TazbentetolのALS参加者における有効性と安全性
2026年2月26日 更新者：Spinogenix
Tazbentetolの筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者における有効性と安全性を評価する第2b相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
本研究の目的は、タズベンテトールのALS臨床指標、患者報告アウトカム（PRO）、長期安全性および忍容性への影響を検討することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、ALS患者を対象に、経口投与されるタズベンテトールの有効性、安全性、および忍容性を評価するための、第2b相適応デザイン無作為化二重盲検プラセボ対照（DBPC）試験です。
本試験は、以下の2つの部分で構成されています。
二重盲検プラセボ対照（DBPC）：無作為化二重盲検プラセボ対照で、3つの並行治療群があります。参加者は1：1：1の比率で無作為に割り付けられ、タズベンテトール300 mgを1日1回（QD）、または300 mgを1日2回（BID）、またはプラセボを36週間投与されます。
オープンラベル延長：DBPCの36週間を完了した適格な参加者は、対応するDBPC第36週の訪問から開始して、OLEに参加することを提案され、タズベンテトールを36週間投与されます。この延長期間の投与量は、DBPCからのデータに基づいて決定されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
430
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact
- 電話番号：503 915 1400
- メール：contact@spinogenix.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
- 年齢18〜80歳
- ALS TRICALSリスクスコア
- 標準治療の安定投与量
- 地域の規制に準拠した男性または女性による避妊法の使用
- 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意思
除外基準：
- 研究完了を妨げる基礎的な身体的または心理的状態
- 臨床的に有意な心疾患
- 過去5年間の活動性または悪性腫瘍の既往歴
- スクリーニング1ヶ月以内の重篤な感染症
- Day 1の30日以内の急性疾患
- 自殺行動または自殺念慮の既往歴
- 喫煙者およびニコチン含有製品使用者
- 神経変性疾患
- 外部呼吸補助または酸素補給の必要性
- HIV、B型肝炎およびC型肝炎陽性
- 14日以内のワクチン接種
- 30日以内の他の治験薬の使用
- 30日以内の献血
- 7日以内の血漿提供
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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二重盲検プラセボ対照相の参加者は、プラセボ錠剤を受け取るように無作為化されます
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実験的：タズベンテトール
合成低分子化合物
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第2B相および第3相の参加者は、研究薬タズベンテトールまたはプラセボ錠剤を投与されるように無作為化されます。
オープンラベル延長相の参加者は、第2相から決定された用量を受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第2相：筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）総合スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：36週間
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臨床医によって実施されるアンケートで、参加者が特定の日常生活活動において機能する能力を測定します。
各機能タイプは4（正常）から0（能力なし）まで採点され、最大合計スコアは48、最小合計スコアは0です。スコアが高い患者ほど身体的機能が高いことを示します。
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36週間
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第3相：筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）総合スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：36週間
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臨床医によって実施される質問票で、参加者の特定の日常生活活動における機能を測定します。
各機能タイプは4（正常）から0（能力なし）の間で採点され、合計スコアの最大は48、最小は0です。スコアが高い患者は、より多くの身体的機能を有しています。
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36週間
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OLE: ベースラインからの筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）総合スコアの絶対変化
時間枠：36週間
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臨床医によって実施され、参加者の特定の日常活動における機能能力を測定するアンケート。
各機能タイプは4（正常）から0（能力なし）で採点され、最大合計スコアは48、最小合計スコアは0です。スコアが高い患者ほど身体機能が高いことを示します。
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36週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フェーズ2：機能と生存率の複合評価（CAFS）スコア
時間枠：36週間
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この評価は、ALSFRS-Rスコアの変化に基づいて臨床アウトカムをランク付けします。
スコアが高いほど、臨床アウトカムが良好であることを示します。
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36週間
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Phase 2: ベースラインからの臨床家全般印象-抑制（CGI-I）の変化
時間枠：36週間
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臨床医が評価した1から7の尺度での測定値の変化、値が高いほど症状の重症度が高いことを示します
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36週間
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フェーズ2：エジンバラ認知・行動ALSスクリーン（ECAS）のベースラインからの変化
時間枠：36週間
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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の認知機能および行動の変化を評価するための質問票。言語、言語流暢性、遂行機能、記憶、視空間認知の5つの認知領域をカバーする136点満点のテストで評価します。
スコアが低いほど症状の悪化を示します。
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36週間
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第2相：ALS評価質問票40項目（ALSAQ-40）のベースラインからの変化
時間枠：36週
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ALSAQ40スコアは、ALS患者のQoL（生活の質）を測定する指標です。
ALSAQ40は、身体的移動性、日常生活活動（ADL）と自立性、飲食、コミュニケーション、および感情的反応などの領域を評価します。
スコアが高いほど、障害の程度が高いことを示します。
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36週
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第2フェーズ：患者全体印象（PGI）改善度のベースラインからの変化
時間枠：36週
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これは患者の健康状態のすべての側面と、改善または悪化を測定します。
スケールが高いほど、より重度の障害を示します。
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36週
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Phase 2: ベースラインからのRasch全体的ALS障害スケール（ROADS）の変化
時間枠：36週間
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これは、患者が報告した全体的な障害のアウトカムを測定します。
スコアが低いほど、障害が大きいことを示します。 |
36週間
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第2相：治療に伴う有害事象（TEAEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率、性質、および重症度
時間枠：36週
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これは、ALS患者におけるtazbentetolの安全性と耐容性を評価します
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36週
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第3相：機能と生存率の複合評価（CAFS）スコア
時間枠：36週間
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この評価は、ALSFRS-Rスコアの変化に基づいて臨床転帰をランク付けします。
スコアが高いほど、臨床転帰が良好であることを示します。
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36週間
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Phase 3: ベースラインからの臨床医全般印象評価-抑制（CGI-I）の変化
時間枠：36週
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臨床医評価尺度における1から7の尺度での変化、より高い値はより重篤な症状の呈示を示す
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36週
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第3相：エディンバラ認知行動ALSスクリーニング（ECAS）のベースラインからの変化
時間枠：36週間
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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の認知・行動変化を評価する質問票で、言語、言語流暢性、実行機能、記憶、視空間認知の領域をカバーする136点満点のテストです。
スコアが低いほど症状の悪化を示します。
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36週間
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第3相：ALS評価質問票40項目（ALSAQ-40）のベースラインからの変化
時間枠：36週間
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ALSAQ40スコアは、ALS患者のQoL（生活の質）を測定する指標です。
ALSAQ40は、身体的移動性、日常生活活動（ADL）と自立性、飲食、コミュニケーション、および感情的反応などの領域を評価します。
スコアが高いほど障害の程度が高いことを示します。
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36週間
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フェーズ3：患者全般印象（PGI）の改善におけるベースラインからの変化
時間枠：36週間
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これは患者の健康状態の全ての側面と、改善または悪化を測定します。
スケールが高いほど障害が大きいことを示します。
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36週間
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第3相：ベースラインからのRasch総合ALS障害スケール（ROADS）の変化。
時間枠：36週
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これは、患者が報告した全体的な障害に関するアウトカムを測定します。
スコアが低いほど、障害が大きいことを示します。 |
36週
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第3相：治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質、および重症度
時間枠：36週間
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これはALS患者におけるtazbentetolの安全性と忍容性を評価します
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36週間
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OLE：機能と生存の統合評価（CAFS）スコア
時間枠：36週間
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この評価は、ALSFRS-Rスコアの変化に基づいて臨床転帰をランク付けします。
より高いスコアは、より良い臨床転帰を示します。
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36週間
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OLE：ベースラインからの臨床家総合印象-抑制（CGI-I）の変化
時間枠：36週間
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臨床医評価尺度（1～7段階）における変化。数値が高いほど症状の重症度が高いことを示す
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36週間
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OLE: ALS評価質問票40項目（ALSAQ-40）のベースラインからの変化
時間枠：36週間
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ALSAQ40スコアは、ALS患者のQoL（生活の質）の指標です。
ALSAQ40は、身体的移動能力、日常生活動作（ADL）と自立性、飲食、コミュニケーション、感情的反応などの領域を評価します。
スコアが高いほど障害の程度が高いことを示します。
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36週間
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OLE: エジンバラ認知行動ALSスクリーニング（ECAS）のベースラインからの変化
時間枠：36週間
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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の認知および行動の変化を評価する質問票で、言語、言語流暢性、実行機能、記憶、視空間認知領域をカバーする136点満点のテストから構成されています。
スコアが低いほど症状の悪化を示します。
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36週間
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OLE：ベースラインからの患者の全体的印象（PGI）改善の変化
時間枠：36週間
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これは患者の健康状態の全側面と改善または悪化を測定します。
スケールが高いほど、より重度の障害を示します。
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36週間
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OLE: ベースラインからのRasch全体的ALS障害（ROADS）の変化
時間枠：36週間
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これは、患者報告による全体的な障害のアウトカムを測定します。
スコアが低いほど、障害の程度が高いことを示します。
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36週間
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OLE：治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質、および重症度
時間枠：36週間
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これは、ALS患者におけるtazbentetolの安全性と忍容性を評価します
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36週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第2相: ALSFRS-R総合スコアの低下率
時間枠：36週間
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ALSの進行に対するタズベンテトールの効果をさらに評価するため
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36週間
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第2相：生存患者の割合と生存期間
時間枠：36週
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ALSの進行に対するtazbentetolの効果をさらに評価するために
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36週
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第2相サブスタディ：ALS患者における2用量レベルのタズベンテトールとプラセボの脳波（EEG）アウトカムを比較する
時間枠：36週間
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安静時におけるEEGデルタおよびパワーバンドのベースラインからの変化を、第8週、第24週、第36週に測定する
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36週間
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第3相：ALSFRS-R総合スコアの低下率
時間枠：36週
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ALSの進行に対するタズベンテトールの効果をさらに評価するために
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36週
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第3相：生存患者の割合と生存期間
時間枠：36週間
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ALSの進行に対するタズベンテトールの効果をさらに評価するため
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36週間
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OLE: ALSFRS-R総合スコアの低下率
時間枠：36週
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ALSの進行に対するタズベンテトールの効果をさらに評価するために
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36週
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OLE: 生存患者の割合および生存期間
時間枠：36週間
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ALSの進行に対するタズベンテトールの効果をさらに評価するために
|
36週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年3月1日
一次修了 (推定)
2027年12月31日
研究の完了 (推定)
2028年3月1日
試験登録日
最初に提出
2026年1月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月7日
最初の投稿 (実際)
2026年1月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月26日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
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