Interponoitu Nucleus aDBS Ataksiaa varten
Adaptiivinen syvän aivon stimulaatio, joka kohdistuu interposituusytimeen spinocerebellaarisen ataksian hoitamiseksi
Tämä on yksittäiskeskuksessa toteutettava, avoimesti merkitty tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida aivokasvaintyyppi 6:lla (SCA6) sairastavien aikuisten aivojen pikkuaivojen adaptiivisen syväaivostimulaation (aDBS) toteutettavuutta, turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta. Yhteensä 5 osallistujaa otetaan mukaan.
Osallistujille tehdään kirurginen syväaivostimulaatio (DBS) -johtimien implantointi, jotka kohdistetaan pikkuaivojen motoriseen interponoituun tumakkeeseen. Johtimet yhdistetään yhteen tai kahteen implantoitavaan pulssigeneraattoriin, joka pystyy antamaan stimulaatiota syviin aivorakenteisiin ja tallentamaan hermostollista toimintaa.
Osallistujat suorittavat jopa 18 henkilökohtaista tutkimuskäyntiä 24 kuukauden seuranta-ajanjakson aikana. Näiden käyntien aikana hermostollisia signaaleja tallennetaan erilaisissa käyttäytymistehtävissä ja stimulaatio-olosuhteissa.
Varhaisia tutkimuskäyntejä käytetään optimaalisten stimulaatioparametrien ja sairaustilaan liittyvien hermostollisten biomarkkerien tunnistamiseen. Näitä biomarkkereita käytetään myöhemmin adaptiivisen DBS:n toteuttamiseen, jossa stimulaation amplitudia säädetään automaattisesti tallennetun hermostollisen toiminnan perusteella.
Tutkimustulokset sisältävät pikkuaivojen aDBS:n turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioinnin sekä sen alustavan arvion kliinistä mittareihin vaikuttavista vaikutuksista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Julia C Gonzalez, BA
- Puhelinnumero: 32495 (352) 265-0111
- Sähköposti: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Emily Rafferty, PhD
- Sähköposti: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Rekrytointi
- Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
-
Päätutkija:
- Coralie de Hemptinne, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Rafferty, PhD
- Sähköposti: Emily.Rafferty@neurology.ufl.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Julia C Gonzalez, BA
- Puhelinnumero: 32495 352-265-0111
- Sähköposti: Julia.Gonzalez@neurology.ufl.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- SCA6-diagnoosi, jonka on asettanut liikehäiriöiden erikoislääkäri liikehäiriöiden yhdistyksen suositusten mukaisesti
- Positiivinen geneettinen testi SCA6:lle
- Vähintään 8 pistettä Ataksian arvioinnin ja luokittelun asteikolla (SARA)
- Kyky kävellä tuella tai ilman tukea (alle 8 pistettä SARA-asteikon 'kävely'-osassa)
- Ikä vähintään 21 vuotta ja alle 89 vuotta
- Kyky antaa tietoon perustuva suostumus tutkimukseen
- Kyky ymmärtää tutkimuksen puitteet
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa tutkimuksen puitteita
- Aiemmin implantoituja hermostimulaattoreita, sydämentahdistimia, defibrillaattoreita tai metallisia päähimplantaatteja
- Vakava kognitiivinen heikentymä tai dementia, joka määritellään alle 21 pisteellä Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MOCA) testissä
Muuista syistä johtuvan ataksian osoitukset, mukaan lukien mutta ei rajoittuen:
- Muuihin geneettisiin/periytyviin sairauksiin kuin SCA6
- Hankitut syyt: aivovamma, multippeli skleroosi, paraneoplastinen aivokuoren rappeuma, infektiot tai infektionjälkeinen aivokuoren tulehdus, autoimmuuniataxiat (esim. anti-GAD, gluteeniataksia)
- Toksiset/metaboliset syyt: alkoholista johtuva aivokuoren rappeuma, vitamiinipuutokset
- Rakenteelliset, verisuoni- tai kasvainperäiset syyt: aivokuoren infarkti, kasvaimet, synnynnäiset epämuodostumat
- Epäilty monijärjestelmäatrofia-aivokuorentyyppi (MSA-C)
- Aktiivinen ja hoitamaton mielenterveyden häiriö, vakava masennus (Beckin masennusasteikko ≥ 21) tai persoonallisuushäiriö tutkimusryhmän harkinnan mukaan
- Veren hyytymishäiriö, hallitsematon epilepsia tai muut lääketieteelliset tilat, jotka katsotaan nostavan potilaan riskiä kirurgisille komplikaatioille
- Samanaikainen lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielessä saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista tai kävely-/tasapainokykyä, esimerkiksi vakava niveltulehdus
- Diatermian, sähköhoitojen tai transkraniaalisen magneettistimulaation tarve
- Raskaus tai imetys
- Aktiiviset itsemurha-ajatukset, jotka määritellään 'Kyllä'-vastauksilla kysymyksiin #2-5 Columbian itsemurhariskin arviointiasteikolla (C-SSRS)
- Refraktaarinen epilepsia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Adaptiivinen aivosyvästimulaatio (aDBS)
Osallistujille tehdään leikkaus, jossa syväaivostimulaation (DBS) johtimet asennetaan kohdistettuna aivojen motoriseen interposituun tumakkeeseen. Noin kuukausi leikkauksen jälkeen osallistujat aloittavat perinteisen DBS-ohjelmoinnin (cDBS) optimaalisten stimulaatioparametrien, kuten amplitudin, kontaktikonfiguraation, taajuuden ja pulssileveyden, tunnistamiseksi sekä stimulaatioon liittyvien haittavaikutusten ja laitteen toiminnan arvioimiseksi. Noin yhdeksän kuukautta leikkauksen jälkeen stimulaatioasetukset siirretään adaptiiviseen DBS:ään (aDBS), jossa stimulaatioamplitudia säädetään automaattisesti tallennetun hermotason aktiivisuuden perusteella. Adaptiivista DBS:ää käytetään aivojen adaptiivisen DBS:n toteutettavuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseen. Kliinisiä tuloksia, oireita ja mahdollisia sivuvaikutuksia arvioidaan koko tutkimuksen ajan käyttämällä osallistujien omia raportteja, validoituja kliinisiä arviointiasteikkoja sekä liikettä ja unenlaatua mittaavia kannettavia laitteita. |
Tämä laite leikataan kirurgisesti istutettavaksi pikkuaivojen interpositusytimeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fysiologisen signaalin tunnistaminen aDBS:n palautesignaaliksi
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti, noin 2 vuotta.
|
Paikalliset kenttäpotentiaalit (LFP) tallennetaan sekä klinikalla että kroonisesti kotona.
Näitä tallenteita analysoidaan tunnistamaan sairaustilojen ja terapian vaikutusten sähköfysiologiset merkkiaineet.
|
Alkutasosta tutkimuksen loppuun asti, noin 2 vuotta.
|
|
aDBS:n odottamattomien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys verrattuna perusarvoon
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun, noin 2 vuotta.
|
Haittatapahtumia seurataan koko ajan, kun koehenkilö on mukana tutkimuksessa.
Odottamattomat ja vakavat haittatapahtumat alkuvaiheesta tutkimuksen loppuun, noin 2 vuoden ajan, ovat ensisijainen loppupiste. |
Alkutasosta tutkimuksen loppuun, noin 2 vuotta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Upright-tasapainoarvio mitattuna voimalaatan parametreilla
Aikaikkuna: Perustasolta tutkimuksen loppuun asti, noin 2 vuotta.
|
Upright Balance Assessment on suunniteltu arvioimaan kävelyä ja tasapainoa.
|
Perustasolta tutkimuksen loppuun asti, noin 2 vuotta.
|
|
Ataksian arviointi- ja luokitteluskaala (SARA)
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun, noin 2 vuotta.
|
Ataksian arviointi- ja luokitusasteikko (SARA) on 8-osainen suorituspohjainen asteikko, jota käytetään ataksian vakavuuden määrittämiseen.
Pistemäärä vaihtelee 0:sta 40:een, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa ataksian vakavuutta. |
Alkutasosta tutkimuksen loppuun, noin 2 vuotta.
|
|
Potilaan ilmoittama ataksian lopputulosmittari (PROM-Ataxia)
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen, noin 2 vuotta.
|
Potilasarviointimenetelmä ataksian oireiden arviointiin (PROM-Ataxia) on 70 kysymyksen asteikko, joka on jaettu kolmeen potilaskokemuksen alueeseen: fyysinen toimintakyky, päivittäiset toiminnot (ADL) ja mielenterveys. Pistemäärät vaihtelevat välillä 0–280, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vaikeampia oireita ja heikompaa elämänlaatua.
|
Alkutasosta tutkimuksen päättymiseen, noin 2 vuotta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Coralie de Hemptinne, PhD, University of Florida
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Dyskinesiat
- Pikkuaivojen sairaudet
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Spinocerebellar ataksia
- Terapeuttiset lääkkeet
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Sähköstimulaatioterapia
- Syvän aivojen stimulaatio
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB202501191
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .