Núcleo Interposto aDBS para Ataxia
Estimulação Cerebral Profunda Adaptativa Dirigida ao Núcleo Interpósito para Tratar a Ataxia Espinocerebelar
Este é um estudo monocêntrico e aberto, concebido para avaliar a viabilidade, segurança e eficácia preliminar da estimulação cerebral profunda adaptativa cerebelar (aDBS) em adultos com ataxia espinocerebelar tipo 6 (SCA6). Um total de 5 participantes será recrutado.
Os participantes serão submetidos à implantação cirúrgica de elétrodos de estimulação cerebral profunda (DBS) direcionados ao núcleo interposto motor do cerebelo. Os elétrodos serão conectados a um ou dois geradores de impulsos implantáveis capazes de fornecer estimulação a estruturas cerebrais profundas e registar atividade neural.
Os participantes realizarão até 18 visitas presenciais de estudo durante um período de acompanhamento de 24 meses. Durante estas visitas, os sinais neurais serão registados sob diversas tarefas comportamentais e condições de estimulação.
As primeiras visitas do estudo serão utilizadas para identificar os parâmetros de estimulação ideais e biomarcadores neurais associados ao estado da doença. Estes biomarcadores serão posteriormente utilizados para implementar a DBS adaptativa, na qual a amplitude da estimulação é ajustada automaticamente em resposta à atividade neural registada.
Os resultados do estudo incluirão avaliações da segurança e viabilidade da aDBS cerebelar, bem como uma avaliação preliminar dos seus efeitos em medidas clínicas.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Julia C Gonzalez, BA
- Número de telefone: 32495 (352) 265-0111
- E-mail: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
Estude backup de contato
- Nome: Emily Rafferty, PhD
- E-mail: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
Locais de estudo
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Recrutamento
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
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Investigador principal:
- Coralie de Hemptinne, PhD
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Contato:
- Emily Rafferty, PhD
- E-mail: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
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Contato:
- Julia C Gonzalez, BA
- Número de telefone: 32495 352-265-0111
- E-mail: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de SCA6 por um especialista em doenças do movimento de acordo com os critérios estabelecidos recomendados pela Sociedade de Doenças do Movimento
- Teste genético positivo para SCA6
- Pontuação total ≥ 8 na escala de Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA)
- Capacidade de andar com ou sem apoio (pontuação <8 na subsecção 'marcha' da escala de classificação SARA)
- Idade ≥ 21 anos e <89 anos
- Capacidade de dar consentimento informado para o estudo
- Capacidade de compreender o protocolo do estudo
Critérios de Exclusão:
- Incapacidade ou indisponibilidade para cumprir o protocolo do estudo
- Histórico de neuroestimuladores, pacemakers, desfibrilhadores ou implantes metálicos na cabeça previamente implantados
- Comprometimento cognitivo grave ou demência, definido como uma pontuação <21 no Teste de Avaliação Cognitiva de Montreal (MOCA)
Evidência de ataxia devido a outras etiologias, incluindo mas não limitado a:
- Doenças genéticas/hereditárias diferentes de SCA6
- Causas adquiridas: lesão cerebral traumática, esclerose múltipla, degeneração cerebelar paraneoplásica, infeções ou cerebelite pós-infeciosa, ataxias autoimunes (ex., anti-GAD, ataxia por glúten)
- Causas tóxicas/metabólicas: degeneração cerebelar alcoólica, deficiências vitamínicas
- Causas estruturais, vasculares ou neoplásicas: AVC cerebelar, tumores, malformações congénitas
- Suspeta de atrofia de múltiplos sistemas tipo cerebelar (MSA-C)
- Presença de doença psiquiátrica ativa e não tratada, depressão grave (Inventário de Depressão de Beck ≥ 21) ou perturbação de personalidade, a critério da equipa do estudo
- Coagulopatia, epilepsia não controlada ou outras condições médicas consideradas como colocando o paciente em risco elevado de complicações cirúrgicas
- Presença de uma condição médica concomitante que, na opinião do investigador, possa interferir com a participação no estudo ou com a marcha/equilíbrio, por exemplo, artrite grave
- Necessidade de diatermia, terapia eletroconvulsiva ou estimulação magnética transcraniana
- Gravidez ou lactação
- Ideiação suicida ativa, definida como uma resposta "Sim" às questões #2-5 na Escala de Classificação da Gravidade do Suicídio de Columbia, C-SSRS
- Epilepsia refratária
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Estimulação Cerebral Profunda Adaptativa (aDBS)
Os participantes serão submetidos à implantação cirúrgica de elétrodos de estimulação cerebral profunda (DBS) direcionados ao núcleo interposto motor do cerebelo. Aproximadamente um mês após a implantação, os participantes iniciarão a programação convencional de DBS (cDBS) para identificar os parâmetros de estimulação ideais, incluindo amplitude, configuração de contacto, frequência e largura de pulso, e para avaliar os efeitos adversos relacionados com a estimulação e o funcionamento do dispositivo. Aproximadamente nove meses após a implantação, as definições de estimulação serão alteradas para DBS adaptativa (aDBS), na qual a amplitude da estimulação é ajustada automaticamente com base na atividade neural registada. A DBS adaptativa será utilizada para avaliar a viabilidade, segurança e tolerabilidade da aDBS cerebelar. Os resultados clínicos, sintomas e possíveis efeitos secundários serão avaliados ao longo do estudo através de autorrelatos dos participantes, escalas de avaliação clínica validadas e dispositivos vestíveis para recolher dados de movimento e sono. |
Este dispositivo será implantado cirurgicamente no núcleo interposto do cerebelo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A identificação de um sinal fisiológico para usar como sinal de feedback aDBS
Prazo: Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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Os potenciais de campo local (LFP) serão registados na clínica e de forma crónica em casa.
Estas gravações serão analisadas para identificar marcadores eletrofisiológicos dos estados da doença e dos efeitos terapêuticos.
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Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A incidência de eventos adversos inesperados e eventos adversos graves com aDBS em comparação com a linha de base
Prazo: Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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Os eventos adversos são monitorizados durante todo o tempo em que o participante está inscrito no estudo.
Eventos adversos inesperados e graves desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos, são um endpoint primário.
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Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A Avaliação do Equilíbrio na Posição Vertical medida por parâmetros da plataforma de força
Prazo: Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A Avaliação do Equilíbrio em Pé foi concebida para avaliar a marcha e o equilíbrio.
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Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A Escala para Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA)
Prazo: Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A Escala de Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA) é uma escala baseada no desempenho com 8 itens usada para determinar a gravidade da ataxia.
A pontuação varia de 0 a 40, sendo que uma pontuação mais elevada indica maior gravidade da ataxia.
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Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A Medida de Resultados Reportados pelo Doente para a Ataxia (PROM-Ataxia)
Prazo: Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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A Medida de Resultados Reportados pelo Doente para a Ataxia (PROM-Ataxia) é uma escala de 70 itens dividida em três domínios de experiências do doente, que avaliam a função física, as atividades da vida diária (AVD) e a saúde mental.
As pontuações variam entre 0 e 280, sendo que uma pontuação mais elevada indica sintomas mais graves e uma pior qualidade de vida.
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Desde a linha de base até à conclusão do estudo, cerca de 2 anos.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças da Medula Espinhal
- Discinesias
- Doenças Cerebelares
- Ataxia Cerebelar
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Ataxias espinocerebelares
- Terapêutica
- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Terapia de estimulação elétrica
- Estimulação cerebral profunda
Outros números de identificação do estudo
- IRB202501191
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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