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Eficácia e Segurança do Tazbentetol em Participantes com ELA

9 de setembro de 2026 atualizado por: Spinogenix

Um Estudo de Fase 2b, Randomizado, Duplo-cego e Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Tazbentetol em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Os objetivos deste estudo são examinar os efeitos do tazbentetol nas medidas clínicas da ELA, nos resultados relatados pelos doentes (PROs), na segurança a longo prazo e na tolerabilidade.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 2b com desenho adaptativo, randomizado, duplamente-cego e controlado por placebo (DBPC) para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do tazbentetol administrado por via oral em participantes com ELA.

O estudo consiste em 2 partes, conforme descrito abaixo:

Duplamente-cego, controlado por placebo (DBPC): Randomizado, duplamente-cego, controlado por placebo com 3 braços de tratamento paralelos. Os participantes serão randomizados numa proporção de 1:1:1 para receber tazbentetol 300 mg uma vez por dia (QD), ou 300 mg duas vezes por dia (BID), ou placebo durante 36 semanas.

Extensão aberta: Os participantes elegíveis que completarem 36 semanas no DBPC terão a oportunidade de se inscrever na OLE, começando na visita correspondente à Semana 36 do DBPC, e receberão tazbentetol durante 36 semanas. A dose para esta extensão será baseada nos dados do DBPC.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

430

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Idade 18-80
  • Pontuação de risco ALS TRICALS
  • Dose estável de tratamento padrão
  • Uso de contraceção por homens ou mulheres de acordo com os regulamentos locais
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito

Critérios de Exclusão:

  • Condição física ou psicológica subjacente que impeça a conclusão do estudo
  • Doença cardíaca clinicamente significativa
  • Neoplasia maligna ativa ou história nos últimos 5 anos
  • Infeção grave no último mês antes do rastreio
  • Doença aguda nos 30 dias anteriores ao Dia 1
  • Histórico de comportamento suicida ou ideação suicida
  • Fumadores ativos de cigarros e utilizadores de produtos que contenham nicotina
  • Doença neurodegenerativa
  • Necessidade de suporte respiratório externo ou oxigénio suplementar
  • HIV, hepatite B e hepatite C positivos
  • Vacinas nos últimos 14 dias
  • Outros produtos investigacionais nos últimos 30 dias
  • Doação de sangue nos últimos 30 dias
  • Doação de plasma nos últimos 7 dias
  • Grávida ou a amamentar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
placebo
Medicamento: placebo
participantes na fase duplamente cega controlada com placebo serão randomizados para receber comprimidos de placebo
Experimental: tazbentetol
molécula sintética de pequeno tamanho
Medicamento: Tazbentetol
Os participantes tanto na Fase 2B como na Fase 3 serão aleatoriamente distribuídos para receber o medicamento do estudo tazbentetol ou comprimidos de placebo. Os participantes na fase de extensão aberta receberão a dose determinada na Fase 2.
Outros nomes:
  • SPG302

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: Alteração absoluta em relação ao basal na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica - revista (ALSFRS-R)
Prazo: 36 semanas
Questionário administrado por um clínico que mede a capacidade dos participantes para realizar determinadas atividades diárias. Cada tipo de função é pontuado de 4 (normal) a 0 (nenhuma capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Os doentes com pontuações mais elevadas têm mais função física.
36 semanas
Fase 3: Alteração absoluta em relação à linha de base na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica - revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 36 semanas
Questionário administrado por um clínico que mede a capacidade dos participantes para realizar certas atividades diárias. Cada tipo de função é pontuado de 4 (normal) a 0 (nenhuma capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Os doentes com pontuações mais altas têm mais função física.
36 semanas
OLE: Alteração absoluta em relação à linha de base na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica-revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 36 semanas
Questionário administrado por um clínico que mede a capacidade dos participantes para realizar determinadas atividades diárias. Cada tipo de função é pontuado de 4 (normal) a 0 (sem capacidade), com uma pontuação total máxima de 48 e uma pontuação total mínima de 0. Os doentes com pontuações mais elevadas têm mais função física.
36 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: Pontuações da Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS)
Prazo: 36 semanas
Esta avaliação classifica o resultado clínico com base nas alterações da pontuação ALSFRS-R. Uma pontuação mais elevada indica um melhor resultado clínico.
36 semanas
Fase 2: Alteração em relação à linha de base na Impressão Global do Clínico-Inibitória (CGI-I)
Prazo: 36 semanas
Alteração nas medidas avaliadas pelo clínico numa escala de 1 a 7, em que um valor mais elevado indica uma apresentação de sintomas mais grave
36 semanas
Fase 2: Alteração em relação à linha de base na Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Prazo: 36 semanas
Questionário para avaliar alterações cognitivas e comportamentais em pessoas com (ELA) através de um teste de 136 pontos que abrange os domínios cognitivos da linguagem, fluência verbal, função executiva, memória e visuospaciais. Uma pontuação mais baixa indica agravamento dos sintomas.
36 semanas
Fase 2: Alteração em relação ao valor basal do Questionário de Avaliação da ELA com 40 itens (ALSAQ-40)
Prazo: 36 semanas
A pontuação ALSAQ40 é uma medida da QdV para doentes com ELA. O ALSAQ40 avalia domínios que incluem mobilidade física, atividades da vida diária (AVD) e independência, alimentação e bebida, comunicação e reações emocionais. Uma pontuação mais elevada indica uma incapacidade mais elevada.
36 semanas
Fase 2: Alteração em relação ao valor basal na Impressão Global do Paciente (PGI) de Melhoria
Prazo: 36 semanas
Isto medirá todos os aspetos da saúde do paciente e a sua melhoria ou declínio. Uma escala mais elevada indica uma maior incapacidade.
36 semanas
Fase 2: Alteração em relação ao valor basal na Escala de Incapacidade Global da ELA de Rasch (ROADS).
Prazo: 36 semanas
Isto irá medir os resultados reportados pelos doentes sobre a incapacidade geral. Uma pontuação mais baixa indica uma maior incapacidade.
36 semanas
Fase 2: Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 36 semanas
Isto irá avaliar a segurança e a tolerabilidade do tazbentetol em participantes com ELA
36 semanas
Fase 3: Pontuações da Avaliação Combinada da Função e Sobrevivência (CAFS)
Prazo: 36 semanas
Esta avaliação classifica o resultado clínico com base nas alterações na pontuação ALSFRS-R. Uma pontuação mais alta indica um melhor resultado clínico.
36 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na Impressão Global do Clínico-Inibitório (CGI-I)
Prazo: 36 semanas
Alteração nas medidas avaliadas pelo clínico numa escala de 1 a 7, um valor mais elevado indica uma apresentação de sintomas mais grave
36 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Prazo: 36 semanas
Questionário que avalia alterações cognitivas e comportamentais em pessoas com (ELA) através de um teste de 136 pontos que abrange os domínios cognitivos da linguagem, fluência verbal, função executiva, memória e visuospacial. Uma pontuação mais baixa indica agravamento dos sintomas.
36 semanas
Fase 3: Alteração desde a linha de base no Questionário de Avaliação da ELA com 40 itens (ALSAQ-40)
Prazo: 36 semanas
A pontuação ALSAQ40 é uma medida da QoL para doentes com ELA. O ALSAQ40 avalia domínios que incluem mobilidade física, atividades da vida diária (AVD) e independência, alimentação e hidratação, comunicação e reações emocionais. Uma pontuação mais elevada indica uma maior incapacidade.
36 semanas
Fase 3: Alteração em relação ao basal na Impressão Global do Doente (PGI) de Melhoria
Prazo: 36 semanas
Isto irá medir todos os aspetos da saúde do paciente e a melhoria ou declínio. Uma escala mais elevada indica uma maior incapacidade.
36 semanas
Fase 3: Alteração em relação ao baseline na Escala de Deficiência Global da ELA de Rasch (ROADS).
Prazo: 36 semanas
Isto irá medir os resultados reportados pelos pacientes sobre a incapacidade geral. Uma pontuação mais baixa indica uma incapacidade maior.
36 semanas
Fase 3: Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 36 semanas
Isto irá avaliar a segurança e a tolerabilidade do tazbentetol em participantes com ELA
36 semanas
OLE: Pontuações da Avaliação Combinada da Função e Sobrevivência (CAFS)
Prazo: 36 semanas
Esta avaliação classifica o resultado clínico com base em alterações à pontuação ALSFRS-R.
Uma pontuação mais elevada indica um melhor resultado clínico.
36 semanas
OLE: Alteração em relação à linha de base na Impressão Global do Clínico-Inibitória (CGI-I)
Prazo: 36 semanas
Alteração nas medidas avaliadas pelo clínico numa escala de 1 a 7, um valor mais elevado indica uma apresentação de sintomas mais grave
36 semanas
OLE: Alteração em relação ao valor basal no Questionário de Avaliação da ELA 40 itens (ALSAQ-40)
Prazo: 36 semanas
A pontuação ALSAQ40 é uma medida da QdV para pacientes com ELA. O ALSAQ40 avalia domínios que incluem mobilidade física, atividades da vida diária (AVD) e independência, alimentação e hidratação, comunicação e reações emocionais. Uma pontuação mais elevada indica uma maior incapacidade.
36 semanas
OLE: Alteração em relação à linha de base na Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Prazo: 36 semanas
Questionário para avaliar alterações cognitivas e comportamentais em pessoas com (ELA) através de um teste de 136 pontos que abrange os domínios cognitivos da linguagem, fluência verbal, função executiva, memória e visuoespacial. Uma pontuação mais baixa indica agravamento dos sintomas.
36 semanas
OLE: Alteração em relação ao valor inicial na Impressão Global do Doente (PGI) de Melhoria
Prazo: 36 semanas
Isto irá medir todos os aspetos da saúde do paciente e a melhoria ou declínio.
Uma escala mais elevada indica uma maior incapacidade.
36 semanas
OLE: Alteração em relação ao basal na Escala de Incapacidade Global da ELA de Rasch (ROADS).
Prazo: 36 semanas
Isto irá medir os resultados relatados pelo paciente em relação à incapacidade global. Uma pontuação mais baixa indica maior incapacidade.
36 semanas
OLE: Incidência, natureza e gravidade de eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 36 semanas
Isto avaliará a segurança e tolerabilidade do tazbentetol em participantes com ELA
36 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: Taxa de declínio da pontuação total ALSFRS-R
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas
Fase 2: Proporção de pacientes vivos e tempo de sobrevivência
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas
Estudo de fase 2: Comparar os resultados do eletroencefalograma (EEG) de dois níveis de dose de tazbentetol com placebo em participantes com ELA
Prazo: 36 semanas
Para medir a alteração em relação à linha de base nas bandas de potência delta e EEG em estado de repouso nas Semanas 8, 24 e 36
36 semanas
Fase 3: Taxa de declínio da pontuação total ALSFRS-R
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas
Fase 3: Proporção de pacientes vivos e tempo de sobrevivência
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas
OLE: Taxa de declínio da pontuação total da escala ALSFRS-R
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas
OLE: Proporção de doentes vivos e tempo de sobrevivência
Prazo: 36 semanas
Para avaliar ainda mais o efeito do tazbentetol na progressão da ELA
36 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Spinogenix

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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