- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT07325487
Noyau interposé aDBS pour l'ataxie
Stimulation Cérébrale Profonde Adaptative Ciblant le Noyau Interposé pour Traiter l'Ataxie Spino-Cérébelleuse
Il s'agit d'une étude monocentrique, ouverte, conçue pour évaluer la faisabilité, la sécurité et l'efficacité préliminaire de la stimulation cérébrale profonde adaptative (aDBS) cérébelleuse chez des adultes atteints d'ataxie spinocérébelleuse de type 6 (SCA6). Un total de 5 participants sera inclus.
Les participants subiront une implantation chirurgicale d'électrodes de stimulation cérébrale profonde (DBS) ciblant le noyau interposé moteur du cervelet. Les électrodes seront connectées à un ou deux générateurs d'impulsions implantables capables de délivrer une stimulation aux structures cérébrales profondes et d'enregistrer l'activité neuronale.
Les participants effectueront jusqu'à 18 visites d'étude en personne sur une période de suivi de 24 mois. Lors de ces visites, les signaux neuronaux seront enregistrés dans le cadre de différentes tâches comportementales et conditions de stimulation.
Les premières visites d'étude seront utilisées pour identifier les paramètres de stimulation optimaux et les biomarqueurs neuronaux associés à l'état de la maladie. Ces biomarqueurs seront ensuite utilisés pour mettre en œuvre la DBS adaptative, dans laquelle l'amplitude de stimulation est automatiquement ajustée en réponse à l'activité neuronale enregistrée.
Les résultats de l'étude incluront des évaluations de la sécurité et de la faisabilité de l'aDBS cérébelleuse, ainsi qu'une évaluation préliminaire de ses effets sur les mesures cliniques.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Julia C Gonzalez, BA
- Numéro de téléphone: 32495 (352) 265-0111
- E-mail: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Emily Rafferty, PhD
- E-mail: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
Lieux d'étude
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- Recrutement
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
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Chercheur principal:
- Coralie de Hemptinne, PhD
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Contact:
- Emily Rafferty, PhD
- E-mail: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
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Contact:
- Julia C Gonzalez, BA
- Numéro de téléphone: 32495 352-265-0111
- E-mail: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostic de SCA6 par un spécialiste des troubles du mouvement selon les critères établis recommandés par la Société des troubles du mouvement
- Test génétique positif pour SCA6
- Score total ≥ 8 sur l'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA)
- Capacité à marcher avec ou sans aide (score < 8 dans la sous-section « démarche » de l'échelle SARA)
- Âge ≥ 21 ans et < 89 ans
- Capacité à donner un consentement éclairé pour l'étude
- Capacité à comprendre le protocole de l'étude
Critères d'exclusion :
- Incapacité ou refus de se conformer au protocole de l'étude
- Antécédents de neurostimulateurs, stimulateurs cardiaques, défibrillateurs ou implants métalliques crâniens
- Déficience cognitive sévère ou démence, définie par un score < 21 au test d'évaluation cognitive de Montréal (MOCA)
Présence d'une ataxie due à d'autres étiologies, notamment mais non limitées à :
- Maladies génétiques/héréditaires autres que SCA6
- Causes acquises : traumatisme crânien, sclérose en plaques, dégénérescence cérébelleuse paranéoplasique, infections ou cérébellite post-infectieuse, ataxies auto-immunes (par ex., anti-GAD, ataxie liée au gluten)
- Causes toxiques/métaboliques : dégénérescence cérébelleuse alcoolique, carences vitaminiques
- Causes structurelles, vasculaires ou néoplasiques : accident vasculaire cérébelleux, tumeurs, malformations congénitales
- Suspicion d'atrophie multisystématisée de type cérébelleux (MSA-C)
- Présence d'une maladie psychiatrique active et non traitée, dépression sévère (inventaire de dépression de Beck ≥ 21) ou trouble de la personnalité, à la discrétion de l'équipe de l'étude
- Coagulopathie, épilepsie non contrôlée ou autres conditions médicales considérées comme augmentant le risque de complications chirurgicales
- Présence d'une condition médicale concomitante qui, selon l'investigateur, peut interférer avec la participation à l'étude ou la démarche/l'équilibre, par exemple, arthrite sévère
- Nécessité de diathermie, d'électroconvulsivothérapie ou de stimulation magnétique transcrânienne
- Grossesse ou allaitement
- Idéation suicidaire active, définie par une réponse « Oui » aux questions #2-5 de l'échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (C-SSRS)
- Épilepsie réfractaire
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Stimulation cérébrale profonde adaptative (aDBS)
Les participants subiront une implantation chirurgicale d'électrodes de stimulation cérébrale profonde (SCP) ciblant le noyau interposé moteur du cervelet. Environ un mois après l'implantation, les participants débuteront la programmation de la SCP conventionnelle (cDBS) pour identifier les paramètres de stimulation optimaux, y compris l'amplitude, la configuration des contacts, la fréquence et la largeur d'impulsion, et pour évaluer les effets indésirables liés à la stimulation et le fonctionnement de l'appareil. Environ neuf mois après l'implantation, les paramètres de stimulation seront modifiés pour passer à la SCP adaptative (aDBS), où l'amplitude de stimulation est ajustée automatiquement en fonction de l'activité neuronale enregistrée. La SCP adaptative sera utilisée pour évaluer la faisabilité, la sécurité et la tolérance de la SCP cérébelleuse adaptative. Les résultats cliniques, les symptômes et les effets secondaires potentiels seront évalués tout au long de l'étude à l'aide des auto-déclarations des participants, d'échelles d'évaluation clinique validées et de dispositifs portables pour collecter des données sur les mouvements et le sommeil. |
Cet appareil sera implanté chirurgicalement dans le noyau interposé du cervelet.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'identification d'un signal physiologique à utiliser comme signal de rétroaction aDBS
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude, environ 2 ans.
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Les potentiels de champ local (LFP) seront enregistrés en clinique ainsi que de manière chronique à domicile.
Ces enregistrements seront analysés pour identifier les marqueurs électrophysiologiques des états pathologiques et des effets thérapeutiques.
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De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude, environ 2 ans.
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L'incidence des événements indésirables inattendus et des événements indésirables graves avec aDBS par rapport aux valeurs de base
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, environ 2 ans.
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Les événements indésirables sont surveillés pendant toute la durée de l'étude.
Les événements indésirables inattendus et graves, de la baseline jusqu'à la fin de l'étude, soit environ 2 ans, constituent un critère d'évaluation principal.
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, environ 2 ans.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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L'Évaluation de l'Équilibre en Position Debout mesurée par les paramètres de la plateforme de force
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, soit environ 2 ans.
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L'évaluation de l'équilibre en position debout est conçue pour évaluer la marche et l'équilibre.
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, soit environ 2 ans.
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L'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, environ 2 ans.
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L'échelle d'évaluation et de notation de l'ataxie (SARA) est une échelle de performance en 8 items utilisée pour déterminer la sévérité de l'ataxie.
La notation va de 0 à 40, un score plus élevé indiquant une sévérité d'ataxie plus importante.
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, environ 2 ans.
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Mesure des résultats rapportés par les patients pour l'ataxie (PROM-Ataxia)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, environ 2 ans.
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La Mesure des Résultats Rapportés par les Patients pour l'Ataxie (PROM-Ataxia) est une échelle de 70 items divisée en trois domaines d'expériences des patients évaluant la fonction physique, les activités de la vie quotidienne (AVQ) et la santé mentale.
Les scores vont de 0 à 280, un score plus élevé indiquant des symptômes plus sévères et une qualité de vie plus médiocre.
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Du début de l'étude jusqu'à son achèvement, environ 2 ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies de la moelle épinière
- Dyskinésies
- Maladies cérébelleuses
- Ataxie cérébelleuse
- Dégénérescences spinocérébelleuses
- Ataxie
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Ataxies spinocérébelleuses
- Thérapeutique
- Procédures chirurgicales, opératoires
- Thérapie de stimulation électrique
- Stimulation cérébrale profonde
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB202501191
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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