Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Interponerad nucleus aDBS för ataxi

17 juli 2026 uppdaterad av: University of Florida

Adaptiv djup hjärnstimulering riktad mot den interponerade kärnan för behandling av spinocerebellär ataxi

Detta är en encentrerad, öppen studie utformad för att utvärdera genomförbarheten, säkerheten och den preliminära effekten av cerebellär adaptiv djup hjärnstimulering (aDBS) hos vuxna med spinocerebellär ataxi typ 6 (SCA6). Totalt kommer 5 deltagare att rekryteras.

Deltagarna kommer att genomgå kirurgisk implantation av djup hjärnstimuleringsledningar riktade mot motoriska interponerade kärnan i cerebellum. Ledningarna kommer att kopplas till en eller två implanterbara pulsgeneratorer som kan leverera stimulering till djupa hjärnstrukturer och registrera neural aktivitet.

Deltagarna kommer att genomföra upp till 18 personliga studiebesök under en 24-månaders uppföljningsperiod. Under dessa besök kommer neurala signaler att registreras under varierande beteendeuppgifter och stimuleringsförhållanden.

Tidiga studiebesök kommer att användas för att identifiera optimala stimuleringsparametrar och neurala biomarkörer associerade med sjukdomstillståndet. Dessa biomarkörer kommer därefter att användas för att implementera adaptiv DBS, där stimuleringsamplituden automatiskt justeras som svar på registrerad neural aktivitet.

Studieresultaten kommer att inkludera utvärderingar av säkerheten och genomförbarheten av cerebellär aDBS, samt preliminär utvärdering av dess effekter på kliniska mått.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

5

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av SCA6 av en specialist på rörelserubbningar enligt etablerade kriterier rekommenderade av Movement Disorders Society
  • Positivt genetiskt test för SCA6
  • Totalt poäng ≥ 8 på Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) skalan
  • Förmåga att gå med eller utan stöd (poäng <8 på 'gång' underavdelningen av SARA-skalan)
  • Ålder ≥ 21 år och <89 år
  • Förmåga att ge informerat samtycke för studien
  • Förmåga att förstå studieprotokollet

Exklusionskriterier:

  • Oförmåga eller ovilja att följa studieprotokollet
  • Tidigare neurostimulatorer, pacemakers, defibrillatorer eller metalliska huvudimplantat
  • Svår kognitiv nedsättning eller demens, definierad som poäng <21 på Montreal Cognitive Assessment (MOCA)

  • Bevis för ataxi på grund av andra etiologier, inklusive men inte begränsat till:

    • Genetiska/ärftliga störningar annat än SCA6
    • Förvärvade orsaker: traumatisk hjärnskada, multipel skleros, paraneoplastisk cerebellär degeneration, infektioner eller postinfektiös cerebellit, autoimmuna ataxier (t.ex. anti-GAD, glutenataxi)
    • Toxiska/metabola orsaker: alkoholisk cerebellär degeneration, vitaminbrister
    • Strukturella, vaskulära eller neoplastiska orsaker: cerebellärt stroke, tumörer, medfödda missbildningar
    • Misstänkt multisystematrofi-cerebellär typ (MSA-C)
  • Aktiv och obehandlad psykisk sjukdom, svår depression (Beck Depression Inventory ≥ 21), eller personlighetsstörning enligt studiegruppens bedömning
  • Koagulopati, okontrollerad epilepsi eller andra medicinska tillstånd som anses placera patienten i ökad risk för kirurgiska komplikationer
  • Närvaro av ett samtidigt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa studie deltagandet eller gång/balans, till exempel svår artrit
  • Behov av diatermi, elektrokonvulsiv terapi eller transkraniell magnetstimulering
  • Graviditet eller amning
  • Aktiv självmordstankar, definierad som "Ja" svar på frågor #2-5 på Columbia Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS
  • Refraktär epilepsi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adaptiv djup hjärnstimulering (aDBS)

Deltagarna kommer att genomgå kirurgisk implantation av djup hjärnstimulerings (DBS) elektroder som riktar sig mot motoriska interponerade kärnan i lillhjärnan. Ungefär en månad efter implantationen kommer deltagarna att påbörja konventionell DBS (cDBS) programmering för att identifiera optimala stimuleringsparametrar, inklusive amplitud, kontaktkonfiguration, frekvens och pulsbredd, samt för att bedöma stimuleringsrelaterade biverkningar och enhetsfunktion.

Ungefär nio månader efter implantationen kommer stimuleringsinställningarna att övergå till adaptiv DBS (aDBS), där stimuleringsamplituden automatiskt justeras baserat på inspelad nervcellaktivitet. Adaptiv DBS kommer att användas för att utvärdera genomförbarheten, säkerheten och tolerabiliteten av cerebellär aDBS.

Kliniska utfall, symptom och potentiella biverkningar kommer att bedömas genom hela studien med hjälp av deltagarnas självrapporteringar, validerade kliniska bedömningsskalor och bärbara enheter för att samla in rörelse- och sömn data.
Enhet: Djup hjärnstimulering
Denna anordning kommer att kirurgiskt implanteras i det interponerade cerebellikärnan.
Andra namn:
  • Medtronic Percept

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiering av en fysiologisk signal att använda som aDBS-feedbacksignal
Tidsram: Från baslinjen genom studiens slutförande, ungefär 2 år.
Lokala fältpotentialer (LFP) kommer att registreras på kliniken såväl som kroniskt hemma. Dessa inspelningar kommer att analyseras för att identifiera elektrofysiologiska markörer för sjukdomstillstånd och terapeutiska effekter.
Från baslinjen genom studiens slutförande, ungefär 2 år.
Förekomsten av oväntade biverkningar och allvarliga biverkningar med aDBS jämfört med baslinjen
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande, ungefär 2 år.
Biverkningar övervakas under hela tiden som försökspersonen är inskriven i studien. Oväntade och allvarliga biverkningar från baslinjen till studiens avslutande, ungefär 2 år, är en primär slutpunkt.
Från baslinjen till studiens slutförande, ungefär 2 år.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Upright Balance Assessment mätt med kraftplattsparametrar
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande, ungefär 2 år.
Upright Balance Assessment är utformad för att utvärdera gång och balans.
Från baslinjen till studiens avslutande, ungefär 2 år.
Skalan för bedömning och klassificering av ataxi (SARA)
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslutande, cirka 2 år.
The Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) är en prestationsbaserad skala med 8 punkter som används för att bedöma svårighetsgraden av ataxi. Poängsättningen sträcker sig från 0 till 40, där ett högre poäng indikerar en större svårighetsgrad av ataxi.
Från baslinjen till studiens avslutande, cirka 2 år.
Patientrapporterat utfallsmått för ataxi (PROM-Ataxia)
Tidsram: Från baslinjen till studiens avslut, ungefär 2 år.
Patient-Reported Outcome Measure of Ataxia (PROM-Ataxia) är en 70-punkts skala uppdelad i tre områden av patientupplevelser som bedömer fysisk funktion, aktiviteter i dagligt liv (ADL) och psykisk hälsa. Poängen sträcker sig från 0 till 280, där ett högre poäng indikerar mer allvarliga symptom och sämre livskvalitet.
Från baslinjen till studiens avslut, ungefär 2 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Samarbetspartners

Raynor Cerebellum Project

Utredare

  • Huvudutredare: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2031

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2026

Första postat (Faktisk)

8 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB202501191

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera