Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit en veiligheid van Tazbentetol bij ALS-patiënten

9 september 2026 bijgewerkt door: Spinogenix

Een fase 2b, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Tazbentetol bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

De doelstellingen van deze studie zijn om de effecten van tazbentetol te onderzoeken op klinische metingen van ALS, door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's), langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2b adaptief ontwerp gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde (DBPC) studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van oraal toegediend tazbentetol te evalueren bij deelnemers met ALS.

De studie bestaat uit 2 delen, als volgt:

Dubbelblind, placebo-gecontroleerd (DBPC): Gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd met 3 parallelle behandelingsarmen. Deelnemers worden gerandomiseerd in een 1:1:1-verhouding om ofwel tazbentetol 300 mg eenmaal daags (QD), of 300 mg tweemaal daags (BID), of placebo gedurende 36 weken te ontvangen.

Open-label extensie: Gekwalificeerde deelnemers die 36 weken in de DBPC voltooien, krijgen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor de OLE, beginnend bij het corresponderende DBPC Week 36-bezoek, en ontvangen tazbentetol gedurende 36 weken. De dosering voor deze extensie zal gebaseerd zijn op gegevens uit de DBPC.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

430

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18-80
  • ALS TRICALS risicoscore
  • Stabiele dosering van standaardzorgbehandeling
  • Gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen in overeenstemming met lokale regelgeving
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen

Exclusiecriteria:

  • Onderliggende lichamelijke of psychische aandoening die voltooiing van de studie verhindert
  • Klinisch significante hartziekte
  • Actieve of voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar
  • Ernstige infectie binnen 1 maand voor screening
  • Acute ziekte binnen 30 dagen voor Dag 1
  • Voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten
  • Actieve sigarettenrokers en gebruikers van nicotinebevattende producten
  • Neurodegeneratieve ziekte
  • Externe ademhalingsondersteuning of zuurstoftoediening vereist
  • HIV-, hepatitis B- en hepatitis C-positief
  • Vaccinaties binnen 14 dagen
  • Andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen
  • Bloeddonatie binnen 30 dagen
  • Plasmadonatie binnen 7 dagen
  • Zwanger of borstvoeding gevend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo
Geneesmiddel: placebo
deelnemers in de dubbelblinde placebogecontroleerde fase worden gerandomiseerd om placebotabletten te ontvangen
Experimenteel: tazbentetol
synthetische kleine molecuul
Geneesmiddel: Tazbentetol
Deelnemers in zowel fase 2B als fase 3 zullen willekeurig worden toegewezen om het onderzoeksmedicijn tazbentetol of placebo-tabletten te ontvangen. Deelnemers in de open-label extensiefase zullen de dosis ontvangen die is bepaald op basis van fase 2.
Andere namen:
  • SPG302

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de gereviseerde functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst die door een clinicus wordt afgenomen en die het vermogen van de deelnemers meet om bepaalde dagelijkse activiteiten uit te voeren. Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een maximum totale score van 48 en een minimum totale score van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysiek functioneren.
36 weken
Fase 3: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de gereviseerde Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst afgenomen door een clinicus die het vermogen van deelnemers meet om bepaalde dagelijkse activiteiten uit te voeren. Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een maximaal totaalscore van 48 en een minimaal totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysieke functie.
36 weken
OLE: Absolute verandering vanaf baseline in Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal-herziene (ALSFRS-R) totaalscore
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst die door een clinicus wordt afgenomen en het vermogen van deelnemers meet om bepaalde dagelijkse activiteiten uit te voeren. Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vermogen), met een maximaal totaalscore van 48 en een minimaal totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysiek functioneren.
36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS) scores
Tijdsspanne: 36 weken
Deze beoordeling rangschikt het klinische resultaat op basis van veranderingen in de ALSFRS-R-score. Een hogere score duidt op een beter klinisch resultaat.
36 weken
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Clinician Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tijdsspanne: 36 weken
Verandering in door de clinicus beoordeelde maten op een schaal van 1 tot 7, waarbij een hogere waarde duidt op een ernstigere symptoompresentatie
36 weken
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst om cognitieve en gedragsveranderingen bij mensen met (ALS) te beoordelen via een 136-puntentest die taal, verbale vloeiendheid, uitvoerende functies, geheugen en visuospatiële cognitieve domeinen omvat. Een lagere score duidt op een verslechtering van de symptomen.
36 weken
Fase 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ALS Assessment Questionnaire 40 items (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: 36 weken
De ALSAQ40-score is een maatstaf voor de kwaliteit van leven voor patiënten met ALS. De ALSAQ40 evalueert domeinen die fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotionele reacties omvatten. Een hogere score duidt op een grotere mate van beperking.
36 weken
Fase 2: Verandering vanaf baseline in Patient Global Impression (PGI) van verbetering
Tijdsspanne: 36 weken
Dit meet alle aspecten van de gezondheid van de patiënt en verbetering of achteruitgang. Een hogere schaal duidt op een grotere mate van beperking.
36 weken
Fase 2: Verandering ten opzichte van de baseline in Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tijdsspanne: 36 weken
Dit meet door patiënten gerapporteerde uitkomsten van algemene beperkingen. Een lagere score duidt op grotere beperkingen.
36 weken
Fase 2: Incidentie, aard en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: 36 weken
Dit zal de veiligheid en verdraagbaarheid van tazbentetol bij deelnemers met ALS beoordelen
36 weken
Fase 3: Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS) scores
Tijdsspanne: 36 weken
Deze beoordeling rangschikt het klinische resultaat op basis van veranderingen in de ALSFRS-R-score. Een hogere score duidt op een beter klinisch resultaat.
36 weken
Fase 3: Verandering vanaf de basislijn in de Clinical Global Impression-Inhibitory (CGI-I) van de clinicus
Tijdsspanne: 36 weken
Verandering in door de clinicus beoordeelde metingen op een schaal van 1 tot 7, waarbij een hogere waarde duidt op een ernstigere symptoompresentatie
36 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst die cognitieve en gedragsveranderingen bij mensen met (ALS) beoordeelt via een 136-puntentest die taal, verbale vloeiendheid, uitvoerende functies, geheugen en visueel-ruimtelijke cognitieve domeinen omvat. Een lagere score duidt op een verslechtering van de symptomen.
36 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ALS Beoordelingsvragenlijst 40 items (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: 36 weken
De ALSAQ40-score is een maatstaf voor de kwaliteit van leven voor patiënten met ALS. De ALSAQ40 evalueert domeinen die fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotionele reacties omvatten. Een hogere score duidt op een grotere beperking.
36 weken
Fase 3: Verandering vanaf de uitgangswaarde in de globale indruk van verbetering van de patiënt (PGI)
Tijdsspanne: 36 weken
Dit zal alle aspecten van de gezondheid van de patiënt en verbetering of achteruitgang meten. Een hogere schaal duidt op een grotere beperking.
36 weken
Fase 3: Verandering vanaf baseline in Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tijdsspanne: 36 weken
Dit meet de door patiënten gerapporteerde uitkomsten van algemene invaliditeit. Een lagere score duidt op een grotere invaliditeit.
36 weken
Fase 3: Incidentie, aard en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: 36 weken
Dit zal de veiligheid en verdraagbaarheid van tazbentetol bij deelnemers met ALS beoordelen
36 weken
OLE: Gecombineerde beoordeling van functie en overleving (CAFS) scores
Tijdsspanne: 36 weken
Deze beoordeling rangschikt het klinische resultaat op basis van veranderingen in de ALSFRS-R-score. Een hogere score duidt op een beter klinisch resultaat.
36 weken
OLE: Verandering vanaf baseline in Clinician Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tijdsspanne: 36 weken
Verandering in door de clinicus beoordeelde scores op een schaal van 1 tot 7, waarbij een hogere waarde een ernstigere symptoompresentatie aangeeft
36 weken
OLE: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ALS Beoordelingsvragenlijst 40 items (ALSAQ-40)
Tijdsspanne: 36 weken
De ALSAQ40-score is een maatstaf voor de kwaliteit van leven voor patiënten met ALS. De ALSAQ40 evalueert domeinen die fysieke mobiliteit, activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en onafhankelijkheid, eten en drinken, communicatie en emotionele reacties omvatten. Een hogere score duidt op een grotere mate van beperking.
36 weken
OLE: Verandering ten opzichte van de basislijn in Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tijdsspanne: 36 weken
Vragenlijst om cognitieve en gedragsveranderingen bij mensen met ALS te beoordelen via een 136-puntentest die taal, verbale vlotheid, executieve functie, geheugen en visuospatiële cognitieve domeinen behandelt. Een lagere score duidt op verslechtering van de symptomen.
36 weken
OLE: Verandering ten opzichte van baseline in de algehele indruk van de patiënt (PGI) van verbetering
Tijdsspanne: 36 weken
Dit meet alle aspecten van de gezondheid van de patiënt en verbetering of achteruitgang. Een hogere schaal wijst op een grotere mate van beperking.
36 weken
OLE: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tijdsspanne: 36 weken
Dit meet door de patiënt gerapporteerde uitkomsten van algehele beperking. Een lagere score duidt op een grotere beperking.
36 weken
OLE: Incidentie, aard en ernst van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs) en ernstige ongewenste voorvallen (SAEs)
Tijdsspanne: 36 weken
Dit zal de veiligheid en verdraagbaarheid van tazbentetol beoordelen bij deelnemers met ALS
36 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2: ALSFRS-R totale score afnamesnelheid
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken
Fase 2: Aandeel patiënten in leven en overlevingstijd
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken
Fase 2 substudie: Het vergelijken van elektro-encefalogram (EEG) resultaten van twee doseringsniveaus van tazbentetol met placebo bij deelnemers met ALS
Tijdsspanne: 36 weken
Om de verandering ten opzichte van de baseline te meten in EEG-delta- en vermogensbanden in rusttoestand op week 8, 24 en 36
36 weken
Fase 3: ALSFRS-R totale score afnametempo
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken
Fase 3: Aandeel patiënten in leven en overlevingstijd
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken
OLE: ALSFRS-R totale score afnamepercentage
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken
OLE: Aandeel patiënten dat in leven is en overlevingstijd
Tijdsspanne: 36 weken
Om het effect van tazbentetol op de progressie van ALS verder te beoordelen
36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spinogenix

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 oktober 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren