrert nevral aktivitet.

Studieresultater vil inkludere vurderinger av sikkerhet og gjennomførbarhet av cerebellær aDBS, samt foreløpig evaluering av dens effekter på kliniske mål.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En diagnose av SCA6 stilt av en spesialist i bevegelsesforstyrrelser etter etablerte kriterier anbefalt av Movement Disorders Society
  • Et positivt genetisk testresultat for SCA6
  • En total poengsum ≥ 8 på Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) vurderingsskala
  • Evne til å gå med eller uten støtte (poengsum <8 på 'gange'-underdelen av SARA-vurderingsskalaen)
  • Alder ≥ 21 år og <89 år
  • Evne til å gi informert samtykke til studien
  • Evne til å forstå studioprotokollen

Eksklusjonskriterier:

  • Manglende evne eller vilje til å følge studioprotokollen
  • Historikk med tidligere implanterte nevrostimulatorer, pacemakere, defibrillatorer eller metalliske hodeimplantater
  • Alvorlig kognitiv svikt eller demens, definert som en poengsum <21 på Montreal Cognitive Assessment (MOCA)

  • Bevis for ataksi på grunn av andre etiologier, inkludert men ikke begrenset til:

    • Genetiske/arvelige lidelser annet enn SCA6
    • Ervervede årsaker: traumatisk hjerneskade, multippel sklerose, paraneoplastisk cerebellær degenerasjon, infeksjoner eller postinfeksiøs cerebellitt, autoimmune ataksier (f.eks. anti-GAD, glutenataksi)
    • Toksiske/metaboliske årsaker: alkoholisk cerebellær degenerasjon, vitaminmangel
    • Strukturelle, vaskulære eller neoplastiske årsaker: cerebellært slag, svulster, medfødte misdannelser
    • Mistenkt multippel systematrofi-cerebellær type (MSA-C)
  • Tilstedeværelse av aktiv og ubehandlet psykisk sykdom, alvorlig depresjon (Beck Depression Inventory ≥ 21), eller personlighetsforstyrrelse etter studieteamets skjønn
  • Koagulopati, ukontrollert epilepsi eller andre medisinske tilstander som anses å utsette pasienten for økt risiko for kirurgiske komplikasjoner
  • Tilstedeværelse av en samtidig medisinsk tilstand som, etter forskerens vurdering, kan forstyrre studie-deltakelsen eller gang/balanse, for eksempel alvorlig artritt
  • Behov for diatermi, elektrokonvulsiv terapi eller transkraniell magnetisk stimulering
  • Graviditet eller amming
  • Aktive suicidalideer, definert som et "Ja"-svar på spørsmål #2-5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS
  • Refraktær epilepsi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Adaptiv dyp hjernestimulering (aDBS)

Deltakere vil gjennomgå kirurgisk implantasjon av dyp hjernestimulering (DBS)-elektroder rettet mot den motoriske interponerte kjernen i lillehjernen. Omtrent en måned etter implantasjonen vil deltakerne begynne konvensjonell DBS (cDBS)-programmering for å identifisere optimale stimuleringsparametere, inkludert amplitude, kontaktkonfigurasjon, frekvens og pulsbredde, og for å vurdere stimuleringsrelaterte bivirkninger og enhetsfunksjon.

Omtrent ni måneder etter implantasjonen vil stimuleringsinnstillingene overføres til adaptiv DBS (aDBS), der stimuleringsamplituden automatisk justeres basert på registrert nevral aktivitet. Adaptiv DBS vil bli brukt til å evaluere gjennomførbarhet, sikkerhet og tolerabilitet av cerebellær aDBS.

Kliniske resultater, symptomer og potensielle bivirkninger vil bli vurdert gjennom hele studien ved bruk av deltakernes egne rapporter, validerte kliniske vurderingsskalaer og bærbare enheter for å samle bevegelses- og søvndata.
Enhet: Dyp hjerne-stimulering
Denne enheten vil bli kirurgisk implantert i den interponerte kjernen i lillehjernen.
Andre navn:
  • Medtronic Percept

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifiseringen av et fysiologisk signal som skal brukes som aDBS-feedbacksignalet
Tidsramme: Fra baseline til studien er fullført, omtrent 2 år.
Lokale feltpotensialer (LFP) vil bli registrert på klinikken samt kronisk hjemme.
Disse opptakene vil bli analysert for å identifisere elektrofysiologiske markører for sykdomstilstander og terapeutiske effekter.
Fra baseline til studien er fullført, omtrent 2 år.
Forekomsten av uventede bivirkninger og alvorlige bivirkninger med aDBS sammenlignet med utgangspunktet
Tidsramme: Fra baseline gjennom studieavslutning, omtrent 2 år.
Bivirkninger overvåkes hele tiden deltakeren er inkludert i studien. Uventede og alvorlige bivirkninger fra starten av studien til fullføring, omtrent 2 år, er et primært endepunkt.
Fra baseline gjennom studieavslutning, omtrent 2 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den oppreiste balansevurderingen målt ved kraftplateparametere
Tidsramme: Fra baseline gjennom studiefullføring, omtrent 2 år.
Upright Balance Assessment er designet for å evaluere gange og balanse.
Fra baseline gjennom studiefullføring, omtrent 2 år.
Skalaen for vurdering og rangering av ataksi (SARA)
Tidsramme: Fra baseline gjennom studieavslutning, omtrent 2 år.
Skalaen for vurdering og klassifisering av ataksi (SARA) er en 8-punkts ytelsesbasert skala som brukes for å fastslå alvorlighetsgraden av ataksi. Poengsummen varierer fra 0 til 40, hvor en høyere poengsum indikerer større alvorlighetsgrad av ataksi.
Fra baseline gjennom studieavslutning, omtrent 2 år.
Pasientrapportert ataksiutfallsmål (PROM-Ataxia)
Tidsramme: Fra starttidspunktet gjennom studiens fullføring, omtrent 2 år.
Patient-Reported Outcome Measure of Ataxia (PROM-Ataxia) er en 70-punkts skala delt inn i tre domener for pasientopplevelser som vurderer fysisk funksjon, aktiviteter i dagliglivet (ADL) og mental helse. Skårer varierer fra 0 til 280, hvor en høyere skår indikerer mer alvorlige symptomer og dårligere livskvalitet.
Fra starttidspunktet gjennom studiens fullføring, omtrent 2 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Samarbeidspartnere

Raynor Cerebellum Project

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

8. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB202501191

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere