Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tazbentetol hatékonysága és biztonságossága ALS-szenvedő résztvevőknél

2026. szeptember 9. frissítette: Spinogenix

Egy 2b fázisú, véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollált vizsgálat a Tazbentetol hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő résztvevőknél

Ennek a tanulmánynak a célja, hogy megvizsgálja a tazbentetol hatását az ALS klinikai mutatóira, a betegek által jelentett eredményekre (PRO-k), a hosszú távú biztonságosságra és a tolerálhatóságra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2b fázisú adaptív kialakítású, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált (DBPC) tanulmány, amely a tazbentetol szájon át beadott hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli ALS-sel küzdő résztvevőknél.

A tanulmány 2 részből áll, a következőképpen

Kettős vak, placebó-kontrollált (DBPC): Randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, 3 párhuzamos kezelési ággal. A résztvevők 1:1:1 arányban randomizálásra kerülnek, hogy vagy napi egyszer (QD) 300 mg tazbentetolt, vagy napi kétszer (BID) 300 mg tazbentetolt, vagy placebót kapjanak 36 hétig.

Nyílt címkéjű kiterjesztés: A DBPC 36 hetét teljesítő jogosult résztvevők felkínálásra kerülnek, hogy a megfelelő DBPC 36. heti látogatástól kezdve csatlakozzanak az OLE-hez, és további 36 hétig tazbentetolt kapjanak. A kiterjesztés dózisa a DBPC adatai alapján kerül meghatározásra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

430

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Életkor 18-80 év
  • ALS TRICALS kockázati pontszám
  • Stabil dózisú szokásos kezelés
  • Férfiak vagy nők által alkalmazott fogamzásgátlás a helyi előírásoknak megfelelően
  • Képes és hajlandó írásos tájékoztatott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Alapvető fizikai vagy pszichológiai állapot, amely akadályozza a vizsgálat befejezését
  • Klinikailag jelentős szívbetegség
  • Aktív vagy anamnézisben szereplő rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben
  • Súlyos fertőzés a szűrés utáni 1 hónapon belül
  • Akut betegség az 1. nap előtt 30 napon belül
  • Öngyilkossági magatartás vagy öngyilkossági gondolatok anamnézise
  • Aktív cigarettafüggők és nikotintartalmú termékeket használók
  • Neurodegeneratív betegség
  • Külső légzési támogatás vagy oxigénpótlás igénye
  • HIV-, hepatitis B- és hepatitis C-pozitív
  • Védőoltások 14 napon belül
  • Egyéb vizsgálati termékek 30 napon belül
  • Véradás 30 napon belül
  • Plazmaadás 7 napon belül
  • Terhes vagy szoptató

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
placebo
Drog: placebo
a kettős vak, placebó-kontrollált fázis résztvevői randomizáltan kapnak placebó tablettákat
Kísérleti: tazbentetol
szintetikus kis molekula
Drog: Tazbentetol
A 2B. és 3. fázisban résztvevők randomizálva lesznek a tazbentetol vizsgálati gyógyszer vagy placebo tabletta szedésére. A nyílt címkézésű kiterjesztett fázisban résztvevők a 2. fázisból meghatározott dózist kapják majd.
Más nevek:
  • SPG302

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis: Az amiotrófiás laterálszklerózis funkcionális értékelési skála – revideált (ALSFRS-R) teljes pontszámának abszolút változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 36 hét
Klinikus által felügyelt kérdőív, amely a résztvevők képességét méri bizonyos napi tevékenységek végrehajtásában. Minden funkciótípus 4-től (normális) 0-ig (nincs képesség) pontoz, a maximális összpontszám 48, a minimális összpontszám 0. A magasabb pontszámmal rendelkező betegek jobb fizikai funkcióval rendelkeznek.
36 hét
3. fázis: Az amiotrófiás laterálszklerózis funkcionális értékelési skála – revideált (ALSFRS-R) teljes pontszámának abszolút változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 36 hét
Klinikus által felvett kérdőív, amely a résztvevők képességét méri bizonyos mindennapi tevékenységek végrehajtásában. Minden funkciótípus 4-től (normális) 0-ig (nincs képesség) pontoz, maximális összpontszám 48, minimális összpontszám 0. A magasabb pontszámú betegeknek jobb a fizikai funkciójuk.
36 hét
OLE: Abszolút változás az alapvonaltól az Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) teljes pontszámában
Időkeret: 36 hét
Klinikus által adminisztrált kérdőív, amely a résztvevők bizonyos napi tevékenységekben való működőképességét méri. Minden funkciótípus 4-től (normális) 0-ig (nincs képesség) pontoz, maximum 48-as és minimum 0-s összpontszámmal. A magasabb pontszámú betegek jobb fizikai funkcióval rendelkeznek.
36 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis: Funkció és túlélés együttes értékelése (CAFS) pontszámok
Időkeret: 36 hét
Ez az értékelés a klinikai kimenetelt az ALSFRS-R pontszám változásai alapján rangsorolja. Egy magasabb pontszám jobb klinikai kimenetelt jelez.
36 hét
Fázis 2: Az alapértékhez képest bekövetkezett változás a Klinikai Globális Értékelés - Gátló (CGI-I) skálán
Időkeret: 36 hét
Változás a klinikusan értékelt mérőeszközön 1-től 7-ig terjedő skálán, a magasabb érték súlyosabb tüneteket jelez
36 hét
2. fázis: Az Edinburghi ALS kognitív és viselkedéses szűrővizsgálat (ECAS) eredményének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 36 hét
Kérdőív, amely a kognitív és viselkedési változásokat értékeli ALS-ben szenvedőknél egy 136 pontból álló teszttel, amely a nyelvi, verbális folyékonyság, végrehajtó funkció, memória és vizuális-téri kognitív területeket fedi le. Az alacsonyabb pontszám a tünetek romlását jelzi.
36 hét
2. fázis: Az ALS Assessment Questionnaire 40 tételes (ALSAQ-40) alapértékhez viszonyított változása
Időkeret: 36 hét
Az ALSAQ40 pontszám az ALS-ben szenvedő betegek életminőségének mérőszáma. Az ALSAQ40 olyan területeket értékel, amelyek között szerepel a fizikai mobilitás, a mindennapi tevékenységek (ADL) és a függetlenség, az evés és ivás, a kommunikáció, valamint az érzelmi reakciók. Magasabb pontszám magasabb fogyatékosságot jelez.
36 hét
2. fázis: A beteg globális benyomásában (PGI) bekövetkezett változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: 36 hét
Ez mérni fogja a beteg egészségi állapotának minden aspektusát, valamint javulását vagy romlását. A magasabb skála nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
2. fázis: A Rasch ALS összesített rokkantsági skála (ROADS) alapértékhez viszonyított változása.
Időkeret: 36 hét
Ez a beteg által jelzett összesített rokkantság kimeneteleket méri. Az alacsonyabb pontszám nagyobb rokkantságot jelez.
36 hét
2. fázis: A kezelés során előforduló káros események (TEAE) és súlyos káros események (SAE) előfordulási gyakorisága, jellege és súlyossága
Időkeret: 36 hét
Ez értékeli a tazbentetol biztonságosságát és tolerálhatóságát az ALS-sel élő résztvevőknél
36 hét
3. fázis: A funkció és a túlélés kombinált értékelése (CAFS) pontszámok
Időkeret: 36 hét
Ez az értékelés a klinikai eredményt az ALSFRS-R pontszám változása alapján rangsorolja. Magasabb pontszám jobb klinikai eredményt jelez.
36 hét
3. fázis: Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a Klinikus Globális Értékelés - Gátló (CGI-I) skálán
Időkeret: 36 hét
A klinikus által értékelt mérések változása 1-től 7-ig terjedő skálán, a magasabb érték súlyosabb tüneteket jelez
36 hét
3. fázis: Az Edinburghi Kognitív és Viselkedési ALS Szűrő (ECAS) alaptervhez képest bekövetkezett változás
Időkeret: 36 hét
Kérdőív a kognitív és viselkedési változások értékelésére ALS-betegekben egy 136 pontból álló teszttel, amely a nyelvi, verbális folyékonyság, végrehajtó funkciók, memória és vizuospáciális kognitív területeket vizsgálja. Az alacsonyabb pontszám a tünetek romlását jelzi.
36 hét
3. fázis: Az ALS Értékelő Kérdőív 40 tétel (ALSAQ-40) alapértékhez viszonyított változása
Időkeret: 36 hét
Az ALSAQ40 pontszám az ALS-betegek életminőségének mérésére szolgál. Az ALSAQ40 olyan területeket értékel, amelyek magukban foglalják a fizikai mobilitást, a mindennapi tevékenységeket (ADL) és a függetlenséget, az evést és ivást, a kommunikációt és az érzelmi reakciókat. A magasabb pontszám nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
3. fázis: A beteg globális javulás benyomásának (PGI) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 36 hét
Ez a beteg egészségi állapotának minden aspektusát mérni fogja, valamint a javulást vagy romlást. Magasabb skálán mért érték nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
3. fázis: A Rasch-féle összesített ALS fogyatékosság (ROADS) alaptervhez képesti változása.
Időkeret: 36 hét
Ez a beteg által jelentett teljes fogyatékosság eredményeit fogja mérni. Egy alacsonyabb pontszám nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
3. fázis: A kezelés során előforduló mellékhatások (TEAE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága, jellege és súlyossága
Időkeret: 36 hét
Ez értékeli a tazbentetol biztonságosságát és tolerálhatóságát az ALS-ben szenvedő résztvevőknél
36 hét
OLE: Funkció és Túlélés Kombinált Értékelés (CAFS) pontszámok
Időkeret: 36 hét
Ez az értékelés a klinikai kimenetelt az ALSFRS-R pontszám változása alapján rangsorolja. A magasabb pontszám jobb klinikai kimenetet jelez.
36 hét
OLE: A klinikai globális benyomás-gátló (CGI-I) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 36 hét
Változás a klinikai értékelőskálán 1-től 7-ig, ahol a magasabb érték súlyosabb tüneteket jelez
36 hét
OLE: A kiindulási értéktől való változás az ALS Értékelő Kérdőív 40 tételében (ALSAQ-40)
Időkeret: 36 hét
Az ALSAQ40 pontszám az ALS-betegek életminőségének mérésére szolgál. Az ALSAQ40 olyan területeket értékel, amelyek közé tartozik a fizikai mobilitás, a napi tevékenységek (ADL) és a függetlenség, az evés és ivás, a kommunikáció és az érzelmi reakciók. Magasabb pontszám magasabb fogyatékosságot jelez.
36 hét
OLE: Változás az alapvonalhoz képest az Edinburghi Kognitív és Viselkedési ALS Szűrő (ECAS) tesztben
Időkeret: 36 hét
Kérdőív a kognitív és viselkedési változások értékelésére (ALS)-ben szenvedő személyeknél egy 136 pontból álló teszttel, amely a nyelvi, verbális folyékonysági, végrehajtó funkciók, memória és vizuospaciális kognitív területeket fedi le. Az alacsonyabb pontszám a tünetek romlását jelzi.
36 hét
OLE: A beteg globális benyomás (PGI) változása az alapértékhez képest
Időkeret: 36 hét
Ez megméri a beteg egészségi állapotának minden aspektusát és javulását vagy romlását. Egy magasabb skálánál nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
OLE: A Rasch teljes ALS fogyatékossági skála (ROADS) változása a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: 36 hét
Ez a betegek által jelentett, az összes fogyatékosságra vonatkozó eredményeket méri. Egy alacsonyabb pontszám nagyobb fogyatékosságot jelez.
36 hét
OLE: A kezelés során fellépő káros események (TEAE) és a súlyos káros események (SAE) előfordulási gyakorisága, természete és súlyossága
Időkeret: 36 hét
Ez értékeli a tazbentetol biztonságosságát és jól tolerálhatóságát ALS-ben szenvedő résztvevőknél
36 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis: ALSFRS-R összpontszám csökkenési üteme
Időkeret: 36 hét
A tazbentetol ALS-re gyakorolt hatásának további értékeléséhez
36 hét
2. fázis: Az életben maradt betegek aránya és a túlélési idő
Időkeret: 36 hét
Az ALS progressziójára gyakorolt tazbentetol-hatás további felméréséhez
36 hét
Fázis 2 alvizsgálat: Két tazbentetol dózisszint és placebo elektroencefalogram (EEG) eredményeinek összehasonlítása ALS-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 36 hét
A nyugalmi állapotban mért EEG delta és teljesítménysávok alapvonalhoz viszonyított változásának mérésére a 8., 24. és 36. héten
36 hét
3. fázis: ALSFRS-R összpontszám csökkenési üteme
Időkeret: 36 hét
Az ALS progressziójára gyakorolt tazbentetol-hatás további értékelése érdekében
36 hét
3. fázis: Az életben maradt betegek aránya és a túlélési idő
Időkeret: 36 hét
Az ALS progressziójára gyakorolt tazbentetol-hatás további felmérése érdekében
36 hét
OLE: ALSFRS-R összpontszám csökkenési üteme
Időkeret: 36 hét
Az ALS progressziójára gyakorolt tazbentetol-hatás további felméréséhez
36 hét
OLE: A betegek aránya, akik életben vannak, és a túlélési idő
Időkeret: 36 hét
Az ALS progressziójára gyakorolt tazbentetol-hatás további értékeléséhez
36 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Spinogenix

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 7.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel