Núcleo Interpuesto aDBS para la Ataxia
Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa Dirigida al Núcleo Interpuesto para Tratar la Ataxia Espinocerebelosa
Este es un estudio unicéntrico, abierto, diseñado para evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia preliminar de la estimulación cerebral profunda adaptativa cerebelosa (aDBS) en adultos con ataxia espinocerebelosa tipo 6 (SCA6). Se inscribirán un total de 5 participantes.
Los participantes se someterán a la implantación quirúrgica de electrodos de estimulación cerebral profunda (DBS) dirigidos al núcleo interpuesto motor del cerebelo. Los electrodos se conectarán a uno o dos generadores de pulsos implantables capaces de administrar estimulación a estructuras cerebrales profundas y registrar la actividad neural.
Los participantes completarán hasta 18 visitas de estudio presenciales durante un período de seguimiento de 24 meses. Durante estas visitas, se registrarán señales neurales bajo diversas tareas conductuales y condiciones de estimulación.
Las primeras visitas del estudio se utilizarán para identificar parámetros de estimulación óptimos y biomarcadores neurales asociados con el estado de la enfermedad. Posteriormente, estos biomarcadores se utilizarán para implementar la DBS adaptativa, en la que la amplitud de estimulación se ajusta automáticamente en respuesta a la actividad neural registrada.
Los resultados del estudio incluirán evaluaciones de la seguridad y viabilidad de la aDBS cerebelosa, así como una evaluación preliminar de sus efectos en las medidas clínicas.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Julia C Gonzalez, BA
- Número de teléfono: 32495 (352) 265-0111
- Correo electrónico: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Emily Rafferty, PhD
- Correo electrónico: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Reclutamiento
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
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Investigador principal:
- Coralie de Hemptinne, PhD
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Contacto:
- Emily Rafferty, PhD
- Correo electrónico: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
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Contacto:
- Julia C Gonzalez, BA
- Número de teléfono: 32495 352-265-0111
- Correo electrónico: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SCA6 por un especialista en trastornos del movimiento siguiendo los criterios establecidos recomendados por la Sociedad de Trastornos del Movimiento
- Prueba genética positiva para SCA6
- Puntuación total ≥ 8 en la Escala de Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA)
- Capacidad para caminar con o sin apoyo (puntuación <8 en la subsección 'marcha' de la escala SARA)
- Edad ≥ 21 años y <89 años
- Capacidad para dar consentimiento informado para el estudio
- Capacidad para comprender el protocolo del estudio
Criterios de exclusión:
- Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con el protocolo del estudio
- Antecedentes de neuroestimuladores implantados previamente, marcapasos, desfibriladores o implantes metálicos en la cabeza
- Deterioro cognitivo grave o demencia, definido como una puntuación <21 en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MOCA)
Evidencia de ataxia debido a otras etiologías, incluyendo pero no limitado a:
- Trastornos genéticos/hereditarios distintos de SCA6
- Causas adquiridas: traumatismo craneoencefálico, esclerosis múltiple, degeneración cerebelosa paraneoplásica, infecciones o cerebelitis postinfecciosa, ataxias autoinmunes (p. ej., anti-GAD, ataxia por gluten)
- Causas tóxicas/metabólicas: degeneración cerebelosa alcohólica, deficiencias vitamínicas
- Causas estructurales, vasculares o neoplásicas: accidente cerebrovascular cerebeloso, tumores, malformaciones congénitas
- Sospecha de atrofia multisistémica tipo cerebeloso (MSA-C)
- Presencia de enfermedad psiquiátrica activa y no tratada, depresión grave (Inventario de Depresión de Beck ≥ 21) o trastorno de la personalidad a discreción del equipo del estudio
- Coagulopatía, epilepsia no controlada u otras condiciones médicas que se consideren que colocan al paciente en mayor riesgo de complicaciones quirúrgicas
- Presencia de una condición médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda interferir con la participación en el estudio o la marcha/equilibrio, por ejemplo, artritis grave
- Necesidad de diatermia, terapia electroconvulsiva o estimulación magnética transcraneal
- Embarazo o lactancia
- Ideación suicida activa, definida como una respuesta "Sí" a las preguntas #2-5 en la Escala de Valoración de la Gravedad del Suicidio de Columbia, C-SSRS
- Epilepsia refractaria
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Estimulación Cerebral Profunda Adaptativa (aDBS)
Los participantes se someterán a la implantación quirúrgica de electrodos de estimulación cerebral profunda (ECP) dirigidos al núcleo interpuesto motor del cerebelo. Aproximadamente un mes después de la implantación, los participantes comenzarán la programación convencional de ECP (cECP) para identificar los parámetros de estimulación óptimos, incluyendo amplitud, configuración de contacto, frecuencia y ancho de pulso, y para evaluar los efectos adversos relacionados con la estimulación y el funcionamiento del dispositivo. Aproximadamente nueve meses después de la implantación, los ajustes de estimulación se cambiarán a ECP adaptativa (ECPa), en la que la amplitud de estimulación se ajusta automáticamente en función de la actividad neuronal registrada. La ECP adaptativa se utilizará para evaluar la viabilidad, seguridad y tolerabilidad de la ECPa cerebelosa. Los resultados clínicos, los síntomas y los posibles efectos secundarios se evaluarán a lo largo del estudio mediante informes autoinformados de los participantes, escalas de valoración clínica validadas y dispositivos portátiles para recopilar datos de movimiento y sueño. |
Este dispositivo será implantado quirúrgicamente en el núcleo interpuesto del cerebelo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La identificación de una señal fisiológica para utilizar como la señal de retroalimentación de aDBS
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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Los potenciales de campo local (LFP) se registrarán en la clínica y de forma crónica en el hogar.
Estas grabaciones se analizarán para identificar marcadores electrofisiológicos de estados de enfermedad y efectos terapéuticos.
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Desde la línea de base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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La incidencia de eventos adversos inesperados y eventos adversos graves con aDBS en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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Los eventos adversos se monitorizan durante todo el tiempo que el sujeto está inscrito en el estudio.
Los eventos adversos inesperados y graves desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años, es un criterio de valoración principal.
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Desde la línea base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La Evaluación del Equilibrio en Posición Vertical medida mediante parámetros de plataforma de fuerza
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
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La Evaluación del Equilibrio en Posición Vertical está diseñada para evaluar la marcha y el equilibrio.
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Desde el inicio del estudio hasta su finalización, aproximadamente 2 años.
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La Escala para la Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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La Escala para la Evaluación y Valoración de la Ataxia (SARA) es una escala de rendimiento basada en 8 ítems que se utiliza para determinar la gravedad de la ataxia.
La puntuación oscila entre 0 y 40, y una puntuación más alta indica una mayor gravedad de la ataxia.
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Desde la línea de base hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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La Medida de Resultados Informados por el Paciente de Ataxia (PROM-Ataxia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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La Medida de Resultados Informados por el Paciente para la Ataxia (PROM-Ataxia) es una escala de 70 ítems dividida en tres dominios de experiencias del paciente que evalúan la función física, las actividades de la vida diaria (AVD) y la salud mental.
Las puntuaciones oscilan entre 0 y 280, siendo una puntuación más alta indicativa de síntomas más graves y una peor calidad de vida.
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Desde el inicio hasta la finalización del estudio, aproximadamente 2 años.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de la médula espinal
- Discinesias
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia cerebelosa
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Ataxias espinocerebelosas
- Terapéutica
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Terapia de estimulación eléctrica
- Estimulación cerebral profunda
Otros números de identificación del estudio
- IRB202501191
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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