Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y Seguridad de Tazbentetol en Participantes con ELA

9 de septiembre de 2026 actualizado por: Spinogenix

Un estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de Tazbentetol en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Los objetivos de este estudio son examinar los efectos de tazbentetol en medidas clínicas de ELA, resultados reportados por pacientes (PROs), seguridad a largo plazo y tolerabilidad.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de diseño adaptativo de Fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (DBPC) para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de tazbentetol administrado por vía oral en participantes con ELA.

El estudio consta de 2 partes, como se indica a continuación:

Doble ciego, controlado con placebo (DBPC): Aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con 3 brazos de tratamiento paralelos. Los participantes serán aleatorizados en una proporción 1:1:1 para recibir tazbentetol 300 mg una vez al día (QD), o 300 mg dos veces al día (BID), o placebo durante 36 semanas.

Extensión de etiqueta abierta: A los participantes elegibles que completen 36 semanas en el DBPC se les ofrecerá inscribirse en la OLE, comenzando en la visita correspondiente a la Semana 36 del DBPC, y recibirán tazbentetol durante 36 semanas. La dosis para esta extensión se basará en los datos del DBPC.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

430

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 18-80
  • Puntuación de riesgo ALS TRICALS
  • Dosis estable de tratamiento estándar de atención
  • Uso de anticonceptivos por hombres o mujeres de acuerdo con las regulaciones locales
  • Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterios de exclusión:

  • Condición física o psicológica subyacente que impida la finalización del estudio
  • Enfermedad cardíaca clínicamente significativa
  • Neoplasia maligna activa o antecedentes en los últimos 5 años
  • Infección grave dentro de 1 mes antes del cribado
  • Enfermedad aguda dentro de los 30 días previos al Día 1
  • Antecedentes de comportamiento suicida o ideación suicida
  • Fumadores activos de cigarrillos y usuarios de productos que contienen nicotina
  • Enfermedad neurodegenerativa
  • Necesidad de soporte respiratorio externo u oxígeno suplementario
  • Positivo para VIH, hepatitis B y hepatitis C
  • Vacunas dentro de los 14 días
  • Otros productos en investigación dentro de los 30 días
  • Donación de sangre dentro de los 30 días
  • Donación de plasma dentro de los 7 días
  • Embarazada o en período de lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
placebo
Droga: placebo
los participantes en la fase doble ciego controlada con placebo serán aleatorizados para recibir comprimidos de placebo
Experimental: tazbentetol
molécula pequeña sintética
Droga: Tazbentetol
Los participantes tanto en la Fase 2B como en la Fase 3 serán asignados aleatoriamente para recibir el fármaco en estudio tazbentetol o comprimidos placebo. Los participantes en la fase de extensión abierta recibirán la dosis determinada a partir de la Fase 2.
Otros nombres:
  • SPG302

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario administrado por un clínico que mide la capacidad de los participantes para realizar determinadas actividades diarias. Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen mayor función física.
36 semanas
Fase 3: Cambio absoluto desde la línea de base en la puntuación total de la Escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario administrado por un clínico que mide la capacidad de los participantes para realizar ciertas actividades diarias. Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen mayor función física.
36 semanas
OLE: Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de la Escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario administrado por un clínico que mide la capacidad de los participantes para realizar ciertas actividades diarias. Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen mayor función física.
36 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: Puntuaciones de Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esta evaluación clasifica el resultado clínico basándose en los cambios en la puntuación ALSFRS-R. Una puntuación más alta indica un mejor resultado clínico.
36 semanas
Fase 2: Cambio respecto al valor basal en la Impresión Clínica Global-Inhibitoria (CGI-I)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cambio en las medidas evaluadas por el clínico en una escala de 1 a 7, un valor más alto indica una presentación de síntomas más grave
36 semanas
Fase 2: Cambio desde el valor basal en la pantalla cognitiva y conductual de Edimburgo para la ELA (ECAS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario que evalúa los cambios cognitivos y conductuales en personas con (ELA) mediante una prueba de 136 puntos que cubre los dominios cognitivos del lenguaje, la fluidez verbal, la función ejecutiva, la memoria y las capacidades visoespaciales. Una puntuación más baja indica un empeoramiento de los síntomas.
36 semanas
Fase 2: Cambio desde la línea de base en el Cuestionario de Evaluación de ELA de 40 ítems (ALSAQ-40)
Periodo de tiempo: 36 semanas
La puntuación ALSAQ40 es una medida de la calidad de vida de los pacientes con ELA. El ALSAQ40 evalúa dominios que incluyen movilidad física, actividades de la vida diaria (AVD) e independencia, alimentación e ingesta de líquidos, comunicación y reacciones emocionales. Una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 2: Cambio desde el inicio en la Impresión Global del Paciente (PGI) de la Mejora
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá todos los aspectos de la salud del paciente y su mejora o deterioro. Una escala más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 2: Cambio desde el valor basal en la Escala de Discapacidad Global de la ELA de Rasch (ROADS).
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá los resultados reportados por el paciente sobre la discapacidad general. Una puntuación más baja indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 2: Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (SAEs)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto evaluará la seguridad y la tolerabilidad de tazbentetol en participantes con ELA
36 semanas
Fase 3: Puntuaciones de Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esta evaluación clasifica el resultado clínico en función de los cambios en la puntuación ALSFRS-R. Una puntuación más alta indica un mejor resultado clínico.
36 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio en la Impresión Global del Clínico-Inhibitoria (CGI-I)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cambio en las medidas evaluadas por el clínico en una escala de 1 a 7, un valor más alto indica una presentación de síntomas más grave
36 semanas
Fase 3: Cambio desde la línea de base en la Escala Cognitiva y Conductual de Edimburgo para ELA (ECAS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario que evalúa los cambios cognitivos y conductuales en personas con (ELA) mediante una prueba de 136 puntos que abarca los dominios cognitivos del lenguaje, fluidez verbal, función ejecutiva, memoria y visuoespacial. Una puntuación más baja indica un empeoramiento de los síntomas.
36 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio en el Cuestionario de Evaluación ELA de 40 ítems (ALSAQ-40)
Periodo de tiempo: 36 semanas
La puntuación ALSAQ40 es una medida de la calidad de vida (QoL) para pacientes con ELA. El ALSAQ40 evalúa dominios que incluyen movilidad física, actividades de la vida diaria (AVD) e independencia, alimentación e hidratación, comunicación y reacciones emocionales. Una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en la Impresión Global del Paciente (PGI) de la Mejora
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá todos los aspectos de la salud del paciente y su mejora o deterioro. Una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 3: Cambio desde la línea de base en la Escala de Discapacidad Global de la ELA de Rasch (ROADS).
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá los resultados comunicados por el paciente sobre la discapacidad general. Una puntuación más baja indica una mayor discapacidad.
36 semanas
Fase 3: Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto evaluará la seguridad y tolerabilidad de tazbentetol en participantes con ELA
36 semanas
OLE: Puntuaciones de Evaluación Combinada de Función y Supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esta evaluación clasifica el resultado clínico basándose en los cambios en la puntuación ALSFRS-R. Una puntuación más alta indica un mejor resultado clínico.
36 semanas
OLE: Cambio desde el valor basal en la Impresión Global del Clínico-Inhibitoria (CGI-I)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cambio en las medidas evaluadas por el clínico en una escala de 1 a 7, un valor más alto indica una presentación de síntomas más grave
36 semanas
OLE: Cambio desde el valor basal en el Cuestionario de Evaluación de la ELA de 40 ítems (ALSAQ-40)
Periodo de tiempo: 36 semanas
La puntuación ALSAQ40 es una medida de la calidad de vida (QoL) para pacientes con ELA. El ALSAQ40 evalúa dominios que incluyen movilidad física, actividades de la vida diaria (AVD) e independencia, alimentación y bebida, comunicación y reacciones emocionales. Una puntuación más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
OLE: Cambio desde el inicio en la pantalla de evaluación cognitiva y conductual de la ELA de Edimburgo (ECAS)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Cuestionario que evalúa los cambios cognitivos y conductuales en personas con (ELA) mediante una prueba de 136 puntos que cubre los dominios cognitivos del lenguaje, fluidez verbal, función ejecutiva, memoria y visuoespacial. Una puntuación más baja indica un empeoramiento de los síntomas.
36 semanas
OLE: Cambio desde el valor basal en la Impresión Global del Paciente (PGI) de mejoría
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá todos los aspectos de la salud del paciente y su mejora o deterioro. Una escala más alta indica una mayor discapacidad.
36 semanas
OLE: Cambio desde el valor basal en la Escala de Discapacidad Global de la ELA de Rasch (ROADS).
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto medirá los resultados informados por los pacientes sobre la discapacidad general. Una puntuación más baja indica una mayor discapacidad.
36 semanas
OLE: Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 36 semanas
Esto evaluará la seguridad y tolerabilidad del tazbentetol en participantes con ELA
36 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: Tasa de disminución de la puntuación total de ALSFRS-R
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto del tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas
Fase 2: Proporción de pacientes vivos y tiempo de supervivencia
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto de tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas
Subestudio de fase 2: Comparar los resultados del electroencefalograma (EEG) de dos niveles de dosis de tazbentetol con placebo en participantes con ELA
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para medir el cambio desde el inicio en las bandas de potencia y delta del EEG en estado de reposo en las semanas 8, 24 y 36
36 semanas
Fase 3: Tasa de disminución de la puntuación total de la ALSFRS-R
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto del tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas
Fase 3: Proporción de pacientes vivos y tiempo de supervivencia
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto del tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas
OLE: Tasa de disminución de la puntuación total de la ALSFRS-R
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto del tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas
OLE: Proporción de pacientes vivos y tiempo de supervivencia
Periodo de tiempo: 36 semanas
Para evaluar más a fondo el efecto de tazbentetol en la progresión de la ELA
36 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spinogenix

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir