Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Interposed Nucleus aDBS voor Ataxie

17 juli 2026 bijgewerkt door: University of Florida

Adaptieve diepe hersenstimulatie gericht op de interposituskern voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie

Dit is een single-center, open-label studie die is ontworpen om de haalbaarheid, veiligheid en voorlopige werkzaamheid van cerebellaire adaptieve diepe hersenstimulatie (aDBS) bij volwassenen met spinocerebellaire ataxie type 6 (SCA6) te evalueren. In totaal zullen 5 deelnemers worden ingeschreven.

Deelnemers zullen een chirurgische implantatie ondergaan van diepe hersenstimulatie (DBS) leads gericht op de motorische interposite nucleus van het cerebellum. De leads zullen worden aangesloten op één of twee implanteerbare pulsgeneratoren die in staat zijn om stimulatie aan diepe hersenstructuren te leveren en neurale activiteit te registreren.

Deelnemers zullen tot 18 persoonlijke studiebezoeken voltooien over een follow-upperiode van 24 maanden. Tijdens deze bezoeken zullen neurale signalen worden geregistreerd onder verschillende gedragstaken en stimulatiecondities.

Vroege studiebezoeken zullen worden gebruikt om optimale stimulatieparameters en neurale biomarkers geassocieerd met de ziekte status te identificeren. Deze biomarkers zullen vervolgens worden gebruikt om adaptieve DBS te implementeren, waarbij de stimulatie-amplitude automatisch wordt aangepast in reactie op geregistreerde neurale activiteit.

Studieresultaten zullen beoordelingen omvatten van de veiligheid en haalbaarheid van cerebellaire aDBS, evenals een voorlopige evaluatie van de effecten op klinische maatstaven.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

5

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een diagnose van SCA6 door een specialist in bewegingsstoornissen volgens de vastgestelde criteria die worden aanbevolen door de Movement Disorders Society
  • Een positieve genetische test voor SCA6
  • Een totaalscore ≥ 8 op de Scale of the Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-beoordelingsschaal
  • In staat om te lopen met of zonder ondersteuning (score <8 op het 'gang'-subsectie van de SARA-beoordelingsschaal)
  • Leeftijd ≥ 21 jaar en <89 jaar
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven voor de studie
  • In staat om het studieprotocol te begrijpen

Exclusiecriteria:

  • Onvermogen of onwil om zich aan het studieprotocol te houden
  • Geschiedenis van eerder geïmplanteerde neurostimulatoren, pacemakers, defibrillatoren of metalen hoofdimplantaaten
  • Ernstige cognitieve beperking of dementie, gedefinieerd als een score <21 op de Montreal Cognitive Assessment (MOCA)

  • Bewijs van ataxie door andere etiologieën, waaronder maar niet beperkt tot:

    • Genetische/erfelijke aandoeningen anders dan SCA6
    • Verworven oorzaken: traumatisch hersenletsel, multiple sclerose, paraneoplastische cerebellaire degeneratie, infecties of post-infectieuze cerebellitis, auto-immuunataxieën (bijv. anti-GAD, glutenataxie)
    • Toxische/metabolische oorzaken: alcoholische cerebellaire degeneratie, vitaminegebreken
    • Structurele, vasculaire of neoplastische oorzaken: cerebellaire beroerte, tumoren, aangeboren misvormingen
    • Vermoedelijk multiple systeematrofie-cerebellaire type (MSA-C)
  • Aanwezigheid van een actieve en onbehandelde psychiatrische ziekte, ernstige depressie (Beck Depression Inventory ≥ 21), of persoonlijkheidsstoornis naar goeddunken van het studieteam
  • Stollingsstoornis, ongecontroleerde epilepsie of andere medische aandoeningen waarvan wordt aangenomen dat ze de patiënt een verhoogd risico op chirurgische complicaties geven
  • Aanwezigheid van een gelijktijdige medische aandoening die, naar mening van de onderzoeker, kan interfereren met de studiedeelname of gang/balans, bijvoorbeeld ernstige artritis
  • Vereiste van diathermie, elektroconvulsietherapie of transcraniële magnetische stimulatie
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Actieve suïcidale gedachten, gedefinieerd als een "Ja"-antwoord op vragen #2-5 op de Columbia Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS
  • Refractaire epilepsie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Adaptieve Diepe Hersenstimulatie (aDBS)

Deelnemers zullen een chirurgische implantatie ondergaan van diepe hersenstimulatie (DBS)-elektroden gericht op de motorische interposituskern van het cerebellum. Ongeveer één maand na de implantatie zullen deelnemers beginnen met conventionele DBS (cDBS)-programmering om optimale stimulatieparameters te identificeren, waaronder amplitude, contactconfiguratie, frequentie en pulsbreedte, en om stimulatiegerelateerde bijwerkingen en apparaatfunctie te beoordelen.

Ongeveer negen maanden na de implantatie zullen de stimulatie-instellingen worden overgeschakeld naar adaptieve DBS (aDBS), waarbij de stimulatie-amplitude automatisch wordt aangepast op basis van geregistreerde neurale activiteit. Adaptieve DBS zal worden gebruikt om de haalbaarheid, veiligheid en verdraagbaarheid van cerebellaire aDBS te evalueren.

Klinische uitkomsten, symptomen en mogelijke bijwerkingen zullen gedurende het onderzoek worden beoordeeld met behulp van zelfrapportages van deelnemers, gevalideerde klinische beoordelingsschalen en draagbare apparaten om beweging- en slaapgegevens te verzamelen.
Apparaat: Diepe Hersenstimulatie
Dit apparaat wordt chirurgisch geïmplanteerd in de interpositiekern van de kleine hersenen.
Andere namen:
  • Medtronic-percept

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De identificatie van een fysiologisch signaal om te gebruiken als het aDBS-feedbacksignaal
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot en met de voltooiing van de studie, ongeveer 2 jaar.
Lokale veldpotentialen (LFP) worden zowel in de kliniek als chronisch thuis geregistreerd. Deze opnames worden geanalyseerd om elektrofysiologische markers van ziektebeelden en therapeutische effecten te identificeren.
Vanaf de uitgangswaarde tot en met de voltooiing van de studie, ongeveer 2 jaar.
De incidentie van onverwachte bijwerkingen en ernstige bijwerkingen met aDBS vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Van baseline tot studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.
Bijwerkingen worden gedurende de gehele tijd dat de proefpersoon deelneemt aan de studie gemonitord.
Onverwachte en ernstige bijwerkingen van baseline tot studievoltooiing, ongeveer 2 jaar, is een primair eindpunt.
Van baseline tot studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De Upright Balance Assessment gemeten met krachtplaatparameters
Tijdsspanne: Van baseline tot en met studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.
De Upright Balance Assessment is ontworpen om lopen en evenwicht te evalueren.
Van baseline tot en met studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.
De Schaal voor de Beoordeling en Classificatie van Ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Van baseline tot studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.
De Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) is een op prestaties gebaseerde schaal van 8 items die wordt gebruikt om de ernst van ataxie te bepalen. De score loopt van 0 tot 40, waarbij een hogere score wijst op een grotere ernst van ataxie.
Van baseline tot studievoltooiing, ongeveer 2 jaar.
De door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat voor ataxie (PROM-Ataxia)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met de voltooiing van de studie, ongeveer 2 jaar.
De Patient-Reported Outcome Measure of Ataxia (PROM-Ataxia) is een 70-item schaal verdeeld in drie domeinen van patiëntervaringen die de fysieke functie, activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en de geestelijke gezondheid beoordelen. Scores variëren van 0 tot 280, waarbij een hogere score ernstigere symptomen en een slechtere kwaliteit van leven aangeeft.
Vanaf de basislijn tot en met de voltooiing van de studie, ongeveer 2 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Florida

Medewerkers

Raynor Cerebellum Project

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB202501191

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren