小脑顶核适应性脑深部电刺激治疗共济失调
靶向中间核的自适应深部脑刺激治疗脊髓小脑性共济失调
这是一项单中心、开放标签研究，旨在评估小脑自适应深部脑刺激（aDBS）在成人脊髓小脑共济失调6型（SCA6）患者中的可行性、安全性和初步疗效。 共将招募5名参与者。
参与者将接受针对小脑运动中间核的深部脑刺激（DBS）导联手术植入。 导联将连接至一个或两个可向深部脑结构提供刺激并记录神经活动的植入式脉冲发生器。
参与者将在24个月的随访期内完成最多18次现场研究访问。 在这些访问期间，将在不同的行为任务和刺激条件下记录神经信号。
早期研究访问将用于确定与疾病状态相关的最佳刺激参数和神经生物标志物。 这些生物标志物随后将用于实施自适应DBS，其中刺激幅度会根据记录的神经活动自动调整。
研究结果将包括小脑aDBS的安全性和可行性评估，以及对其临床指标影响的初步评估。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Julia C Gonzalez, BA
- 电话号码：32495 (352) 265-0111
- 邮箱：Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
研究联系人备份
- 姓名：Emily Rafferty, PhD
- 邮箱：Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
学习地点
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- 招聘中
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
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首席研究员：
- Coralie de Hemptinne, PhD
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接触：
- Emily Rafferty, PhD
- 邮箱：Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
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接触：
- Julia C Gonzalez, BA
- 电话号码：32495 352-265-0111
- 邮箱：Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 由运动障碍专科医生根据运动障碍学会推荐的标准诊断为SCA6
- SCA6基因检测呈阳性
- 共济失调评估与评级量表（SARA）总分≥8分
- 能够独立或在辅助下行走（SARA量表中“步态”子项评分<8分）
- 年龄≥21岁且<89岁
- 能够签署研究的知情同意书
- 能够理解研究方案
排除标准：
- 无法或不愿遵守研究方案
- 既往植入过神经刺激器、起搏器、除颤器或金属头部植入物
- 严重认知障碍或痴呆，定义为蒙特利尔认知评估（MOCA）评分<21分
存在其他病因导致的共济失调证据，包括但不限于：
- SCA6以外的遗传性/遗传性疾病
- 获得性病因：创伤性脑损伤、多发性硬化、副肿瘤性小脑变性、感染或感染后小脑炎、自身免疫性共济失调（如抗GAD抗体相关、麸质共济失调）
- 毒性/代谢性病因：酒精性小脑变性、维生素缺乏
- 结构性、血管性或肿瘤性病因：小脑卒中、肿瘤、先天性畸形
- 疑似多系统萎缩-小脑型（MSA-C）
- 存在未治疗的活动性精神疾病、严重抑郁（贝克抑郁量表≥21分）或经研究团队评估存在人格障碍
- 凝血功能障碍、未控制的癫痫或其他被认为会增加手术并发症风险的医疗状况
- 存在研究者认为可能干扰研究参与或步态/平衡的伴随疾病，例如严重关节炎
- 需要接受透热疗法、电休克治疗或经颅磁刺激
- 妊娠或哺乳期
- 存在主动自杀意念（定义为哥伦比亚自杀严重程度评定量表C-SSRS中第2-5题回答“是”）
- 难治性癫痫
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自适应脑深部电刺激（aDBS）
参与者将接受深部脑刺激（DBS）电极的手术植入，靶向小脑运动中间核。 植入后约一个月，参与者将开始常规DBS（cDBS）编程，以确定最佳刺激参数，包括幅度、接触配置、频率和脉冲宽度，并评估与刺激相关的不良反应和设备功能。 植入后约九个月，刺激设置将过渡到自适应DBS（aDBS），其中刺激幅度根据记录的神经活动自动调整。 自适应DBS将用于评估小脑aDBS的可行性、安全性和耐受性。 在整个研究过程中，将通过参与者自我报告、经过验证的临床评分量表以及用于收集运动和睡眠数据的可穿戴设备来评估临床结果、症状和潜在副作用。 |
该装置将通过手术植入小脑间位核。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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识别一种生理信号用作自适应深部脑刺激反馈信号
大体时间：从基线到研究完成，大约2年。
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局部场电位（LFP）将在诊所内及家庭长期监测中进行记录。
这些记录将用于分析，以识别疾病状态和治疗效果的电生理标志物。
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从基线到研究完成，大约2年。
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与基线相比，aDBS的意外不良事件和严重不良事件发生率
大体时间：从基线期至研究完成，约2年。
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在整个研究期间，受试者参与研究时将持续监测不良事件。
从基线到研究完成（约2年）期间发生的意外和严重不良事件是主要终点。
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从基线期至研究完成，约2年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过测力板参数测量的直立平衡评估
大体时间：从基线期至研究完成，约2年。
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直立平衡评估旨在评估行走和平衡能力。
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从基线期至研究完成，约2年。
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共济失调评估与评级量表 (SARA)
大体时间：从基线期至研究完成，约2年。
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共济失调评估与评分量表（SARA）是一个包含8个项目的基于表现的量表，用于确定共济失调的严重程度。评分范围从0到40，分数越高表示共济失调越严重。
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从基线期至研究完成，约2年。
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患者报告的共济失调结果测量（PROM-Ataxia）
大体时间：从基线期至研究完成，约2年。
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患者报告的共济失调结局指标（PROM-Ataxia）是一个包含70个项目的量表，分为三个评估患者体验的领域：身体功能、日常生活活动（ADL）和心理健康。
评分范围为0至280分，分数越高表示症状越严重，生活质量越差。
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从基线期至研究完成，约2年。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Coralie de Hemptinne, PhD、University of Florida
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB202501191
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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